MultiSCRIPT-Cycle 1: Medicina personalizada en la esclerosis múltiple: ensayo de plataforma pragmática integrada en el SMSC

El curso de la esclerosis múltiple (EM) es muy heterogéneo con una gran variabilidad en los síntomas, la gravedad y la respuesta al tratamiento. Una gran mayoría de personas con EM reciben tratamiento con terapias modificadoras de la enfermedad (TME). Los DMT pueden reducir drásticamente, incluso casi suprimir, las recaídas y la aparición de nuevas lesiones en las imágenes por resonancia magnética (MRI) al debilitar el sistema inmunológico, pero esto a su vez puede causar efectos secundarios como infecciones oportunistas con una duración prolongada del tratamiento y la intensidad de la inmunosupresión.

Se necesita urgentemente un enfoque más personalizado para la terapia de la EM para tratar a los pacientes lo menos posible pero tanto como sea necesario y en el momento adecuado. Estas estrategias personalizadas no pueden elaborarse sin información detallada sobre la respuesta al tratamiento y la actividad de la enfermedad. Se ha demostrado que los niveles de sNfL, que se libera en la sangre después del daño neuroaxonal, están asociados con la actividad futura de la EM, el empeoramiento de la discapacidad, la actividad de la resonancia magnética y la respuesta al tratamiento. Por lo tanto, sNfL podría ser útil para una adaptación del tratamiento adaptada al paciente (p. ej., aumento o reducción) que garantice la estabilidad de la enfermedad, menos eventos adversos y una mejor calidad de vida. Si bien el sNfL se utiliza cada vez más como marcador de respuesta al tratamiento, su uso en la atención habitual aún no está ampliamente establecido.

El SMSC es un estudio observacional en 8 centros de EM líderes en Suiza que incluye >1600 participantes con EM con una mediana de seguimiento de >5,7 años. El proyecto MultiSCRIPT tiene como objetivo utilizar esta infraestructura de datos del mundo real para evaluar sistemáticamente los beneficios relevantes para el paciente resultantes de las innovaciones en la atención al paciente con EM.

MultiSCRIPT va más allá de un ensayo único, sino que aspira a ser un sistema de aprendizaje sostenible en el que la acumulación de datos de sucesivos ensayos aleatorios pragmáticos (es decir, ciclos de aprendizaje) permite la generación continua de nuevas hipótesis sobre cómo las estrategias de tratamiento y atención se pueden personalizar aún más para tratar a los pacientes como lo menos posible pero tanto como sea necesario en el momento adecuado. Al estar integrada en el SMSC ya existente y en curso, esta infraestructura de investigación integrada en la atención clínica ofrece una oportunidad única para realizar de manera eficiente una evaluación de la vida real a nivel nacional de nuevas estrategias de atención, a bajos costos, y fomentando la evaluación y la traducción directa de innovaciones efectivas en atención habitual para mejorar el resultado del paciente y la calidad de vida. MultiSCRIPT-Cycle 1 es el primer ciclo de aprendizaje.