Pilotstudie av Dexmedetomidine sublingual film for ambulatorisk behandling av hyperadrenerg autonom krise hos pasienter med familiær dysautonomi
2. mars 2026 oppdatert av: NYU Langone Health
Dette er en åpen pilotstudie for å evaluere muligheten for å gjennomføre en klinisk studie med sublingual dexmedetomidin sublingual film for å behandle hyperadrenerge autonome kriser hos pasienter med familiær dysautonomi hjemme.
Hovedmålene er å undersøke muligheten for å utføre en klinisk studie med dexmedetomidin hjemme for å avslutte autonom krise, og avgrense intervensjonene og vurderingene som brukes for å evaluere autonom kriseterminering.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
5
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Genetisk bekreftet diagnose av familiær dysautonomi.
- Bevis på autonom krise, tidligere behandling med IV dexmedetomidin uten signifikante bivirkninger, og registrerte medisinske data innen året før studien i vår database.
- En eller flere autonome kriser i løpet av det siste året.
- Alder over 18 år.
- Pasienten har en ansvarlig vaktmester for å kommunisere med legene.
- Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema fra pasient og ansvarlig behandler.
- Kunne oppgi vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet i løpet av studiet
- For menn og kvinner med reproduksjonspotensial: bruk kondomer som prevensjon hvis de er seksuelt aktive.
Ekskluderingskriterier:
- Etter vurdering fra hovedetterforskeren kan ikke omsorgspersonen fullt ut forstå protokollen eller kommunisere under krisen med senteret.
- Pasienten under krisen, før han tar medisinen, har noen av følgende:
- en. Oksygenmetning mindre enn 92 % på romluft eller grunnlinjebehov for oksygen, endring fra grunnlinjeoksygenavhengighet.
- b. Respirasjonsfrekvens >20 pust per minutt.
- c. Ryggliggende blodtrykk ≤ 90/60 mmHg
- d. Febersykdom med temperatur >100,3 F.
- e. Serologiske tegn på infeksjon (WBC-tall >10 g/dL, eller CRP >10 mg/L eller ESR>20, eller over deres jevne historiske baseline-nivåer) i nylige (mindre enn én måned) studier.
- Pasienten er en kvinne og har en positiv graviditetstest.
- MoCA-score <25 poeng.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Sublingualt dexmedetomidin
Deltakerne vil bli administrert to 60 mikrogram sublinguale filmer av IGLMI etter starten av en autonom krise.
Maksimal mengde for studien er fire orale filmer på 60 mikrogram i løpet av 24 timer, to ved begynnelsen av krisene og om nødvendig to ytterligere innen to timer.
|
Dexmedetomidin 120 mcg på to tynne oppløselige filmer for sublingual administrering
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall forsøkspersoner screenet per måned
Tidsramme: Måned 6
|
Måned 6
|
|
Antall påmeldte fag per måned
Tidsramme: Måned 6
|
Måned 6
|
|
Antall fullførte kriser behandlet hjemme innenfor protokollen
Tidsramme: Måned 6
|
Måned 6
|
|
Antall forsøkspersoner som gjennomgikk en autonom krise per måned
Tidsramme: Måned 6
|
Måned 6
|
|
Gjennomsnittlig varighet av studien fra besøk 1 til siste besøk til siste pasient
Tidsramme: Fra påmelding til avsluttet behandling (opptil 6 måneder)
|
Fra påmelding til avsluttet behandling (opptil 6 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tidslengde fra den autonome krisen begynner til videoopptaket starter
Tidsramme: Opptil 2 timer
|
Opptil 2 timer
|
|
|
Lengde fra autonom krisestart til administrering av medisinen
Tidsramme: Opptil 2 timer
|
Opptil 2 timer
|
|
|
Lengde fra autonom krisestart til kriseløsning
Tidsramme: Opptil 24 timer
|
Opptil 24 timer
|
|
|
Hvor lang tid det tok å fullføre vurderinger fra starten av den autonome krisen
Tidsramme: Opptil 24 timer
|
Opptil 24 timer
|
|
|
Prosent av fullføring av alle vurderingsskalaer
Tidsramme: Måned 6
|
Skalaene som kreves for å fullføres er Autonomic Crisis Symptom Assessment Scale (ACSAS), studiesikkerhetsvurderingene og Richmond Agitation-Sedation Scale.
|
Måned 6
|
|
Endring i blodtrykk
Tidsramme: Før dosering, inntil 2 timer etter dosering
|
Før dosering, inntil 2 timer etter dosering
|
|
|
Endring i hjertefrekvens
Tidsramme: Før dosering, inntil 2 timer etter dosering
|
Før dosering, inntil 2 timer etter dosering
|
|
|
Endring i antall oppkastepisoder
Tidsramme: Før dosering, inntil 2 timer etter dosering
|
Før dosering, inntil 2 timer etter dosering
|
|
|
Endring i antall oppkastepisoder
Tidsramme: Før dosering, inntil 2 timer etter dosering
|
Før dosering, inntil 2 timer etter dosering
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. september 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. november 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. november 2023
Først lagt ut (Faktiske)
13. november 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
4. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Misdannelser i nervesystemet
- Primære dysautonomier
- Sykdommer i det autonome nervesystemet
- Polynevropatier
- Arvelige sensoriske og autonome neuropatier
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Dysautonomi, familiær
- Heterocykliske forbindelser, 1-ring
- Heterocykliske forbindelser
- Azoler
- Imidazoles
- Dexmedetomidin
Andre studie-ID-numre
- 23-00174
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
De avidentifiserte deltakerdataene fra det endelige forskningsdatasettet som brukes i det publiserte manuskriptet, vil bli delt på rimelig forespørsel fra 9 måneder og slutter 36 måneder etter publisering av artikkelen eller som kreves av en betingelse for tildelinger og avtaler som støtter forskningen gitt etterforskeren som foreslår å bruke dataene utfører en databruksavtale med NYU Langone Health.
Forespørsler kan rettes til: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Protokollen og den statistiske analyseplanen vil bli gjort tilgjengelig på Clinicaltrials.gov
bare som kreves av føderal forskrift eller som en betingelse for tildelinger og avtaler som støtter forskningen
IPD-delingstidsramme
Begynner 9 måneder og slutter 36 måneder etter artikkelpublisering eller som kreves av en betingelse for priser og avtaler som støtter forskningen.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Etterforskeren som foreslo å bruke dataene vil få tilgang på rimelig forespørsel.
Forespørsler skal rettes til Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
For å få tilgang må dataanmodere signere en datatilgangsavtale.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .