Dexmedetomidin szublingvális film kísérleti vizsgálata a hiperadrenerg autonóm krízis ambuláns kezelésére családi diszautonómiában szenvedő betegeknél
2026. március 2. frissítette: NYU Langone Health
Ez egy nyílt kísérleti vizsgálat, amelynek célja egy olyan klinikai vizsgálat kivitelezhetőségének értékelése, amely a szublingvális dexmedetomidin szublingvális filmet használja a hiperadrenerg autonóm krízisek otthoni kezelésére családi diszautonomiában szenvedő betegeknél.
Az elsődleges cél annak megvizsgálása, hogy a dexmedetomidinnel otthoni klinikai vizsgálatot végezzenek az autonóm krízis megszüntetése érdekében, és finomítsák az autonóm krízis megszűnésének értékelésére szolgáló beavatkozásokat és értékeléseket.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
5
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A családi dysautonomia genetikailag igazolt diagnózisa.
- Az autonóm krízis bizonyítékai, korábbi IV dexmedetomidin kezelés jelentős mellékhatások nélkül, valamint a vizsgálatot megelőző évben regisztrált orvosi adatok adatbázisunkban.
- Egy vagy több autonóm válság az elmúlt évben.
- 18 év feletti életkor.
- A páciensnek van egy felelős gondozója, aki kommunikál az egészségügyi szolgáltatókkal.
- A beteg és a felelős gondozó aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozatának biztosítása.
- Képes kifejezni hajlandóságát az összes vizsgálati eljárás betartására és a rendelkezésre állásra a vizsgálat időtartama alatt
- Reproduktív képességű férfiak és nők esetében: ha szexuálisan aktív, használjon óvszert fogamzásgátlás céljából.
Kizárási kritériumok:
- A vezető kutató véleménye szerint a gondozó nem tudja teljesen megérteni a protokollt, és nem kommunikál a krízis alatt a Központtal.
- A krízis alatt a betegnek a gyógyszer bevétele előtt a következők valamelyike van:
- a. Az oxigéntelítettség kevesebb, mint 92% a szoba levegőjétől vagy az alapszintű oxigénigénytől függően, változás a kiindulási oxigénfüggőséghez képest.
- b. Légzési frekvencia > 20 légzés percenként.
- c. Hanyatt fekvő vérnyomás ≤ 90/60 Hgmm
- d. Lázas betegség >100,3 hőmérséklettel F.
- e. A fertőzés szerológiai jelei (WBC-szám >10 g/dl, vagy CRP >10 mg/l vagy ESR >20, vagy az állandó történelmi kiindulási szint felett) a legutóbbi (egy hónapnál rövidebb) vizsgálatokban.
- A páciens nő, és pozitív terhességi tesztje van.
- A MoCA pontszáma <25 pont.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Szublingvális dexmedetomidin
A résztvevőknek két 60 mikrogrammos szublingvális IGLMI filmet adnak be az autonóm krízis kezdetét követően.
A vizsgálat maximális mennyisége négy, 60 mikrogrammos orális film 24 órán belül, kettő a válság kezdetén, és szükség esetén két további két órán belül.
|
Dexmedetomidin 120 mcg két vékony, oldódó filmen szublingvális adagoláshoz
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A szűrt alanyok száma havonta
Időkeret: 6. hónap
|
6. hónap
|
|
A beiratkozott tantárgyak száma havonta
Időkeret: 6. hónap
|
6. hónap
|
|
A protokollon belül otthon kezelt befejezett krízisek száma
Időkeret: 6. hónap
|
6. hónap
|
|
Az autonóm válságon átesett alanyok száma havonta
Időkeret: 6. hónap
|
6. hónap
|
|
A vizsgálat átlagos időtartama az 1. látogatástól az utolsó beteg utolsó látogatásáig
Időkeret: A beiratkozástól a kezelés végéig (legfeljebb 6 hónapig)
|
A beiratkozástól a kezelés végéig (legfeljebb 6 hónapig)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az autonóm válság kezdetétől a videofelvétel megkezdéséig eltelt idő
Időkeret: Akár 2 óra
|
Akár 2 óra
|
|
|
Az autonóm krízis kezdetétől a gyógyszer beadásáig eltelt idő
Időkeret: Akár 2 óra
|
Akár 2 óra
|
|
|
Az autonóm válság kezdetétől a válság megoldásáig eltelt idő
Időkeret: Akár 24 óra
|
Akár 24 óra
|
|
|
Az értékelések befejezéséhez szükséges idő az autonóm válság kezdetétől
Időkeret: Akár 24 óra
|
Akár 24 óra
|
|
|
Az összes értékelési skála teljesítésének százalékos aránya
Időkeret: 6. hónap
|
A kitöltendő skálák az Autonóm Krízis Tünetértékelési Skála (ACSAS), a vizsgálati biztonsági értékelések és a Richmond Agitation-Sedation Skála.
|
6. hónap
|
|
Vérnyomás változás
Időkeret: Beadás előtt, legfeljebb 2 órával az adagolás után
|
Beadás előtt, legfeljebb 2 órával az adagolás után
|
|
|
A pulzusszám változása
Időkeret: Beadás előtt, legfeljebb 2 órával az adagolás után
|
Beadás előtt, legfeljebb 2 órával az adagolás után
|
|
|
A hányásos epizódok számának változása
Időkeret: Beadás előtt, legfeljebb 2 órával az adagolás után
|
Beadás előtt, legfeljebb 2 órával az adagolás után
|
|
|
Változás a retching epizódok számában
Időkeret: Beadás előtt, legfeljebb 2 órával az adagolás után
|
Beadás előtt, legfeljebb 2 órával az adagolás után
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. június 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. szeptember 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. november 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. november 7.
Első közzététel (Tényleges)
2023. november 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 4.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 2.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Perifériás idegrendszeri betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Idegrendszeri rendellenességek
- Elsődleges diszautonómiák
- Autonóm idegrendszeri betegségek
- Polineuropátiák
- Örökletes szenzoros és autonóm neuropátiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Dysautonomia, családi
- Heterociklusos vegyületek, 1 gyűrű
- Heterociklusos vegyületek
- Azolok
- Imidazolok
- Dexmedetomidin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 23-00174
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A publikált kéziratban felhasznált végleges kutatási adatkészletből származó, azonosítatlan résztvevői adatokat ésszerű kérésre osztják meg a cikk megjelenését követő 9 hónaptól a cikk megjelenését követő 36 hónapig, vagy a kutatást támogató díjak és megállapodások feltétele szerint, amennyiben a javaslatot tevő kutató az adatok felhasználására adathasználati megállapodást köt a NYU Langone Health társasággal.
A kérések a következő címre küldhetők: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
A protokoll és a statisztikai elemzési terv elérhető lesz a Clinicaltrials.gov oldalon
csak a szövetségi rendelet előírásai szerint, vagy a kutatást támogató díjak és megállapodások feltételeként
IPD megosztási időkeret
A cikk megjelenését követő 9 hónap elteltével és a cikk megjelenését követő 36 hónap elteltével, vagy a kutatást támogató díjak és megállapodások feltétele szerint.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
Az adatok felhasználását javasolt vizsgáló ésszerű kérésre hozzáférést biztosít.
A kéréseket az Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org címre kell küldeni.
A hozzáféréshez az adatigénylőknek adathozzáférési szerződést kell aláírniuk.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .