Pilottitutkimus deksmedetomidiinin sublingvaalisesta kalvosta hyperadrenergisen autonomisen kriisin ambulatoriseen hoitoon potilailla, joilla on familiaalinen dysautonomia
maanantai 2. maaliskuuta 2026 päivittänyt: NYU Langone Health
Tämä on avoin pilottitutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida kliinisen tutkimuksen toteutettavuutta sublingvaalisella deksmedetomidiinin sublingvaalisella kalvolla hoidettaessa hyperadrenergisiä autonomisia kriisejä potilailla, joilla on familiaalinen dysautonomia kotona.
Ensisijaisena tavoitteena on tutkia mahdollisuutta suorittaa kliininen tutkimus deksmedetomidiinilla kotona autonomisen kriisin lopettamiseksi ja tarkentaa interventioita ja arvioita, joita käytetään autonomisen kriisin päättymisen arvioinnissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Geneettisesti vahvistettu familiaalisen dysautonomian diagnoosi.
- Todisteet autonomisesta kriisistä, aiempi IV deksmedetomidiinihoito ilman merkittäviä sivuvaikutuksia ja rekisteröidyt lääketieteelliset tiedot tutkimusta edeltävän vuoden aikana tietokannassamme.
- Yksi tai useampi autonominen kriisi viimeisen vuoden aikana.
- Ikä yli 18 vuotta.
- Potilaalla on vastuullinen hoitaja, joka kommunikoi terveydenhuollon tarjoajien kanssa.
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen potilaalta ja vastuuhenkilöltä.
- Pystyy ilmaisemaan halukkuutensa noudattaa kaikkia opintomenettelyjä ja saatavuutta opiskelun ajan
- Lisääntymiskykyiset miehet ja naiset: käytä kondomia ehkäisyyn, jos olet seksuaalisesti aktiivinen.
Poissulkemiskriteerit:
- Päätutkijan harkinnan mukaan hoitaja ei voi täysin ymmärtää protokollaa tai kommunikoida kriisin aikana keskuksen kanssa.
- Potilaalla on kriisin aikana ennen lääkkeen ottamista jokin seuraavista:
- a. Happisaturaatio alle 92 % huoneilmasta tai hapen perustarpeesta, muutos lähtötilan happiriippuvuudesta.
- b. Hengitystiheys > 20 hengitystä minuutissa.
- c. Verenpaine makuulla ≤ 90/60 mmHg
- d. Kuumesairaus, jonka lämpötila on >100,3 F.
- e. Serologiset infektion merkit (valkosolujen määrä > 10 g/dl tai CRP > 10 mg/l tai ESR > 20 tai yli niiden vakaan historiallisen lähtötason) viimeaikaisissa (alle kuukauden) tutkimuksissa.
- Potilas on nainen ja hänellä on positiivinen raskaustesti.
- MoCA-pisteet <25 pistettä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Sublingvaalinen deksmedetomidiini
Osallistujille annetaan kaksi 60 mikrogramman sublingvaalista IGLMI-kalvoa autonomisen kriisin alkamisen jälkeen.
Enimmäismäärä tutkimukseen on neljä 60 mikrogramman oraalista kalvoa 24 tunnin aikana, kaksi kriisin alussa ja tarvittaessa kaksi lisäksi kahden tunnin sisällä.
|
Deksmedetomidiini 120 mcg kahdella ohuella liukenevalla kalvolla kielen alle annettavaksi
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Seulottujen kohteiden määrä kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Kuukausi 6
|
|
Ilmoittautuneiden henkilöiden määrä kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Kuukausi 6
|
|
Protokollan puitteissa kotona hoidettujen päättyneiden kriisien lukumäärä
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Kuukausi 6
|
|
Autonomisen kriisin kokeneiden henkilöiden määrä kuukaudessa
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Kuukausi 6
|
|
Tutkimuksen keskimääräinen kesto käynnistä 1 viimeisen potilaan viimeiseen käyntiin
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (enintään 6 kuukautta)
|
Ilmoittautumisesta hoidon loppuun (enintään 6 kuukautta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika autonomisen kriisin alkamisesta videotallennuksen alkamiseen
Aikaikkuna: Jopa 2 tuntia
|
Jopa 2 tuntia
|
|
|
Aika autonomisen kriisin alkamisesta lääkkeen antamiseen
Aikaikkuna: Jopa 2 tuntia
|
Jopa 2 tuntia
|
|
|
Aika autonomisen kriisin alkamisesta kriisin ratkaisemiseen
Aikaikkuna: Jopa 24 tuntia
|
Jopa 24 tuntia
|
|
|
Arviointien suorittamiseen kulunut aika autonomisen kriisin alusta
Aikaikkuna: Jopa 24 tuntia
|
Jopa 24 tuntia
|
|
|
Kaikkien luokitusasteikkojen suoritusprosentti
Aikaikkuna: Kuukausi 6
|
Asteikot, jotka on täytettävä, ovat ACSAS (Autonomic Crisis Symptom Assessment Scale), tutkimusturvallisuusarvioinnit ja Richmond Agitation-Sedation Scale.
|
Kuukausi 6
|
|
Muutos verenpaineessa
Aikaikkuna: Ennen annosta, enintään 2 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennen annosta, enintään 2 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Muutos sykkeessä
Aikaikkuna: Ennen annosta, enintään 2 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennen annosta, enintään 2 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Muutos oksentelujaksojen määrässä
Aikaikkuna: Ennen annosta, enintään 2 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennen annosta, enintään 2 tuntia annoksen jälkeen
|
|
|
Retching-jaksojen lukumäärän muutos
Aikaikkuna: Ennen annosta, enintään 2 tuntia annoksen jälkeen
|
Ennen annosta, enintään 2 tuntia annoksen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. syyskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 7. marraskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. marraskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. marraskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 4. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 2. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Primaariset dysautonomiat
- Autonomisen hermoston sairaudet
- Polyneuropatiat
- Perinnölliset sensoriset ja autonomiset neuropatiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Dysautonomia, perhe
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Atsolit
- Imidatsolit
- Deksmedetomidiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- 23-00174
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Julkaistussa käsikirjoituksessa käytetyn lopullisen tutkimusaineiston tunnistamattomat osallistujatiedot jaetaan kohtuullisesta pyynnöstä alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten ehtojen mukaisesti, jos tutkija ehdottaa käyttää tietoja toteuttaa tietojen käyttösopimuksen NYU Langone Healthin kanssa.
Pyynnöt voidaan lähettää osoitteeseen: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Protokolla ja tilastollinen analyysisuunnitelma ovat saatavilla osoitteessa Clinicaltrials.gov
vain liittovaltion säännösten edellyttämällä tavalla tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten edellytyksenä
IPD-jaon aikakehys
Alkaen 9 kuukautta ja päättyen 36 kuukautta artikkelin julkaisemisen jälkeen tai tutkimusta tukevien palkintojen ja sopimusten ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tietojen käyttöä ehdottaneelle tutkijalle annetaan pääsy kohtuullisesta pyynnöstä.
Pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Tietojen pyytäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus saadakseen pääsyn tietoihin.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .