Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

REM-422:n tutkimus potilailla, joilla on uusiutuva tai metastaattinen adenoidikystinen karsinooma

tiistai 23. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Remix Therapeutics

Vaihe 1, monikeskus, avoin tutkimus REM-422:sta, MYB-mRNA:n hajottajasta, potilailla, joilla on uusiutuva tai metastaattinen adenoidikystinen karsinooma

Tämän tutkimuksen tavoitteena on määrittää REM-422:n, MYB-mRNA-hajottajan, turvallisuus ja kasvaimia estävät vaikutukset ihmisillä, joilla on edennyt adenoidinen kystinen karsinooma (ACC).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 1 avoin, ei-satunnaistettu, monikeskustutkimus, jossa tutkitaan REM-422:ta, voimakasta, selektiivistä ja oraalista pienimolekyylistä mRNA:n hajottajaa, joka vähentää MYB-transkriptiotekijän ilmentymistä potilailla, joilla on uusiutuva tai metastaattinen ACC.

Tämä tutkimus sisältää annoksen suurennusvaiheen ja annoksen laajennusvaiheen. Annoksen korotusvaiheen tarkoituksena on määrittää REM-422:n suurin siedetty annos (MTD) ja/tai suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D) potilailla, joilla on uusiutuva tai metastaattinen ACC. Annoksen laajentamisen tarkoituksena on edelleen arvioida RP2D:n turvallisuutta ja kasvainten vastaista aktiivisuutta, joka on siirretty annoksen eskalaatiosta.

Osallistuminen tähän tutkimukseen jatkuu taudin etenemiseen, hoidon intoleranssiin tai osallistujan vetäytymiseen asti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

125

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Nice, Ranska, 06189
        • Rekrytointi
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Päätutkija:
          • Esma SAADA-BOUZID, MD
      • Villejuif, Ranska, 94805
        • Rekrytointi
        • Institut de Cancerologie Gustave-Roussy
        • Päätutkija:
          • Caroline Even, MD
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California San Francisco Helen Diller Comprehensive Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Alain Algazi, MD
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • Moffitt Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Guilherme Rabinowits, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Dana Farber Cancer Research Institute
        • Päätutkija:
          • Glenn Hanna, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Rogel Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Paul L Swiecicki, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • Rekrytointi
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Alan L Ho, MD, PhD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Rekrytointi
        • Sarah Cannon Research Institute
        • Päätutkija:
          • Meredith McKean, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • MD Anderson Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Renata Ferrarotto, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy antamaan tietoinen suostumus.
  2. Ole 18 tai vanhempi tietoisen suostumuksen ajankohtana.

  3. Sairauden kriteerit:

    • Histologisesti vahvistettu ACC, mikä tahansa alkuperäpaikka.
    • Sinulla on paikallisesti edennyt tai metastaattinen ACC.
    • VAIN annoksen korotusvaihe: Todisteet radiologisesta etenemisestä ja/tai sairauteen liittyvistä merkeistä ja oireista (esim. kipu, hengenahdistus, heikentynyt suorituskyky). Osallistujat, joilla on stabiili sairaus, kun niitä hoidetaan toisella aineella, jota ei siedä, ovat kelvollisia asianmukaisen poistumisjakson jälkeen.
    • VAIN annoksen laajennusvaihe: Mitattavissa oleva sairaus ilmoittautumishetkellä. Vähintään 1 mitattavissa oleva leesio RECIST v1.1 -kriteerien mukaan. Osallistujilla on oltava röntgenkuvaus taudin etenemisestä RECIST v1.1 -kriteerien mukaan ≤ 6 kuukautta ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  4. Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​on 0 tai 1.
  5. Pystyy antamaan seulonnan aikana kudosnäyte joko tuoreesta biopsiasta ei-kohdeleesiosta tai arkistoidusta kasvainnäytteestä, joka on otettu viimeisen 6 kuukauden aikana tai kauemmin, jos systeemistä intervallihoitoa ei ole ollut viimeisen biopsian jälkeen. Voit lähettää formaliinilla kiinnitetyn parafiiniin upotetun kappaleen tai vähintään 15 juuri leikattua värjäämätöntä objektilasia.
  6. Vähintään 3 viikkoa aikaisemmasta systeemisestä ei-tutkimuksellisesta hoidosta REM-422:n aloitushetkellä.
  7. Aiemman hoidon toksisuuden on oltava stabiili tai palautunut ≤ asteeseen 1. Huomautus: Poikkeuksia ovat vakaat krooniset ja kliinisesti merkityksettömät sairaudet (≤ aste 2), joiden ei odoteta paranevan (esim. neuropatia, myalgia, hiustenlähtö, aikaisempaan hoitoon liittyvät sairaudet). endokrinopatiat jne.), ja näitä sairauksia sairastavat potilaat voivat ilmoittautua mukaan.
  8. Osallistujien on kyettävä nielemään ja säilyttämään suun kautta otettavat lääkkeet.
  9. Happisaturaatio > 92 % huoneilmasta tai jopa 2 l/min lisähappea nenäkanyylilla ja ≤ asteen 1 hengenahdistus.
  10. Hedelmällisessä iässä olevilla osallistujilla (POCBP) on oltava negatiivinen seerumin beeta-ihmisen koriongonadotropiinitestin tulos.
  11. Tulevaisuuden osallistujien on suostuttava käyttämään hyväksyttäviä, tehokkaita ehkäisymenetelmiä liitteessä 1 kuvatulla tavalla eivätkä luovuta munasoluja seulonnasta ennen kuin 6 kuukautta REM-422:n lopettamisen jälkeen. Naisia, joille on tehty kirurginen tai ablatiivinen sterilointi tai jotka ovat olleet postmenopausaalisilla ≥ 2 vuotta, ei katsota olevan hedelmällisessä iässä.
  12. Miesten on suostuttava käyttämään hyväksyttäviä, tehokkaita ehkäisymenetelmiä ja suostuttava olemaan luovuttamatta siittiöitä REM-422:n saamisen alusta ennen kuin 6 kuukautta REM-422-hoidon lopettamisen jälkeen.
  13. Riittävä luuydin, elinten toiminta ja laboratorioparametrit

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tunnettu yliherkkyys tai vasta-aihe jollekin REM-422:n aineosalle tai lääkkeille, jotka ovat kemiallisesti sukua REM-422:lle tai sen apuaineille.
  2. Kliinisesti merkittävä aktiivinen infektio. Yksinkertainen virtsatietulehdus, komplisoitumaton bakteeriperäinen nielutulehdus, joka reagoi aktiiviseen hoitoon, ovat sallittuja. Osallistujat, jotka saavat suonensisäisiä antibiootteja ≤ 7 päivää ennen ilmoittautumista, suljetaan pois (profylaktiset antibiootit, viruslääkkeet tai sienilääkkeet ovat sallittuja).
  3. Todisteet aktiivisesta HIV-infektiosta.
  4. Todisteet tällä hetkellä aktiivisesta hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) infektiosta.
  5. Primaarinen immuunipuutos.
  6. Nykyinen tai odotettu päivittäinen systeemisen kortikosteroidihoidon tarve ≥ 10 mg prednisonia ekvivalenttia. Paikalliset tai inhaloitavat kortikosteroidit, joiden systeeminen imeytyminen on minimaalista, voivat ottaa mukaan ja jatkaa minimaalisten kortikosteroidien käyttöä, jos osallistuja saa vakaan annoksen.
  7. Elävä rokote ≤ 6 viikkoa ennen REM-422:n aloittamista.
  8. Voimakkaiden CYP3A:n estäjien tai CYP3A:n indusoijien käyttö
  9. Lääkkeet, jotka vähentävät mahalaukun happamuutta, kuten H2-reseptoriantagonistit (esim. ranitidiini, famotidiini) ja protonipumpun estäjät (esim. omepratsoli, esomepratsoli) 7 päivän sisällä ennen REM-422:n annon aloittamista tai tutkimuksen aikana
  10. Raskaus tai osallistujat, jotka suunnittelevat raskautta tutkimuksen tai imetyksen aikana.
  11. Osallistujat, joilla on imeytymishäiriö, maha-suolikanavan toimintaan merkittävästi vaikuttava sairaus tai mahalaukun tai suolen resektio.
  12. Nykyinen kiellettyjen lääkkeiden käyttö ≤ 1 viikko ennen REM-422:n aloittamista.
  13. Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonisairaus:
  14. Osallistujat, joille on tehty suuri leikkaus (mesenkymaalisen esteen, kuten keuhkopussin, vatsakalvon, aivokalvon tai yleisanestesiaa vaativien kirurgisten toimenpiteiden avaaminen) < 4 viikkoa ennen ilmoittautumista.
  15. Aiempi elinsiirto, joka vaatii immunosuppressiivisten aineiden käyttöä.
  16. Aiempi tai nykyinen autoimmuunisairaus (esim. Crohnin tauti, haavainen paksusuolitulehdus, nivelreuma, systeeminen lupus).
  17. Sädehoito ≤ 7 päivää ennen REM-422:n aloittamista.
  18. Samanaikainen tai aiempi muu pahanlaatuinen kasvain (muu kuin adenoidinen kystinen syöpä, hematologiset pahanlaatuiset kasvaimet tai primaariset keskushermoston [CNS] pahanlaatuiset kasvaimet) ≤ 2 vuotta ilmoittautumisesta, lukuun ottamatta parantavasti hoidettuja pahanlaatuisia kasvaimia, mukaan lukien tyvi- tai levyepiteelisyöpä, eturauhasen intraepiteliaalinen kasvain, in situ -syöpä kohdunkaulasta.
  19. Osallistujat, jotka saavat mitä tahansa muuta tutkimushoitoa mihin tahansa indikaatioon ≤ 3 viikkoa ennen ilmoittautumista.
  20. Haluttomuus tai kyvyttömyys noudattaa protokollavaatimuksia.
  21. Kaikki olosuhteet, jotka tutkijan mielestä häiritsevät REM-422:n arviointia tai osallistujan turvallisuuden tai tutkimustulosten tulkintaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: REM-422
  • Annoksen kasvatus: Osallistujat saavat REM-422:n kasvavia annoksia suurimman siedetyn annoksen (MTD) ja/tai suositellun vaiheen 2 annoksen (RP2D) määrittämiseksi. REM-422 annetaan suun kautta kapselina kerran päivässä.
  • Vaiheen 2 vahvistava kohortti: Osallistujat saavat REM-422:n määritellyllä RP2D-annoksella.
  • Hoito jatkuu, kunnes tauti etenee, hoitoa ei siedetä tai osallistuja keskeyttää osallistumisen.
  • Turvallisuuden arviointi jatkuu 30 päivää viimeisen REM-422-annoksen antamisen jälkeen.
Lääke: REM-422
  • REM-422 on luokkansa ensimmäinen pienimolekyylinen mRNA-inhibiittori, joka vähentää MYB-transkriptiotekijän ilmentymistä
  • REM-422:ta annetaan suun kautta kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon äkillisten haittatapahtumien (TEAE) tiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) esiintymistiheys ja vakavuus arvioidaan NCI-CTCAE-version 5.0 mukaisesti ja annosta rajoittavien toksisuusvaikutusten omaavien osallistujien lukumäärä arvioidaan REM-422:n turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi.
18 kuukautta
Suurin siedetty annos (MTD) ja/tai suositeltu vaiheen 2 annos (RP2D)
Aikaikkuna: Arvioidaan syklin 1 lopussa jokaiselle osallistujalle
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) esiintymistiheys ja vakavuus arvioidaan NCI-CTCAE-version 5.0 mukaisesti, ja annosta rajoittavien toksisuuksien omaavien osallistujien määrä arvioidaan.
Arvioidaan syklin 1 lopussa jokaiselle osallistujalle
Kokonaisvastausprosentti (ORR) vaiheen 2 vahvistavassa kohortissa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
ORR arvioidaan käyttäen uudistettuja Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -ohjeiston versiota 1.1 REM-422-hoidon jälkeen
18 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastauksen kesto (DoR)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
DoR arvioidaan käyttämällä tarkistettua Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -ohjeversiota 1.1 REM-422-hoidon jälkeen
18 kuukautta
Vastausaika (mTTR)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
TTR arvioidaan käyttämällä tarkistettua vasteen arviointikriteeriä kiinteiden kasvaimien (RECIST) ohjeversiota 1.1 REM-422-hoidon jälkeen
18 kuukautta
Mediaani kokonaiseloonjääminen (mOS)
Aikaikkuna: 18 kuukautta
mOS arvioidaan REM-422-hoidon jälkeen
18 kuukautta
Määritä REM-422:n farmakokineettinen profiili (Cmax).
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Mittaa REM-422:n maksimipitoisuus (Cmax).
18 kuukautta
Määritä REM-422:n farmakokineettinen profiili (Cmin).
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Mittaa REM-422:n minimipitoisuus (Cmin).
18 kuukautta
Määritä REM-422:n farmakokineettinen profiili (Tmax).
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Mittaa aika REM-422:n huippupitoisuuteen (Tmax).
18 kuukautta
Määritä REM-422:n farmakokineettinen profiili (AUC).
Aikaikkuna: 18 kuukautta
Mittaa REM-422:n käyrän alla oleva alue (AUC).
18 kuukautta
Disease Control Rate (DCR)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
DCR arvioidaan käyttämällä tarkistettua Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -ohjeversiota 1.1 REM-422-hoidon jälkeen
6 kuukautta
Mediaani eteneväntautivapaa elinikä (mPFS)
Aikaikkuna: 6 kuukautta, 12 kuukautta
PFS arvioidaan käyttämällä uudistettua Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) -ohjeiston versiota 1.1 hoidon jälkeen REM-422:lla
6 kuukautta, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Remix Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Mythili Koneru, MD, PhD, Remix Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 20. joulukuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 13. lokakuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 24. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • REM-422-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa