MultiSCRIPT-Cyclus 1: Gepersonaliseerde geneeskunde bij multiple sclerose - Pragmatisch platformonderzoek ingebed in het SMSC

Het beloop van multiple sclerose (MS) is zeer heterogeen, met een grote variabiliteit in symptomen, ernst en respons op de behandeling. Een grote meerderheid van de mensen met MS wordt behandeld met ziektemodificerende therapieën (DMT's). DMT's kunnen op magnetische resonantie beeldvorming (MRI) het terugval en het optreden van nieuwe laesies dramatisch verminderen, zelfs bijna onderdrukken, door het immuunsysteem te verzwakken, maar dit kan op zijn beurt bijwerkingen veroorzaken zoals opportunistische infecties met een langere behandelingsduur en intensiteit van de immunosuppressie.

Een meer gepersonaliseerde aanpak van MS-therapie is dringend nodig om patiënten zo min mogelijk, maar zoveel als nodig en op het juiste moment te behandelen. Dergelijke op maat gemaakte strategieën kunnen niet worden gemaakt zonder gedetailleerde informatie over de respons op de behandeling en de ziekteactiviteit. Er is aangetoond dat de niveaus sNfL, die vrijkomen in het bloed na neuroaxonale schade, verband houden met toekomstige MS-ziekteactiviteit, verslechtering van de invaliditeit, MRI-activiteit en behandelingsrespons. sNfL zou daarom nuttig kunnen zijn voor een op de patiënt afgestemde behandelingsaanpassing (bijvoorbeeld escalatie of de-escalatie), waardoor ziektestabiliteit, minder bijwerkingen en een betere kwaliteit van leven worden gegarandeerd. Hoewel sNfL steeds vaker wordt gebruikt als indicator voor de respons op de behandeling, is het gebruik ervan in de routinematige zorg nog niet algemeen ingeburgerd.

De SMSC is een observationeel onderzoek in acht toonaangevende Zwitserse MS-centra, waaronder >1600 deelnemers met MS, met een mediane follow-up van >5,7 jaar. Het MultiSCRIPT-project heeft tot doel deze real-world data-infrastructuur te gebruiken om systematisch de voor de patiënt relevante voordelen te evalueren die voortvloeien uit innovaties in de zorg voor MS-patiënten.

MultiSCRIPT gaat verder dan een uniek onderzoek, maar streeft ernaar een duurzaam leersysteem te zijn waarin het verzamelen van gegevens uit opeenvolgende pragmatische gerandomiseerde onderzoeken (dat wil zeggen leercycli) het mogelijk maakt om voortdurend nieuwe hypothesen te genereren over hoe behandelings- en zorgstrategieën verder kunnen worden gepersonaliseerd om patiënten zo te behandelen als zo weinig mogelijk, maar zoveel als nodig op het juiste moment. Door te zijn ingebed in de reeds bestaande en lopende SMSC, biedt deze onderzoeksinfrastructuur, ingebed in de klinische zorg, een unieke kans om op efficiënte wijze een landelijke real-life evaluatie van nieuwe zorgstrategieën uit te voeren, tegen lage kosten, en de evaluatie en directe vertaling van effectieve innovaties in de praktijk te bevorderen. gebruikelijke zorg om de uitkomst van de patiënt en de kwaliteit van leven te verbeteren. MultiSCRIPT-Cycle 1 is de eerste leercyclus.