Pilotstudie van dexmedetomidine sublinguale film voor de ambulante behandeling van hyperadrenerge autonome crisis bij patiënten met familiale dysautonomie

Inclusiecriteria:

• Genetisch bevestigde diagnose van familiale dysautonomie.
• Bewijs van een autonome crisis, eerdere behandeling met IV dexmedetomidine zonder noemenswaardige bijwerkingen, en geregistreerde medische gegevens binnen het jaar voorafgaand aan het onderzoek in onze database.
• Eén of meer autonome crises gedurende het afgelopen jaar.
• Leeftijd boven 18 jaar.
• De patiënt heeft een verantwoordelijke verzorger die met de medische zorgverleners communiceert.
• Verstrekking van een ondertekend en gedateerd formulier voor geïnformeerde toestemming van de patiënt en de verantwoordelijke zorgverlener.
• In staat om bereidheid te verklaren om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures en beschikbaarheid voor de duur van het onderzoek
• Voor mannen en vrouwen die zich kunnen voortplanten: gebruik condooms als anticonceptie als u seksueel actief bent.

Uitsluitingscriteria:

• Volgens de overweging van de hoofdonderzoeker kan de zorgverlener het protocol niet volledig begrijpen en kan hij tijdens de crisis niet volledig communiceren met het Centrum.
• De patiënt heeft tijdens de crisis, voordat hij de medicatie inneemt, een van de volgende symptomen:
• A. Zuurstofverzadiging minder dan 92% op basis van kamerlucht of basisbehoefte aan zuurstof, verandering ten opzichte van basislijnzuurstofafhankelijkheid.
• B. Ademhalingsfrequentie >20 ademhalingen per minuut.
• C. Bloeddruk in liggende positie ≤ 90/60 mmHg
• D. Koortsziekte met temperatuur >100,3 F.
• e. Serologische tekenen van infectie (WBC-telling >10 g/dl, of CRP >10 mg/l of ESR>20, of boven hun stabiele historische basislijnniveaus) in recente (minder dan één maand) onderzoeken.
• De patiënt is een vrouw en heeft een positieve zwangerschapstest.
• MoCA-score <25 punten.