MultiSCRIPT-Cycle 1: Személyre szabott gyógyászat a szklerózis multiplexben – Pragmatic Platform Trial beágyazott SMSC

A sclerosis multiplex (MS) lefolyása rendkívül heterogén, a tünetek, a súlyosság és a kezelésre adott válasz nagymértékben változhat. Az SM-ben szenvedők nagy többségét betegségmódosító terápiával (DMT) kezelik. A DMT-k drámaian csökkenthetik a relapszusokat és az új elváltozások előfordulását a mágneses rezonancia képalkotásban (MRI) az immunrendszer gyengítésével, ami viszont mellékhatásokat okozhat, például opportunista fertőzéseket hosszabb kezelési időtartammal és az immunszuppresszió intenzitásával.

Sürgősen szükség van az SM-terápia személyre szabottabb megközelítésére, hogy a betegeket a lehető legkevesebb, de a szükséges mértékben és a megfelelő időben kezeljék. Ilyen személyre szabott stratégiák nem készíthetők a kezelésre adott válaszra és a betegség aktivitására vonatkozó részletes információk nélkül. A neuroaxonális károsodást követően a vérben felszabaduló sNfL szintről kimutatták, hogy összefüggésbe hozható a jövőbeni SM-betegség aktivitásával, a rokkantság súlyosbodásával, az MRI aktivitással és a kezelésre adott válaszokkal. Az sNfL ezért hasznos lehet a betegre szabott kezelési adaptációban (pl. eszkaláció vagy deeszkaláció), amely biztosítja a betegség stabilitását, kevesebb nemkívánatos eseményt és jobb életminőséget. Míg az sNfL-t egyre gyakrabban használják a kezelési válasz markereként, a rutinkezelésben való alkalmazása még nem ismert.

Az SMSC egy megfigyeléses vizsgálat 8 vezető svájci SM központban, amelyekben több mint 1600 SM-es résztvevő vett részt, a medián követési idő >5,7 év. A MultiSCRIPT projekt célja, hogy ezt a valós adatinfrastruktúrát használja az SM betegellátás innovációiból származó, a betegek számára releváns előnyök szisztematikus értékelésére.

A MultiSCRIPT túlmutat egy egyedi kísérleten, de célja, hogy fenntartható tanulási rendszer legyen, amelyben az egymást követő pragmatikus randomizált vizsgálatokból (azaz tanulási ciklusokból) felhalmozott adatok lehetővé teszik új hipotézisek folyamatos generálását arról, hogyan lehet a kezelési és gondozási stratégiákat tovább személyre szabni a betegek kezeléséhez. a lehető legkevesebbet, de annyit, amennyire szükséges a megfelelő időben. A már meglévő és folyamatban lévő SMSC-be ágyazva ez a klinikai ellátásba ágyazott kutatási infrastruktúra egyedülálló lehetőséget kínál az új gondozási stratégiák országos, valós értékelésének hatékony elvégzésére alacsony költségek mellett, valamint elősegíti a hatékony innovációk értékelését és közvetlen fordítását szokásos ellátás a betegek kimenetelének és életminőségének javítása érdekében. A MultiSCRIPT-Cycle 1 az első tanulási ciklus.