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Studio di REM-422 in pazienti con carcinoma adenoideo cistico ricorrente o metastatico

13 febbraio 2026 aggiornato da: Remix Therapeutics

Uno studio di fase 1, multicentrico, in aperto su REM-422, un degradatore dell'mRNA di MYB, in pazienti con carcinoma adenoideo cistico ricorrente o metastatico

L'obiettivo di questo studio è determinare la sicurezza e gli effetti antitumorali di REM-422, un degradatore dell'mRNA di MYB, nelle persone con carcinoma adenoideo cistico (ACC) avanzato

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio multicentrico di Fase 1, in aperto, non randomizzato, che indaga REM-422, un degradatore di mRNA di piccole molecole potente, selettivo e orale che riduce l'espressione del fattore di trascrizione MYB per i pazienti con ACC ricorrente o metastatico.

Questo studio comprende una fase di incremento della dose e una fase di espansione della dose. Lo scopo della fase di incremento della dose è determinare la dose massima tollerata (MTD) e/o la dose raccomandata di Fase 2 (RP2D) di REM-422 in pazienti con ACC ricorrente o metastatico. Lo scopo dell'espansione della dose è valutare ulteriormente la sicurezza e l'attività antitumorale dell'RP2D portata avanti dall'escalation della dose.

La partecipazione a questo studio continuerà fino alla progressione della malattia, all'intolleranza alla terapia o al ritiro del partecipante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Nice, Francia, 06189
        • Non ancora reclutamento
        • Centre Antoine Lacassagne
        • Investigatore principale:
          • Esma SAADA-BOUZID, MD
      • Villejuif, Francia, 94805
        • Non ancora reclutamento
        • Institut de Cancerologie Gustave-Roussy
        • Investigatore principale:
          • Caroline Even, MD
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • University of California San Francisco Helen Diller Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Hyunseok Kang, MD
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Dana Farber Cancer Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Glenn Hanna, MD
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Rogel Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Paul L Swiecicki, MD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Alan L Ho, MD, PhD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • Sarah Cannon Research Institute
        • Investigatore principale:
          • Meredith McKean, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MD Anderson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Renata Ferrarotto, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Essere in grado di fornire il consenso informato.
  2. Avere almeno 18 anni al momento del consenso informato.

  3. Criteri di malattia:

    • ACC confermato istologicamente, qualsiasi sito di origine.
    • Avere ACC localmente avanzato o metastatico.
    • SOLO fase di incremento della dose: evidenza di progressione radiografica e/o segni e sintomi associati alla malattia (ad es. dolore, dispnea, ridotto performance status). I partecipanti che hanno una malattia stabile durante il trattamento con un altro agente non tollerato sono idonei dopo l'appropriato periodo di washout.
    • SOLO fase di espansione della dose: malattia misurabile al momento dell'arruolamento. Almeno 1 lesione misurabile secondo i criteri RECIST v1.1. I partecipanti devono avere evidenza radiografica della progressione della malattia secondo i criteri RECIST v1.1 ≤ 6 mesi prima dell'arruolamento nello studio.
  4. Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) pari a 0 o 1.
  5. Essere in grado di fornire durante lo screening un campione di tessuto di una nuova biopsia di una lesione non bersaglio o di un campione di tumore d'archivio ottenuto negli ultimi 6 mesi o più se non è stata effettuata alcuna terapia di intervallo sistemico dall'ultima biopsia. È possibile inviare un blocco fissato in formalina e incluso in paraffina oppure un minimo di 15 vetrini non colorati appena sezionati.
  6. Almeno 3 settimane dalla precedente terapia sistemica non sperimentale al momento dell'inizio del REM-422.
  7. Le tossicità derivanti dalla terapia precedente devono essere stabili o recuperate a ≤ Grado 1. Nota: condizioni croniche stabili e clinicamente non significative (≤ Grado 2) che non si prevede si risolvano sono eccezioni (ad es. neuropatia, mialgia, alopecia, precedenti patologie correlate alla terapia) endocrinopatie, ecc.) e i pazienti con queste condizioni possono arruolarsi.
  8. I partecipanti devono essere in grado di deglutire e trattenere i farmaci per via orale.
  9. Saturazione di ossigeno > 92% nell'aria ambiente o fino a 2 L/min di ossigeno supplementare mediante cannula nasale con dispnea di grado ≤ 1.
  10. I partecipanti in età fertile (POCBP) devono avere un risultato negativo del test della beta-gonadotropina corionica umana nel siero.
  11. I partecipanti in età fertile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi accettabili ed efficaci come indicato nell'Appendice 1 e di non donare ovuli dallo screening fino a 6 mesi dopo l'interruzione di REM-422. Le donne che sono state sottoposte a sterilizzazione chirurgica o ablativa o che sono state in postmenopausa per ≥ 2 anni non sono considerate potenzialmente fertili.
  12. Gli uomini devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi accettabili ed efficaci e devono accettare di non donare sperma dall'inizio del trattamento con REM-422 fino a 6 mesi dopo l'interruzione di REM-422.
  13. Midollo osseo, funzionalità degli organi e parametri di laboratorio adeguati

Criteri di esclusione:

  1. Ipersensibilità nota o controindicazione a qualsiasi componente di REM-422 o ai farmaci chimicamente correlati a REM-422 o ai suoi eccipienti.
  2. Infezione attiva clinicamente significativa. Sono ammesse semplici infezioni delle vie urinarie e faringiti batteriche non complicate che rispondono al trattamento attivo. Sono esclusi i partecipanti che ricevono antibiotici per via endovenosa ≤ 7 giorni prima dell'arruolamento (sono consentiti antibiotici profilattici, antivirali o antifungini).
  3. Evidenza di infezione attiva da HIV.
  4. Evidenza di infezione da virus dell'epatite B (HBV) o da virus dell'epatite C (HCV) attualmente attiva.
  5. Immunodeficienza primaria.
  6. Necessità attuale o prevista di terapia corticosteroidea sistemica giornaliera ≥ 10 mg di prednisone equivalente. I corticosteroidi topici o inalatori con assorbimento sistemico minimo possono arruolarsi e continuare i corticosteroidi minimi se il partecipante assume una dose stabile.
  7. Vaccino vivo ≤ 6 settimane prima dell'inizio di REM-422.
  8. Uso di potenti inibitori o induttori del CYP3A
  9. Farmaci che riducono l'acidità gastrica, come gli antagonisti dei recettori H2 (ad esempio ranitidina, famotidina) e gli inibitori della pompa protonica (ad esempio omeprazolo, esomeprazolo) entro 7 giorni prima dell'inizio della somministrazione di REM-422 o durante lo studio
  10. Gravidanza o partecipanti che pianificano una gravidanza durante la durata dello studio o allattamento.
  11. Partecipanti con sindrome da malassorbimento, una malattia che colpisce in modo significativo la funzione gastrointestinale o resezione dello stomaco o dell'intestino.
  12. Uso attuale di farmaci proibiti ≤ 1 settimana prima di iniziare REM-422.
  13. Malattia cardiovascolare clinicamente significativa:
  14. Partecipanti sottoposti a intervento chirurgico importante (apertura di una barriera mesenchimale come la cavità pleurica, il peritoneo, le meningi o procedure chirurgiche che richiedono anestesia generale) <4 settimane prima dell'arruolamento.
  15. Storia di trapianto d'organo che richiede l'uso di agenti immunosoppressori.
  16. Storia o malattia autoimmune attuale (ad esempio, morbo di Crohn, colite ulcerosa, artrite reumatoide, lupus sistemico).
  17. Radioterapia ≤ 7 giorni prima dell'inizio di REM-422.
  18. Altre neoplasie concomitanti o precedenti (diverse dal carcinoma adenoideo cistico, neoplasie ematologiche o neoplasie primarie del sistema nervoso centrale [SNC]) ≤ 2 anni dall'arruolamento, ad eccezione delle neoplasie trattate in modo curativo, compreso il carcinoma cutaneo a cellule basali o squamose, neoplasia intraepiteliale della prostata, carcinoma in situ della cervice.
  19. Partecipanti che ricevono qualsiasi altro trattamento sperimentale per qualsiasi indicazione ≤ 3 settimane prima dell'arruolamento.
  20. Riluttanza o incapacità di seguire i requisiti del protocollo.
  21. Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con la valutazione di REM-422 o con l'interpretazione della sicurezza del partecipante o con i risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: REM-422
  • Escalazione della Dose: I partecipanti riceveranno dosi crescenti di REM-422 per determinare la Dose Massima Tollerata (MTD) e/o la Dose Raccomandata per la Fase 2 (RP2D)-422, capsula orale somministrata una volta al giorno
  • Cohort di Conferma Fase 2: I partecipanti riceveranno REM-422 alla RP2D identificata
  • Il trattamento continuerà fino alla progressione della malattia, intolleranza alla terapia o ritiro del partecipante
  • La valutazione della sicurezza continuerà fino a 30 giorni dall'ultima somministrazione di REM-422
Droga: REM-422
  • REM-422 è un inibitore dell'mRNA di piccole dimensioni, primo della sua classe, che riduce l'espressione del fattore di trascrizione MYB
  • REM-422 verrà somministrato per via orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 18 mesi
La frequenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) saranno valutate secondo la versione 5.0 dell'NCI-CTCAE e il numero di partecipanti con tossicità dose-limitanti sarà valutato per determinare la sicurezza e la tollerabilità di REM-422
18 mesi
Dose massima tollerata (MTD) e/o dose raccomandata per la fase 2 (RP2D)
Lasso di tempo: Valutato alla fine del Ciclo 1 per ciascun partecipante
La frequenza e la gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) saranno valutate secondo la versione 5.0 dell'NCI-CTCAE e sarà valutato il numero di partecipanti con tossicità dose-limitanti
Valutato alla fine del Ciclo 1 per ciascun partecipante
Tasso di Risposta Globale (ORR) nella Cohorte di Conferma di Fase 2
Lasso di tempo: 18 mesi
L'ORR verrà valutata utilizzando le linee guida riviste dei criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) versione 1.1 dopo il trattamento con REM-422
18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta (DoR)
Lasso di tempo: 18 mesi
La DoR sarà valutata utilizzando la versione rivista della linea guida RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) versione 1.1 dopo il trattamento con REM-422
18 mesi
Tempo di risposta (mTTR)
Lasso di tempo: 18 mesi
Il TTR sarà valutato utilizzando la nuova linea guida RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) versione 1.1 dopo il trattamento con REM-422
18 mesi
Sopravvivenza globale mediana (mOS)
Lasso di tempo: 18 mesi
La mOS sarà valutata dopo il trattamento con REM-422
18 mesi
Determinare il profilo farmacocinetico (Cmax) di REM-422
Lasso di tempo: 18 mesi
Misurare la concentrazione massima (Cmax) di REM-422
18 mesi
Determinare il profilo farmacocinetico (Cmin) di REM-422
Lasso di tempo: 18 mesi
Misurare la concentrazione minima (Cmin) di REM-422
18 mesi
Determinare il profilo farmacocinetico (Tmax) di REM-422
Lasso di tempo: 18 mesi
Misurare il tempo necessario per raggiungere il picco di concentrazione del farmaco (Tmax) di REM-422
18 mesi
Determinare il profilo farmacocinetico (AUC) di REM-422
Lasso di tempo: 18 mesi
Misura l'area sotto la curva (AUC) di REM-422
18 mesi
Tasso di controllo della malattia (DCR)
Lasso di tempo: 6 mesi
La DCR sarà valutata utilizzando la nuova linea guida RECIST (Response Evaluation Criteria in Solid Tumors) versione 1.1 dopo il trattamento con REM-422
6 mesi
Sopravvivenza Libera da Progressione Mediana (mPFS)
Lasso di tempo: 6 mesi, 12 mesi
Il PFS sarà valutato utilizzando le linee guida riviste dei criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi (RECIST) versione 1.1 dopo il trattamento con REM-422
6 mesi, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Remix Therapeutics

Investigatori

  • Cattedra di studio: Mythili Koneru, MD, PhD, Remix Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • REM-422-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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