Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie dexmedetomidinového sublingválního filmu pro ambulantní léčbu hyperadrenergní autonomní krize u pacientů s familiární dysautonomií

2. března 2026 aktualizováno: NYU Langone Health
Toto je pilotní otevřená studie k vyhodnocení proveditelnosti provedení klinické studie s použitím sublingválního dexmedetomidinového sublingválního filmu k léčbě hyperadrenergních autonomních krizí u pacientů s familiární dysautonomií doma. Primárními cíli je prověřit proveditelnost provádění klinické studie s použitím dexmedetomidinu doma k ukončení autonomní krize a upřesnit intervence a hodnocení používaná k vyhodnocení ukončení autonomní krize.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • NYU Langone Health

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Geneticky potvrzená diagnóza familiární dysautonomie.
  • Důkazy o autonomní krizi, předchozí léčbě IV dexmedetomidinem bez významných vedlejších účinků a registrovaná lékařská data v roce předcházejícím studii v naší databázi.
  • Jedna nebo více autonomních krizí během posledního roku.
  • Věk nad 18 let.
  • Pacient má odpovědného ošetřovatele, který komunikuje s poskytovateli zdravotní péče.
  • Poskytnutí podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu od pacienta a odpovědného pečovatele.
  • Schopnost vyjádřit ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu studia
  • Pro muže a ženy s reprodukčním potenciálem: používejte kondomy jako antikoncepci, pokud jsou sexuálně aktivní.

Kritéria vyloučení:

  • Na základě zvážení hlavního řešitele nemůže pečovatel plně porozumět protokolu ani komunikovat během krize s centrem.
  • Pacient během krize, před užitím léků, má některý z následujících stavů:
  • A. Nasycení kyslíkem méně než 92 % na vzduchu v místnosti nebo základní potřebě kyslíku, změna od základní závislosti na kyslíku.
  • b. Dechová frekvence > 20 dechů za minutu.
  • C. Krevní tlak vleže ≤ 90/60 mmHg
  • d. Horečnaté onemocnění s teplotou >100,3 F.
  • E. Sérologické známky infekce (počet bílých krvinek > 10 g/dl nebo CRP > 10 mg/l nebo ESR > 20 nebo vyšší než jejich ustálené historické výchozí hodnoty) v nedávných studiích (méně než jeden měsíc).
  • Pacientkou je žena a má pozitivní těhotenský test.
  • MoCA skóre <25 bodů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Sublingvální dexmedetomidin
Účastníkům budou podávány dva 60 mikrogramové sublingvální filmy IGLMI po začátku autonomní krize. Maximální množství pro studii jsou čtyři orální filmy po 60 mikrogramech za 24 hodin, dva na začátku krize a v případě potřeby dva další do dvou hodin.
Lék: Sublingvální dexmedetomidin
Dexmedetomidin 120 mcg na dvou tenkých rozpustných filmech pro sublingvální podání
Ostatní jména:
  • IGALMI

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet prověřovaných předmětů za měsíc
Časové okno: 6. měsíc
6. měsíc
Počet zapsaných předmětů za měsíc
Časové okno: 6. měsíc
6. měsíc
Počet ukončených krizí ošetřených doma v rámci protokolu
Časové okno: 6. měsíc
6. měsíc
Počet subjektů, které za měsíc prodělaly autonomní krizi
Časové okno: 6. měsíc
6. měsíc
Průměrná doba trvání studie od návštěvy 1 do poslední návštěvy posledního pacienta
Časové okno: Od zařazení do ukončení léčby (až 6 měsíců)
Od zařazení do ukončení léčby (až 6 měsíců)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba od začátku autonomní krize do zahájení nahrávání videa
Časové okno: Až 2 hodiny
Až 2 hodiny
Doba od začátku autonomní krize do podání léku
Časové okno: Až 2 hodiny
Až 2 hodiny
Doba od začátku autonomní krize po vyřešení krize
Časové okno: Až 24 hodin
Až 24 hodin
Doba potřebná k dokončení hodnocení od začátku autonomní krize
Časové okno: Až 24 hodin
Až 24 hodin
Procento dokončení všech hodnotících škál
Časové okno: 6. měsíc
Stupnice, které je třeba vyplnit, jsou škála hodnocení symptomů autonomní krize (ACSAS), hodnocení bezpečnosti studie a škála Richmond agitace-sedace.
6. měsíc
Změna krevního tlaku
Časové okno: Před dávkou, až 2 hodiny po dávce
Před dávkou, až 2 hodiny po dávce
Změna srdeční frekvence
Časové okno: Před dávkou, až 2 hodiny po dávce
Před dávkou, až 2 hodiny po dávce
Změna počtu epizod zvracení
Časové okno: Před dávkou, až 2 hodiny po dávce
Před dávkou, až 2 hodiny po dávce
Změna počtu epizod zvracení
Časové okno: Před dávkou, až 2 hodiny po dávce
Před dávkou, až 2 hodiny po dávce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NYU Langone Health

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

13. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 23-00174

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data účastníků z konečného souboru dat výzkumu použitého v publikovaném rukopisu budou sdílena na základě přiměřené žádosti počínaje 9 měsíci a konče 36 měsíci po zveřejnění článku nebo jak to vyžaduje podmínka udělení ceny a dohody na podporu výzkumu poskytnuté výzkumníkem, který navrhne k použití dat uzavírá smlouvu o používání dat s NYU Langone Health. Žádosti lze směřovat na: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokol a plán statistické analýzy budou k dispozici na Clinicaltrials.gov pouze tak, jak to vyžaduje federální nařízení nebo jako podmínka ocenění a dohod na podporu výzkumu

Časový rámec sdílení IPD

Počínaje 9 měsíci a konče 36 měsíci po uveřejnění článku nebo jak to vyžaduje podmínka ocenění a dohody podporující výzkum.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Vyšetřovateli, který navrhl použití údajů, bude poskytnut přístup na základě přiměřené žádosti. Žádosti zasílejte na Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Pro získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární dysautonomie

Klinické studie na Sublingvální dexmedetomidin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit