MultiSCRIPT-Cycle 1 : Médecine personnalisée dans la sclérose en plaques - Essai de plateforme pragmatique intégré au SMSC

L'évolution de la sclérose en plaques (SEP) est très hétérogène, avec une grande variabilité dans les symptômes, la gravité et la réponse au traitement. Une grande majorité des personnes atteintes de SEP sont traitées avec des thérapies modificatrices de la maladie (DMT). Les DMT peuvent réduire considérablement, voire presque supprimer, les rechutes et l'apparition de nouvelles lésions en imagerie par résonance magnétique (IRM) en affaiblissant le système immunitaire, mais cela peut à son tour provoquer des effets secondaires tels que des infections opportunistes avec une durée de traitement prolongée et l'intensité de l'immunosuppression.

Il est urgent d’adopter une approche plus personnalisée du traitement de la SEP afin de traiter les patients le moins possible, mais autant que nécessaire et au bon moment. De telles stratégies adaptées ne peuvent être élaborées sans informations détaillées sur la réponse au traitement et l’activité de la maladie. Il a été démontré que les niveaux de sNfL, qui sont libérés dans le sang à la suite d'une lésion neuroaxonale, sont associés à l'activité future de la SEP, à l'aggravation du handicap, à l'activité de l'IRM et à la réponse au traitement. Le sNfL pourrait donc être utile pour une adaptation du traitement adaptée au patient (par exemple, escalade ou désescalade) garantissant la stabilité de la maladie, moins d'événements indésirables et une meilleure qualité de vie. Bien que le sNfL soit de plus en plus utilisé comme marqueur de la réponse au traitement, son utilisation dans les soins de routine n'est pas encore largement établie.

Le SMSC est une étude observationnelle menée dans 8 principaux centres suisses de SEP incluant plus de 1 600 participants atteints de SEP avec un suivi médian de > 5,7 ans. Le projet MultiSCRIPT vise à utiliser cette infrastructure de données du monde réel pour évaluer systématiquement les avantages pour les patients résultant des innovations dans les soins aux patients atteints de SEP.

MultiSCRIPT va au-delà d'un essai unique, mais vise à être un système d'apprentissage durable dans lequel l'accumulation de données provenant d'essais randomisés pragmatiques successifs (c'est-à-dire des cycles d'apprentissage) permet la génération continue de nouvelles hypothèses sur la façon dont les stratégies de traitement et de soins peuvent être davantage personnalisées pour traiter les patients comme peu que possible mais autant que nécessaire au bon moment. En étant imbriquée dans le SMSC déjà existant et en cours, cette infrastructure de recherche intégrée aux soins cliniques offre une opportunité unique de mener efficacement une évaluation réelle à l'échelle nationale des nouvelles stratégies de soins, à faible coût, et de favoriser l'évaluation et la traduction directe d'innovations efficaces en soins habituels pour améliorer les résultats et la qualité de vie des patients. MultiSCRIPT-Cycle 1 est le premier cycle d'apprentissage.