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Pilotstudie zum sublingualen Dexmedetomidin-Film zur ambulanten Behandlung der hyperadrenergen autonomen Krise bei Patienten mit familiärer Dysautonomie

2. März 2026 aktualisiert von: NYU Langone Health
Dies ist eine offene Pilotstudie zur Bewertung der Machbarkeit der Durchführung einer klinischen Studie mit sublingualem Dexmedetomidin-Sublingualfilm zur Behandlung hyperadrenerger autonomer Krisen bei Patienten mit familiärer Dysautonomie zu Hause. Die Hauptziele bestehen darin, die Machbarkeit der Durchführung einer klinischen Studie mit Dexmedetomidin zu Hause zur Beendigung einer autonomen Krise zu untersuchen und die Interventionen und Bewertungen zur Bewertung der Beendigung einer autonomen Krise zu verfeinern.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • NYU Langone Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Genetisch bestätigte Diagnose einer familiären Dysautonomie.
  • Hinweise auf eine autonome Krise, vorherige Behandlung mit intravenösem Dexmedetomidin ohne signifikante Nebenwirkungen und registrierte medizinische Daten innerhalb des Jahres vor der Studie in unserer Datenbank.
  • Eine oder mehrere autonome Krisen im letzten Jahr.
  • Alter über 18 Jahre.
  • Der Patient hat einen verantwortlichen Betreuer, der mit den medizinischen Dienstleistern kommuniziert.
  • Bereitstellung einer unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung des Patienten und der verantwortlichen Pflegekraft.
  • Kann die Bereitschaft erklären, alle Studienabläufe einzuhalten und für die Dauer der Studie verfügbar zu sein
  • Für Männer und Frauen im fortpflanzungsfähigen Alter: Verwenden Sie Kondome zur Empfängnisverhütung, wenn Sie sexuell aktiv sind.

Ausschlusskriterien:

  • Nach Ansicht des Hauptermittlers kann die Pflegekraft das Protokoll nicht vollständig verstehen oder während der Krise nicht mit dem Zentrum kommunizieren.
  • Der Patient hat während der Krise vor der Einnahme des Medikaments eines der folgenden Symptome:
  • A. Sauerstoffsättigung von weniger als 92 % der Raumluft oder Grundbedarf an Sauerstoff, Veränderung gegenüber der Grundsauerstoffabhängigkeit.
  • B. Atemfrequenz >20 Atemzüge pro Minute.
  • C. Blutdruck in Rückenlage ≤ 90/60 mmHg
  • D. Fiebererkrankung mit einer Temperatur >100,3 F.
  • e. Serologische Anzeichen einer Infektion (WBC-Anzahl > 10 g/dl oder CRP > 10 mg/l oder ESR > 20 oder über ihren stabilen historischen Ausgangswerten) in aktuellen (weniger als einen Monat) Studien.
  • Die Patientin ist weiblich und hat einen positiven Schwangerschaftstest.
  • MoCA-Score <25 Punkte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sublinguales Dexmedetomidin
Den Teilnehmern werden nach Beginn einer autonomen Krise zwei sublinguale 60-Mikrogramm-Filme von IGLMI verabreicht. Die maximale Menge für die Studie beträgt vier orale Filme mit 60 Mikrogramm innerhalb von 24 Stunden, zwei zu Beginn der Krise und bei Bedarf zwei weitere innerhalb von zwei Stunden.
Arzneimittel: Dexmedetomidin Sublingual
Dexmedetomidin 120 µg auf zwei dünnen, auflösbaren Filmen zur sublingualen Verabreichung
Andere Namen:
  • IGALMI

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der pro Monat untersuchten Probanden
Zeitfenster: Monat 6
Monat 6
Anzahl der pro Monat eingeschriebenen Fächer
Zeitfenster: Monat 6
Monat 6
Anzahl der abgeschlossenen Krisen, die im Rahmen des Protokolls zu Hause behandelt wurden
Zeitfenster: Monat 6
Monat 6
Anzahl der Probanden, die pro Monat eine autonome Krise erlebten
Zeitfenster: Monat 6
Monat 6
Durchschnittliche Dauer der Studie von Besuch 1 bis zum letzten Besuch des letzten Patienten
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis zu 6 Monate)
Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung (bis zu 6 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeitspanne vom Beginn der autonomen Krise bis zum Beginn der Videoaufzeichnung
Zeitfenster: Bis zu 2 Stunden
Bis zu 2 Stunden
Zeitspanne vom Beginn der autonomen Krise bis zur Verabreichung des Medikaments
Zeitfenster: Bis zu 2 Stunden
Bis zu 2 Stunden
Zeitspanne vom Beginn der autonomen Krise bis zur Krisenlösung
Zeitfenster: Bis zu 24 Stunden
Bis zu 24 Stunden
Die Zeit, die seit Beginn der autonomen Krise für die Durchführung der Bewertungen benötigt wurde
Zeitfenster: Bis zu 24 Stunden
Bis zu 24 Stunden
Prozentsatz der Fertigstellung aller Bewertungsskalen
Zeitfenster: Monat 6
Die auszufüllenden Skalen sind die Autonomic Crisis Symptom Assessment Scale (ACSAS), die Studiensicherheitsbewertungen und die Richmond Agitation-Sedation Scale.
Monat 6
Veränderung des Blutdrucks
Zeitfenster: Vor der Einnahme, bis zu 2 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme, bis zu 2 Stunden nach der Einnahme
Veränderung der Herzfrequenz
Zeitfenster: Vor der Einnahme, bis zu 2 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme, bis zu 2 Stunden nach der Einnahme
Veränderung der Anzahl der Erbrechensepisoden
Zeitfenster: Vor der Einnahme, bis zu 2 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme, bis zu 2 Stunden nach der Einnahme
Veränderung der Anzahl der Würgeepisoden
Zeitfenster: Vor der Einnahme, bis zu 2 Stunden nach der Einnahme
Vor der Einnahme, bis zu 2 Stunden nach der Einnahme

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NYU Langone Health

Ermittler

  • Hauptermittler: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. November 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. November 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 23-00174

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Die anonymisierten Teilnehmerdaten aus dem endgültigen Forschungsdatensatz, der im veröffentlichten Manuskript verwendet wird, werden auf begründete Anfrage von 9 Monaten bis 36 Monaten nach der Veröffentlichung des Artikels weitergegeben oder wenn dies durch eine Bedingung von Auszeichnungen und Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung erforderlich ist, die der Forscher vorschlägt Um die Daten zu nutzen, schließt er eine Datennutzungsvereinbarung mit NYU Langone Health ab. Anfragen können an Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org gerichtet werden. Das Protokoll und der statistische Analyseplan werden auf Clinicaltrials.gov verfügbar gemacht nur, wenn dies durch Bundesvorschriften oder als Bedingung für Auszeichnungen und Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung vorgeschrieben ist

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Beginnt 9 Monate und endet 36 Monate nach der Veröffentlichung des Artikels oder wie es eine Bedingung von Auszeichnungen und Vereinbarungen zur Unterstützung der Forschung erfordert.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Dem Prüfer, der die Nutzung der Daten vorgeschlagen hat, wird auf begründete Anfrage Zugang gewährt. Anfragen sollten an Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org gerichtet werden. Um Zugriff zu erhalten, müssen Datenanforderer eine Datenzugriffsvereinbarung unterzeichnen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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