MultiSCRIPT-cykel 1: Personlig medicin vid multipel skleros - pragmatisk plattformsprövning inbäddad i SMSC

Förloppet av multipel skleros (MS) är mycket heterogent med stor variation i symtom, svårighetsgrad och behandlingssvar. En stor majoritet av personer med MS behandlas med sjukdomsmodifierande terapier (DMT). DMT kan dramatiskt minska till och med nästan undertrycka återfall och förekomsten av nya lesioner vid magnetisk resonanstomografi (MRT) genom att försvaga immunsystemet men som i sin tur kan orsaka biverkningar såsom opportunistiska infektioner med förlängd behandlingstid och intensiteten av immunsuppressionen.

Ett mer personligt tillvägagångssätt för MS-terapi behövs akut för att behandla patienter så lite som möjligt men så mycket som nödvändigt och vid rätt tidpunkt. Sådana skräddarsydda strategier kan inte göras utan detaljerad information om behandlingssvar och sjukdomsaktivitet. Nivåer av sNfL, som frigörs i blodet efter neuroaxonal skada, har visat sig vara associerad med framtida MS-sjukdomsaktivitet, försämring av funktionshinder, MRT-aktivitet och behandlingssvar. sNfL kan därför vara till hjälp för en patientanpassad behandlingsanpassning (t.ex. eskalering eller nedtrappning) för att säkerställa sjukdomsstabilitet, färre biverkningar och bättre livskvalitet. Även om sNfL i allt högre grad används som en markör för behandlingssvar, är dess användning i rutinvård ännu inte allmänt etablerad.

SMSC är en observationsstudie över 8 schweiziska ledande MS-center inklusive >1600 deltagare med MS med en medianuppföljning på >5,7 år. MultiSCRIPT-projektet syftar till att använda denna verkliga datainfrastruktur för att systematiskt utvärdera patientrelevanta fördelar från innovationer inom MS-patientvården.

MultiSCRIPT går längre än en unik studie men syftar till att vara ett hållbart lärandesystem där ackumulering av data från successiva pragmatiska randomiserade studier (dvs inlärningscykler) möjliggör kontinuerlig generering av nya hypoteser om hur behandlings- och vårdstrategier kan anpassas ytterligare för att behandla patienter som lite som möjligt men så mycket som behövs vid rätt tidpunkt. Genom att vara kapslad i det redan befintliga och pågående SMSC, erbjuder denna forskningsinfrastruktur inbäddad i klinisk vård en unik möjlighet att effektivt genomföra en rikstäckande verklig utvärdering av nya vårdstrategier, till låga kostnader, och främja utvärdering och direkt översättning av effektiva innovationer till vanlig vård för att förbättra patienternas resultat och livskvalitet. MultiSCRIPT-cykel 1 är den första inlärningscykeln.