Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie REM-422 u pacientů s recidivujícím nebo metastatickým adenoidním cystickým karcinomem

13. února 2026 aktualizováno: Remix Therapeutics

Fáze 1, multicentrická, otevřená studie REM-422, degradátoru mRNA MYB, u pacientů s recidivujícím nebo metastatickým adenoidním cystickým karcinomem

Cílem této studie je určit bezpečnost a protinádorové účinky REM-422, degradátoru mRNA MYB, u lidí s pokročilým adenoidním cystickým karcinomem (ACC)

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je fáze 1, otevřená, nerandomizovaná, multicentrická studie zkoumající REM-422, silný, selektivní a perorální degradátor mRNA s malou molekulou, který snižuje expresi transkripčního faktoru MYB u pacientů s recidivujícím nebo metastatickým ACC.

Tato studie zahrnuje fázi eskalace dávky a fázi expanze dávky. Účelem fáze eskalace dávky je určit maximální tolerovanou dávku (MTD) a/nebo doporučenou dávku fáze 2 (RP2D) REM-422 u pacientů s rekurentním nebo metastatickým ACC. Účelem expanze dávky je dále vyhodnotit bezpečnost a protinádorovou aktivitu RP2D přenesené z Eskalace dávky.

Účast v této studii bude pokračovat až do progrese onemocnění, intolerance terapie nebo odstoupení účastníka.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Nice, Francie, 06189
        • Zatím nenabíráme
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Esma SAADA-BOUZID, MD
      • Villejuif, Francie, 94805
        • Zatím nenabíráme
        • Institut de Cancerologie Gustave-Roussy
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Caroline Even, MD
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • University of California San Francisco Helen Diller Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Hyunseok Kang, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Dana Farber Cancer Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Glenn Hanna, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Rogel Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul L Swiecicki, MD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alan L Ho, MD, PhD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • Sarah Cannon Research Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Meredith McKean, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • MD Anderson Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Renata Ferrarotto, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Umět poskytnout informovaný souhlas.
  2. Být v době informovaného souhlasu starší 18 let.

  3. Kritéria onemocnění:

    • Histologicky potvrzený ACC, jakékoli místo původu.
    • Mít lokálně pokročilé nebo metastatické ACC.
    • POUZE fáze zvyšování dávky: Důkaz radiografické progrese a/nebo známek a symptomů spojených s jejich onemocněním (např. bolest, dušnost, snížený výkonnostní stav). Účastníci, kteří mají stabilní onemocnění, zatímco jsou léčeni jiným agens, který není tolerován, jsou způsobilí po příslušném vymývacím období.
    • POUZE fáze expanze dávky: Měřitelné onemocnění v době zařazení. Alespoň 1 měřitelná léze podle kritérií RECIST v1.1. Účastníci musí mít radiografický důkaz progrese onemocnění podle kritérií RECIST v1.1 ≤ 6 měsíců před zařazením do studie.
  4. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 nebo 1.
  5. Být schopen poskytnout během screeningu vzorek tkáně buď z čerstvé biopsie necílové léze, nebo archivního vzorku nádoru získaného během posledních 6 měsíců nebo déle, pokud od poslední biopsie neproběhla žádná systémová intervalová terapie. Lze předložit formalínem fixovaný parafínový blok nebo minimálně 15 čerstvě nařezaných neobarvených sklíček.
  6. Nejméně 3 týdny od předchozí systémové netestovací terapie v době zahájení REM-422.
  7. Toxicita z předchozí léčby musí být stabilní nebo musí být obnovena na ≤ 1. stupeň. Poznámka: Stabilní chronické a klinicky nevýznamné stavy (≤ 2. stupeň), u nichž se neočekává vyléčení, jsou výjimkou (např. neuropatie, myalgie, alopecie, související s předchozí léčbou endokrinopatie atd.) a pacienti s těmito stavy se mohou zapsat.
  8. Účastníci musí být schopni polykat a uchovávat perorální léky.
  9. Saturace kyslíkem > 92 % na vzduchu v místnosti nebo až 2 l/min doplňkového kyslíku pomocí nosní kanyly s dušností ≤ 1. stupně.
  10. Účastníci ve fertilním věku (POCBP) musí mít negativní výsledek testu na beta-lidský choriový gonadotropin v séru.
  11. Účastnice fertilního věku musí souhlasit s používáním přijatelných a účinných metod antikoncepce, jak je uvedeno v příloze 1, a nedarovat vajíčka ze screeningu dříve než 6 měsíců po ukončení léčby REM-422. Ženy, které podstoupily chirurgickou nebo ablativní sterilizaci nebo které byly po menopauze ≥ 2 roky, nejsou považovány za ženy ve fertilním věku.
  12. Muži musí souhlasit s používáním přijatelných, účinných metod antikoncepce a musí souhlasit s tím, že nebudou darovat sperma od začátku užívání REM-422 až do 6 měsíců po vysazení REM-422.
  13. Přiměřená kostní dřeň, funkce orgánů a laboratorní parametry

Kritéria vyloučení:

  1. Známá přecitlivělost nebo kontraindikace na kteroukoli složku REM-422 nebo na léky chemicky příbuzné s REM-422 nebo jeho pomocnými látkami.
  2. Klinicky významná aktivní infekce. Povolena je jednoduchá infekce močových cest, nekomplikovaná bakteriální faryngitida reagující na aktivní léčbu. Účastníci, kteří dostávají nitrožilně antibiotika ≤ 7 dní před zařazením, jsou vyloučeni (povolena jsou profylaktická antibiotika, antivirotika nebo antimykotika).
  3. Důkaz aktivní infekce HIV.
  4. Důkaz aktuálně aktivní infekce virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV).
  5. Primární imunodeficience.
  6. Současná nebo očekávaná potřeba denní systémové léčby kortikosteroidy ≥ 10 mg ekvivalentu prednisonu. Lokální nebo inhalační kortikosteroidy s minimální systémovou absorpcí mohou zařadit a pokračovat v podávání minimálních kortikosteroidů, pokud je účastník na stabilní dávce.
  7. Živá vakcína ≤ 6 týdnů před začátkem REM-422.
  8. Použití silných inhibitorů CYP3A nebo induktorů CYP3A
  9. Léky, které snižují kyselost žaludku, jako jsou antagonisté H2-receptorů (např. ranitidin, famotidin) a inhibitory protonové pumpy (např. omeprazol, esomeprazol) během 7 dnů před zahájením podávání REM-422 nebo během studie
  10. Těhotenství nebo účastnice plánující otěhotnět během trvání studie nebo laktace.
  11. Účastníci s malabsorpčním syndromem, onemocněním významně ovlivňujícím gastrointestinální funkce, nebo resekcí žaludku nebo střeva.
  12. Současné užívání zakázaných léků ≤ 1 týden před zahájením REM-422.
  13. Klinicky významné kardiovaskulární onemocnění:
  14. Účastníci, kteří podstoupili velký chirurgický zákrok (otevření mezenchymální bariéry, jako je pleurální dutina, pobřišnice, mozkové pleny nebo chirurgické zákroky vyžadující celkovou anestezii) < 4 týdny před zařazením.
  15. Transplantace orgánů v anamnéze, která vyžaduje použití imunosupresiv.
  16. Anamnéza nebo současné autoimunitní onemocnění (např. Crohnova choroba, ulcerózní kolitida, revmatoidní artritida, systémový lupus).
  17. Radiační terapie ≤ 7 dní před zahájením REM-422.
  18. Současná nebo předchozí jiná malignita (jiná než adenoidně cystický karcinom, hematologické malignity nebo primární malignity centrálního nervového systému [CNS]) ≤ 2 roky od zařazení do studie, kromě kurativních zhoubných nádorů včetně bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže, intraepiteliálního novotvaru prostaty, karcinomu in situ děložního čípku.
  19. Účastníci, kteří dostávají jakoukoli jinou hodnocenou léčbu pro jakoukoli indikaci ≤ 3 týdny před zařazením.
  20. Neochota nebo neschopnost dodržovat požadavky protokolu.
  21. Jakákoli podmínka, která by podle názoru zkoušejícího narušovala hodnocení REM-422 nebo interpretaci bezpečnosti účastníka nebo výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: REM-422
  • Eskalace dávky: Účastníci dostanou postupně zvyšované dávky přípravku REM-422, aby se stanovila maximální tolerovaná dávka (MTD) a/nebo doporučená dávka pro fázi 2 (RP2D)-422, perorální tobolka podávaná jednou denně
  • Potvrzující kohorta fáze 2: Účastníci dostanou přípravek REM-422 ve stanovené RP2D
  • Léčba bude pokračovat až do progrese onemocnění, intolerance léčby nebo odstoupení účastníka
  • Hodnocení bezpečnosti bude pokračovat až do 30 dnů po posledním podání přípravku REM-422
Lék: REM-422
  • REM-422 je první ve své třídě, malomolekulární inhibitor mRNA, který snižuje expresi transkripčního faktoru MYB
  • REM-422 bude podáván orálně jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod při léčbě (TEAE)
Časové okno: 18 měsíců
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod při léčbě (TEAE) bude hodnocena podle NCI-CTCAE verze 5.0 a bude posouzen počet účastníků s toxicitou omezující dávku, aby se určila bezpečnost a snášenlivost REM-422.
18 měsíců
Maximální tolerovaná dávka (MTD) a/nebo doporučená dávka 2. fáze (RP2D)
Časové okno: Posouzeno na konci cyklu 1 pro každého účastníka
Frekvence a závažnost nežádoucích příhod při léčbě (TEAE) bude hodnocena podle NCI-CTCAE verze 5.0 a bude posouzen počet účastníků s toxicitou limitující dávku
Posouzeno na konci cyklu 1 pro každého účastníka
Celková míra odpovědi (ORR) v potvrzující kohortě fáze 2
Časové okno: 18 měsíců
ORR bude hodnocena podle revidovaných kritérií Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) verze 1.1 po léčbě přípravkem REM-422
18 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba odezvy (DoR)
Časové okno: 18 měsíců
DoR bude po léčbě REM-422 hodnoceno pomocí revidovaných kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) verze 1.1.
18 měsíců
Čas do odezvy (mTTR)
Časové okno: 18 měsíců
TTR bude po léčbě REM-422 hodnoceno pomocí revidovaných kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) verze 1.1.
18 měsíců
Střední celkové přežití (mOS)
Časové okno: 18 měsíců
mOS bude hodnocen po ošetření REM-422
18 měsíců
Určete farmakokinetický profil (Cmax) REM-422
Časové okno: 18 měsíců
Změřte maximální koncentraci (Cmax) REM-422
18 měsíců
Určete farmakokinetický profil (Cmin) REM-422
Časové okno: 18 měsíců
Změřte minimální koncentraci (Cmin) REM-422
18 měsíců
Určete farmakokinetický profil (Tmax) REM-422
Časové okno: 18 měsíců
Změřte čas do dosažení maximální koncentrace léčiva (Tmax) REM-422
18 měsíců
Určete farmakokinetický profil (AUC) REM-422
Časové okno: 18 měsíců
Změřte oblast pod křivkou (AUC) REM-422
18 měsíců
Míra kontroly onemocnění (DCR)
Časové okno: 6 měsíců
DCR bude po léčbě REM-422 hodnocena pomocí revidovaných kritérií hodnocení odpovědi u solidních nádorů (RECIST) verze 1.1.
6 měsíců
Medián doby do progrese (mPFS)
Časové okno: 6 měsíců, 12 měsíců
PFS bude hodnocena pomocí revidovaných kritérií Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST), verze 1.1, po léčbě přípravkem REM-422
6 měsíců, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Remix Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Mythili Koneru, MD, PhD, Remix Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. října 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • REM-422-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Adenoidní cystický karcinom

Klinické studie na REM-422

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit