MultiSCRIPT-cyklus 1: Personlig medicin i multipel sklerose - pragmatisk platformsforsøg indlejret i SMSC

Forløbet af multipel sklerose (MS) er meget heterogent med stor variation i symptomer, sværhedsgrad og respons på behandling. Et stort flertal af personer med MS behandles med sygdomsmodificerende terapier (DMT'er). DMT'er kan dramatisk reducere endda næsten undertrykke tilbagefald og forekomsten af ​​nye læsioner i magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) ved at svække immunsystemet, men som igen kan forårsage bivirkninger såsom opportunistiske infektioner med forlænget behandlingsvarighed og intensiteten af ​​immunsuppressionen.

En mere personlig tilgang til MS-behandling er påtrængende nødvendig for at behandle patienter så lidt som muligt, men så meget som nødvendigt og på det rigtige tidspunkt. Sådanne skræddersyede strategier kan ikke laves uden detaljeret information om behandlingsrespons og sygdomsaktivitet. Niveauer af sNfL, som frigives i blodet efter neuroaksonal skade, har vist sig at være forbundet med fremtidig MS-sygdomsaktivitet, forværring af handicap, MR-aktivitet og behandlingsrespons. sNfL kan derfor være nyttig til en patienttilpasset behandlingstilpasning (f.eks. eskalering eller deeskalering), der sikrer sygdomsstabilitet, færre uønskede hændelser og bedre livskvalitet. Mens sNfL i stigende grad bruges som en markør for behandlingsrespons, er dets anvendelse i rutinepleje endnu ikke bredt etableret.

SMSC er et observationsstudie på tværs af 8 schweiziske førende MS-centre, herunder >1600 deltagere med MS med en medianopfølgning på >5,7 år. MultiSCRIPT-projektet har til formål at bruge denne virkelige datainfrastruktur til systematisk at evaluere patientrelevante fordele som følge af innovationer inden for MS-patientbehandling.

MultiSCRIPT går ud over et unikt forsøg, men har til formål at være et bæredygtigt læringssystem, hvor akkumulering af data fra successive pragmatiske randomiserede forsøg (dvs. læringscyklusser) muliggør kontinuerlig generering af nye hypoteser om, hvordan behandlings- og plejestrategier kan personaliseres yderligere til at behandle patienter som lidt som muligt, men så meget som nødvendigt på det rigtige tidspunkt. Ved at være indlejret i det allerede eksisterende og igangværende SMSC, giver denne forskningsinfrastruktur indlejret i klinisk pleje en unik mulighed for effektivt at udføre en landsdækkende virkelighedsnær evaluering af nye plejestrategier til lave omkostninger og fremme evaluering og direkte oversættelse af effektive innovationer til sædvanlig pleje for at forbedre patientens resultat og livskvalitet. MultiSCRIPT-cyklus 1 er den første læringscyklus.