Pilotstudie av dexmedetomidin sublingual film för ambulatorisk behandling av hyperadrenerg autonom kris hos patienter med familjär dysautonomi
2 mars 2026 uppdaterad av: NYU Langone Health
Detta är en öppen pilotstudie för att utvärdera genomförbarheten av att genomföra en klinisk prövning med sublingual dexmedetomidin sublingual film för att behandla hyperadrenerga autonoma kriser hos patienter med familjär dysautonomi hemma.
De primära syftena är att undersöka genomförbarheten av att utföra en klinisk prövning med dexmedetomidin hemma för att avsluta autonom kris, och förfina de interventioner och bedömningar som används för att utvärdera autonom kristerminering.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
5
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genetiskt bekräftad diagnos av familjär dysautonomi.
- Bevis på autonom kris, tidigare behandling med IV dexmedetomidin utan signifikanta biverkningar och registrerade medicinska data under året före studien i vår databas.
- En eller flera autonoma kriser under det senaste året.
- Ålder över 18 år.
- Patienten har en ansvarig vårdare för att kommunicera med vårdgivare.
- Tillhandahållande av undertecknad och daterad informerad samtyckesblankett från patient och ansvarig vårdgivare.
- Kunna ange vilja att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studietiden
- För män och kvinnor med reproduktionspotential: använd kondom som preventivmedel om de är sexuellt aktiva.
Exklusions kriterier:
- Vid övervägande av huvudutredaren kan vårdgivaren inte helt förstå protokollet eller kommunicera under krisen med centret.
- Patienten under krisen, innan han tar medicinen, har något av följande:
- a. Syremättnad mindre än 92 % på rumsluft eller baslinjebehov av syrgas, förändring från baslinjens syrgasberoende.
- b. Andningsfrekvens >20 andetag per minut.
- c. Liggande blodtryck ≤ 90/60 mmHg
- d. Febersjukdom med temperatur >100,3 F.
- e. Serologiska tecken på infektion (WBC-antal >10 g/dL, eller CRP >10 mg/L eller ESR>20, eller över deras stabila historiska baslinjenivåer) i nyligen genomförda (mindre än en månad) studier.
- Patienten är en kvinna och har ett positivt graviditetstest.
- MoCA poäng <25 poäng.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Sublingualt dexmedetomidin
Deltagarna kommer att administreras två 60 mikrogram sublinguala filmer av IGLMI efter starten av en autonom kris.
Den maximala mängden för studien är fyra orala filmer på 60 mikrogram under 24 timmar, två i början av kriserna och vid behov ytterligare två inom två timmar.
|
Dexmedetomidin 120 mcg på två tunna lösliga filmer för sublingual administrering
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal screenade försökspersoner per månad
Tidsram: Månad 6
|
Månad 6
|
|
Antal inskrivna ämnen per månad
Tidsram: Månad 6
|
Månad 6
|
|
Antal avslutade kriser som behandlats hemma inom protokollet
Tidsram: Månad 6
|
Månad 6
|
|
Antal försökspersoner som genomgick en autonom kris per månad
Tidsram: Månad 6
|
Månad 6
|
|
Genomsnittlig längd på studien från besök 1 till sista patientens sista besök
Tidsram: Från inskrivning till avslutad behandling (upp till 6 månader)
|
Från inskrivning till avslutad behandling (upp till 6 månader)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Längden från den autonoma krisens början till att videoinspelningen påbörjas
Tidsram: Upp till 2 timmar
|
Upp till 2 timmar
|
|
|
Längden från den autonoma krisens början till administrering av medicinen
Tidsram: Upp till 2 timmar
|
Upp till 2 timmar
|
|
|
Tidslängden från autonom kris debut till krislösning
Tidsram: Upp till 24 timmar
|
Upp till 24 timmar
|
|
|
Längden tid det tog att slutföra bedömningar från början av den autonoma krisen
Tidsram: Upp till 24 timmar
|
Upp till 24 timmar
|
|
|
Andel av slutförandet av alla betygsskalor
Tidsram: Månad 6
|
Skalorna som krävs för att fyllas i är Autonomic Crisis Symptom Assessment Scale (ACSAS), studiens säkerhetsbedömningar och Richmond Agitation-Sedation Scale.
|
Månad 6
|
|
Förändring i blodtryck
Tidsram: Före dosering, upp till 2 timmar efter dosering
|
Före dosering, upp till 2 timmar efter dosering
|
|
|
Förändring i hjärtfrekvens
Tidsram: Före dosering, upp till 2 timmar efter dosering
|
Före dosering, upp till 2 timmar efter dosering
|
|
|
Förändring av antalet kräkningar
Tidsram: Före dosering, upp till 2 timmar efter dosering
|
Före dosering, upp till 2 timmar efter dosering
|
|
|
Ändring i antal uppkastningsepisoder
Tidsram: Före dosering, upp till 2 timmar efter dosering
|
Före dosering, upp till 2 timmar efter dosering
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 november 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 november 2023
Första postat (Faktisk)
13 november 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neuromuskulära sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Sjukdomar i det perifera nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Medfödda abnormiteter
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Missbildningar i nervsystemet
- Primära dysautonomier
- Autonoma nervsystemets sjukdomar
- Polyneuropatier
- Ärftliga sensoriska och autonoma neuropatier
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Dysautonomi, familjär
- Heterocykliska föreningar, 1-ring
- Heterocykliska föreningar
- Azoler
- Imidazoler
- Dexmedetomidin
Andra studie-ID-nummer
- 23-00174
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
De avidentifierade deltagardata från den slutliga forskningsdatauppsättningen som används i det publicerade manuskriptet kommer att delas på rimlig begäran med början 9 månader och slutar 36 månader efter artikelpublicering eller enligt villkoren för utmärkelser och avtal som stöder forskningen förutsatt att utredaren som föreslår att använda uppgifterna utför ett dataanvändningsavtal med NYU Langone Health.
Förfrågningar kan riktas till: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Protokollet och den statistiska analysplanen kommer att göras tillgängliga på Clinicaltrials.gov
endast som krävs av federal förordning eller som ett villkor för utmärkelser och avtal som stödjer forskningen
Tidsram för IPD-delning
Börjar 9 månader och slutar 36 månader efter artikelpublicering eller enligt villkor för utmärkelser och avtal som stöder forskningen.
Kriterier för IPD Sharing Access
Utredaren som föreslog att använda uppgifterna kommer att ges tillgång på rimlig begäran.
Förfrågningar ska riktas till Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
För att få åtkomst måste databegärare underteckna ett dataåtkomstavtal.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .