MultiSCRIPT-syklus 1: Personlig medisin ved multippel sklerose - pragmatisk plattformforsøk innebygd i SMSC

Forløpet av multippel sklerose (MS) er svært heterogent med stor variasjon i symptomer, alvorlighetsgrad og respons på behandling. Et stort flertall av personer med MS behandles med sykdomsmodifiserende terapier (DMT). DMT kan dramatisk redusere til og med nesten undertrykke tilbakefall og forekomst av nye lesjoner i magnetisk resonansavbildning (MRI) ved å svekke immunsystemet, men som igjen kan forårsake bivirkninger som opportunistiske infeksjoner med forlenget behandlingsvarighet og intensiteten av immunsuppresjonen.

En mer personlig tilnærming til MS-terapi er påtrengende nødvendig for å behandle pasienter så lite som mulig, men så mye som nødvendig og til rett tid. Slike skreddersydde strategier kan ikke lages uten detaljert informasjon om behandlingsrespons og sykdomsaktivitet. Nivåer sNfL, som frigjøres i blodet etter nevroaksonal skade, har vist seg å være assosiert med fremtidig MS-sykdomsaktivitet, forverring av funksjonshemming, MR-aktivitet og behandlingsrespons. sNfL kan derfor være nyttig for en pasienttilpasset behandlingstilpasning (f.eks. eskalering eller deeskalering) som sikrer sykdomsstabilitet, færre uønskede hendelser og bedre livskvalitet. Mens sNfL i økende grad brukes som en markør for behandlingsrespons, er bruken av det i rutinepleie ennå ikke bredt etablert.

SMSC er en observasjonsstudie på tvers av 8 sveitsiske ledende MS-sentre inkludert >1600 deltakere med MS med en median oppfølging på >5,7 år. MultiSCRIPT-prosjektet har som mål å bruke denne virkelige datainfrastrukturen til systematisk å evaluere pasientrelevante fordeler som følge av innovasjoner i MS-pasientbehandling.

MultiSCRIPT går utover en unik studie, men har som mål å være et bærekraftig læringssystem der akkumulering av data fra påfølgende pragmatiske randomiserte studier (dvs. læringssykluser) muliggjør kontinuerlig generering av nye hypoteser om hvordan behandlings- og omsorgsstrategier kan tilpasses ytterligere for å behandle pasienter som lite som mulig, men så mye som nødvendig til rett tid. Ved å være nestet i den allerede eksisterende og pågående SMSC, tilbyr denne forskningsinfrastrukturen innebygd i klinisk omsorg en unik mulighet til effektivt å gjennomføre en landsdekkende virkelighetsnær evaluering av nye omsorgsstrategier, til lave kostnader, og fremme evaluering og direkte oversettelse av effektive innovasjoner til vanlig omsorg for å forbedre pasientens resultat og livskvalitet. MultiSCRIPT-syklus 1 er den første læringssyklusen.