Cykl 1 MultiSCRIPT: Medycyna spersonalizowana w stwardnieniu rozsianym – pragmatyczna wersja próbna platformy osadzona w SMSC

Przebieg stwardnienia rozsianego (SM) jest wysoce niejednorodny i charakteryzuje się dużą zmiennością objawów, nasilenia i odpowiedzi na leczenie. Zdecydowana większość osób chorych na stwardnienie rozsiane jest leczona terapiami modyfikującymi przebieg choroby (DMT). DMT mogą radykalnie zmniejszyć, a nawet niemal całkowicie zahamować nawroty i występowanie nowych zmian w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI) poprzez osłabienie układu odpornościowego, co z kolei może powodować działania niepożądane, takie jak infekcje oportunistyczne, przy przedłużonym czasie leczenia i intensywności immunosupresji.

Pilnie potrzebne jest bardziej spersonalizowane podejście do terapii stwardnienia rozsianego, aby leczyć pacjentów tak rzadko, jak to możliwe, ale tak często, jak to konieczne i we właściwym czasie. Tak dostosowanych strategii nie można opracować bez szczegółowych informacji na temat odpowiedzi na leczenie i aktywności choroby. Wykazano, że poziom sNfL, który jest uwalniany we krwi w wyniku uszkodzenia neuroaksonów, jest powiązany z przyszłą aktywnością choroby stwardnienia rozsianego, pogorszeniem niepełnosprawności, aktywnością MRI i odpowiedzią na leczenie. sNfL może zatem być pomocny w dostosowaniu leczenia do pacjenta (np. eskalacji lub deeskalacji), zapewniając stabilność choroby, mniej zdarzeń niepożądanych i lepszą jakość życia. Chociaż sNfL jest coraz częściej stosowany jako marker odpowiedzi na leczenie, jego zastosowanie w rutynowej opiece zdrowotnej nie jest jeszcze powszechnie ustalone.

SMSC to badanie obserwacyjne przeprowadzone w 8 wiodących szwajcarskich ośrodkach zajmujących się stwardnieniem rozsianym, w którym wzięło udział >1600 uczestników chorych na stwardnienie rozsiane, a mediana okresu obserwacji wynosiła >5,7 roku. Celem projektu MultiSCRIPT jest wykorzystanie tej rzeczywistej infrastruktury danych do systematycznej oceny korzyści dla pacjenta wynikających z innowacji w opiece nad pacjentem ze stwardnieniem rozsianym.

MultiSCRIPT wykracza poza unikalne badanie, ale ma być zrównoważonym systemem uczenia się, w którym gromadzenie danych z kolejnych pragmatycznych, randomizowanych badań (tj. cykli uczenia się) umożliwia ciągłe generowanie nowych hipotez na temat możliwości dalszej personalizacji strategii leczenia i opieki, aby leczyć pacjentów tak, jak tak mało, jak to możliwe, ale tak dużo, jak to konieczne, w odpowiednim czasie. Dzięki zagnieżdżeniu w już istniejącym i działającym SMSC, ta infrastruktura badawcza osadzona w opiece klinicznej oferuje wyjątkową możliwość skutecznego przeprowadzenia ogólnokrajowej, rzeczywistej oceny nowych strategii opieki, przy niskich kosztach oraz wspierając ocenę i bezpośrednie przełożenie skutecznych innowacji na język zwykłą opiekę mającą na celu poprawę wyników leczenia i jakości życia pacjenta. MultiSCRIPT-Cycle 1 to pierwszy cykl uczenia się.