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Étude pilote du film sublingual de dexmédétomidine pour le traitement ambulatoire de la crise autonome hyperadrénergique chez les patients atteints de dysautonomie familiale

2 mars 2026 mis à jour par: NYU Langone Health
Il s'agit d'une étude pilote ouverte visant à évaluer la faisabilité de mener un essai clinique utilisant un film sublingual de dexmédétomidine sublingual pour traiter les crises autonomes hyperadrénergiques chez les patients atteints de dysautonomie familiale à domicile. Les principaux objectifs sont d'examiner la faisabilité de réaliser un essai clinique utilisant la dexmédétomidine à domicile pour mettre fin à la crise autonome et affiner les interventions et les évaluations utilisées pour évaluer la fin de la crise autonome.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

5

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU Langone Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic génétiquement confirmé de dysautonomie familiale.
  • Preuve de crise autonome, traitement antérieur par dexmédétomidine IV sans effets secondaires significatifs et données médicales enregistrées au cours de l'année précédant l'étude dans notre base de données.
  • Une ou plusieurs crises autonomes au cours de la dernière année.
  • Âge supérieur à 18 ans.
  • Le patient a un soignant responsable pour communiquer avec les prestataires médicaux.
  • Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé signé et daté du patient et du soignant responsable.
  • Capable d'indiquer sa volonté de se conformer à toutes les procédures d'étude et sa disponibilité pour la durée de l'étude
  • Pour les hommes et les femmes en âge de procréer : utilisez des préservatifs comme moyen de contraception s'ils sont sexuellement actifs.

Critère d'exclusion:

  • À la considération du chercheur principal, l'aidant ne peut pas bien comprendre le protocole ou communiquer pendant la crise avec le Centre.
  • Le patient pendant la crise, avant de prendre le médicament, présente l'un des éléments suivants :
  • un. Saturation en oxygène inférieure à 92 % par rapport à l'air ambiant ou besoin de base en oxygène, changement par rapport à la dépendance à l'oxygène de base.
  • b. Fréquence respiratoire > 20 respirations par minute.
  • c. Tension artérielle en décubitus dorsal ≤ 90/60 mmHg
  • d. Maladie fébrile avec température >100,3 F.
  • e. Signes sérologiques d'infection (nombre de leucocytes > 10 g/dL, ou CRP > 10 mg/L ou VS > 20, ou supérieur à leurs niveaux de base historiques stables) dans des études récentes (moins d'un mois).
  • La patiente est une femme et son test de grossesse est positif.
  • Score MoCA <25 points.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dexmédétomidine sublinguale
Les participants recevront deux films sublinguaux de 60 microgrammes d'IGLMI après le début d'une crise autonome. Le montant maximum de l'étude est de quatre films oraux de 60 microgrammes en 24 heures, deux au début des crises et si nécessaire, deux supplémentaires dans les deux heures.
Médicament: Dexmédétomidine Sublinguale
Dexmédétomidine 120 mcg sur deux films minces solubles pour administration sublinguale
Autres noms:
  • IGALMI

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de sujets dépistés par mois
Délai: Mois 6
Mois 6
Nombre de matières inscrites par mois
Délai: Mois 6
Mois 6
Nombre de crises terminées traitées à domicile dans le cadre du protocole
Délai: Mois 6
Mois 6
Nombre de sujets ayant subi une crise autonome par mois
Délai: Mois 6
Mois 6
Durée moyenne de l'étude depuis la visite 1 jusqu'à la dernière visite du dernier patient
Délai: De l'inscription à la fin du traitement (jusqu'à 6 mois)
De l'inscription à la fin du traitement (jusqu'à 6 mois)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai entre le début de la crise autonome et le début de l'enregistrement vidéo
Délai: Jusqu'à 2 heures
Jusqu'à 2 heures
Délai entre le début de la crise autonome et l’administration du médicament
Délai: Jusqu'à 2 heures
Jusqu'à 2 heures
Délai entre le début d’une crise autonome et sa résolution
Délai: Jusqu'à 24 heures
Jusqu'à 24 heures
Temps nécessaire pour terminer les évaluations depuis le début de la crise autonome
Délai: Jusqu'à 24 heures
Jusqu'à 24 heures
Pourcentage d'achèvement de toutes les échelles de notation
Délai: Mois 6
Les échelles à remplir sont l'échelle d'évaluation des symptômes de crise autonome (ACSAS), les évaluations de sécurité de l'étude et l'échelle d'agitation-sédation de Richmond.
Mois 6
Modification de la pression artérielle
Délai: Pré-dose, jusqu'à 2 heures après la dose
Pré-dose, jusqu'à 2 heures après la dose
Modification de la fréquence cardiaque
Délai: Pré-dose, jusqu'à 2 heures après la dose
Pré-dose, jusqu'à 2 heures après la dose
Modification du nombre d'épisodes de vomissements
Délai: Pré-dose, jusqu'à 2 heures après la dose
Pré-dose, jusqu'à 2 heures après la dose
Changement du nombre d'épisodes de haut-le-cœur
Délai: Pré-dose, jusqu'à 2 heures après la dose
Pré-dose, jusqu'à 2 heures après la dose

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NYU Langone Health

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 novembre 2023

Première publication (Réel)

13 novembre 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

4 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 23-00174

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants de l'ensemble de données de recherche final utilisé dans le manuscrit publié seront partagées sur demande raisonnable commençant 9 mois et se terminant 36 mois après la publication de l'article ou tel que requis par une condition des récompenses et des accords soutenant la recherche à condition que le chercheur qui propose pour utiliser les données, vous signez un accord d'utilisation des données avec NYU Langone Health. Les demandes peuvent être adressées à : Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Le protocole et le plan d'analyse statistique seront mis à disposition sur Clinicaltrials.gov seulement tel que requis par la réglementation fédérale ou comme condition des récompenses et des accords soutenant la recherche

Délai de partage IPD

Commençant 9 mois et se terminant 36 mois après la publication de l’article ou tel que l’exige une condition des récompenses et des accords soutenant la recherche.

Critères d'accès au partage IPD

L'enquêteur qui a proposé d'utiliser les données aura accès sur demande raisonnable. Les demandes doivent être adressées à Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Pour y accéder, les demandeurs de données devront signer un accord d’accès aux données.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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