MultiSCRIPT-Zyklus 1: Personalisierte Medizin bei Multipler Sklerose – Pragmatische Plattformstudie eingebettet in das SMSC

Der Verlauf der Multiplen Sklerose (MS) ist sehr heterogen mit einer großen Variabilität in Bezug auf Symptome, Schweregrad und Ansprechen auf die Behandlung. Eine große Mehrheit der Menschen mit MS wird mit krankheitsmodifizierenden Therapien (DMTs) behandelt. DMTs können durch die Schwächung des Immunsystems Rückfälle und das Auftreten neuer Läsionen in der Magnetresonanztomographie (MRT) drastisch reduzieren und sogar nahezu unterdrücken, was jedoch wiederum Nebenwirkungen wie opportunistische Infektionen bei längerer Behandlungsdauer und Intensität der Immunsuppression verursachen kann.

Ein personalisierterer Ansatz für die MS-Therapie ist dringend erforderlich, um Patienten so wenig wie möglich, aber so viel wie nötig und zum richtigen Zeitpunkt zu behandeln. Solche maßgeschneiderten Strategien können nicht ohne detaillierte Informationen über das Ansprechen auf die Behandlung und die Krankheitsaktivität entwickelt werden. Es wurde gezeigt, dass der sNfL-Spiegel, der nach einer neuroaxonalen Schädigung im Blut freigesetzt wird, mit der zukünftigen MS-Erkrankungsaktivität, der Verschlechterung der Behinderung, der MRT-Aktivität und dem Ansprechen auf die Behandlung verbunden ist. sNfL könnte daher für eine auf den Patienten zugeschnittene Behandlungsanpassung (z. B. Eskalation oder Deeskalation) hilfreich sein, um Krankheitsstabilität, weniger unerwünschte Ereignisse und eine bessere Lebensqualität zu gewährleisten. Während sNfL zunehmend als Marker für das Ansprechen auf die Behandlung verwendet wird, ist sein Einsatz in der Routineversorgung noch nicht weit verbreitet.

Beim SMSC handelt es sich um eine Beobachtungsstudie an acht führenden MS-Zentren in der Schweiz mit mehr als 1.600 Teilnehmern mit MS und einer mittleren Nachbeobachtungszeit von mehr als 5,7 Jahren. Das Projekt MultiSCRIPT zielt darauf ab, diese reale Dateninfrastruktur zu nutzen, um patientenrelevante Vorteile, die sich aus Innovationen in der MS-Patientenversorgung ergeben, systematisch zu bewerten.

MultiSCRIPT geht über eine einzelne Studie hinaus, zielt aber darauf ab, ein nachhaltiges Lernsystem zu sein, in dem die Sammlung von Daten aus aufeinanderfolgenden pragmatischen randomisierten Studien (d. h. Lernzyklen) die kontinuierliche Generierung neuer Hypothesen darüber ermöglicht, wie Behandlungs- und Pflegestrategien weiter personalisiert werden können, um Patienten so zu behandeln Wenig wie möglich, aber so viel wie nötig zur richtigen Zeit. Durch die Einbettung in das bereits bestehende und laufende SMSC bietet diese in die klinische Versorgung eingebettete Forschungsinfrastruktur eine einzigartige Gelegenheit, effizient und zu geringen Kosten eine landesweite reale Bewertung neuer Pflegestrategien durchzuführen und die Bewertung und direkte Umsetzung wirksamer Innovationen zu fördern übliche Pflege zur Verbesserung des Behandlungsergebnisses und der Lebensqualität. MultiSCRIPT-Zyklus 1 ist der erste Lernzyklus.