MultiSCRIPT-Cycle 1: Medicina Personalizada na Esclerose Múltipla - Teste de Plataforma Pragmática Incorporado no SMSC

O curso da esclerose múltipla (EM) é altamente heterogêneo, com grande variabilidade nos sintomas, gravidade e resposta ao tratamento. A grande maioria das pessoas com EM é tratada com terapias modificadoras da doença (DMTs). Os DMTs podem reduzir drasticamente até quase suprimir as recaídas e a ocorrência de novas lesões na ressonância magnética (MRI), enfraquecendo o sistema imunológico, mas que por sua vez podem causar efeitos colaterais como infecções oportunistas com duração prolongada do tratamento e intensidade da imunossupressão.

É urgentemente necessária uma abordagem mais personalizada à terapia da EM para tratar os pacientes o menos possível, mas tanto quanto necessário e no momento certo. Tais estratégias personalizadas não podem ser elaboradas sem informações detalhadas sobre a resposta ao tratamento e a atividade da doença. Os níveis de sNfL, que é liberado no sangue após dano neuroaxonal, demonstraram estar associados à atividade futura da doença de EM, agravamento da incapacidade, atividade de ressonância magnética e resposta ao tratamento. O sNfL pode, portanto, ser útil para uma adaptação do tratamento personalizada ao paciente (por exemplo, escalonamento ou desescalonamento), garantindo a estabilidade da doença, menos eventos adversos e melhor qualidade de vida. Embora o sNfL seja cada vez mais utilizado como marcador de resposta ao tratamento, seu uso nos cuidados de rotina ainda não está amplamente estabelecido.

O SMSC é um estudo observacional realizado em 8 principais centros de EM da Suíça, incluindo >1.600 participantes com EM com um acompanhamento médio de >5,7 anos. O projeto MultiSCRIPT visa utilizar esta infraestrutura de dados do mundo real para avaliar sistematicamente os benefícios relevantes para os pacientes resultantes de inovações no atendimento aos pacientes com EM.

O MultiSCRIPT vai além de um ensaio único, mas pretende ser um sistema de aprendizagem sustentável no qual o acúmulo de dados de sucessivos ensaios pragmáticos randomizados (ou seja, ciclos de aprendizagem) permite a geração contínua de novas hipóteses sobre como as estratégias de tratamento e cuidados podem ser ainda mais personalizadas para tratar os pacientes como o mínimo possível, mas tanto quanto necessário no momento certo. Ao estar aninhada no SMSC já existente e em curso, esta infra-estrutura de investigação incorporada nos cuidados clínicos oferece uma oportunidade única para conduzir eficientemente uma avaliação nacional da vida real de novas estratégias de cuidados, a baixos custos, e promover a avaliação e tradução directa de inovações eficazes em cuidados habituais para melhorar o resultado do paciente e a qualidade de vida. MultiSCRIPT-Cycle 1 é o primeiro ciclo de aprendizagem.