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Studio pilota sulla pellicola sublinguale di dexmedetomidina per il trattamento ambulatoriale della crisi autonomica iperadrenergica in pazienti con disautonomia familiare

19 marzo 2024 aggiornato da: NYU Langone Health
Questo è uno studio pilota in aperto per valutare la fattibilità di condurre uno studio clinico utilizzando la pellicola sublinguale di dexmedetomidina sublinguale per trattare le crisi autonomiche iperadrenergiche in pazienti con disautonomia familiare a casa. Gli obiettivi primari sono esaminare la fattibilità dell'esecuzione di uno studio clinico utilizzando dexmedetomidina a domicilio per terminare la crisi autonomica e perfezionare gli interventi e le valutazioni utilizzati per valutare la risoluzione della crisi autonomica.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Langone Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi geneticamente confermata di disautonomia familiare.
  • Evidenza di crisi autonomica, precedente trattamento con dexmedetomidina IV senza effetti collaterali significativi e dati medici registrati entro l'anno precedente lo studio nel nostro database.
  • Una o più crisi autonome durante l'ultimo anno.
  • Età superiore a 18 anni.
  • Il paziente ha un custode responsabile per comunicare con gli operatori sanitari.
  • Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato da parte del paziente e del caregiver responsabile.
  • In grado di dichiarare la volontà di rispettare tutte le procedure dello studio e la disponibilità per tutta la durata dello studio
  • Per uomini e donne con potenziale riproduttivo: utilizzare il preservativo come contraccettivo se sessualmente attivi.

Criteri di esclusione:

  • Secondo il ricercatore principale, l'assistente non può comprendere appieno il protocollo o comunicare durante la crisi con il Centro.
  • Il paziente durante la crisi, prima di assumere il farmaco, presenta una delle seguenti condizioni:
  • UN. Saturazione di ossigeno inferiore al 92% nell'aria ambiente o fabbisogno di ossigeno di base, variazione rispetto alla dipendenza dall'ossigeno di base.
  • B. Frequenza respiratoria >20 respiri al minuto.
  • C. Pressione arteriosa in posizione supina ≤ 90/60 mmHg
  • D. Malattia febbrile con temperatura >100,3 F.
  • e. Segni sierologici di infezione (conta leucocitaria > 10 g/dL, o PCR > 10 mg/L o VES > 20, o superiore ai livelli basali storici costanti) in studi recenti (meno di un mese).
  • La paziente è una donna e ha un test di gravidanza positivo.
  • Punteggio MoCA <25 punti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dexmedetomidina sublinguale
Ai partecipanti verranno somministrati due film sublinguali da 60 microgrammi di IGLMI dopo l'inizio di una crisi autonomica. La quantità massima per lo studio è di quattro pellicole orali da 60 microgrammi in 24 ore, due all'inizio della crisi e, se necessario, due aggiuntive entro due ore.
Droga: Dexmedetomidina sublinguale
Dexmedetomidina 120 mcg su due pellicole sottili solubili per somministrazione sublinguale
Altri nomi:
  • IGALMI

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di soggetti sottoposti a screening al mese
Lasso di tempo: Mese 6
Mese 6
Numero di soggetti arruolati al mese
Lasso di tempo: Mese 6
Mese 6
Numero di crisi completate trattate a domicilio nell'ambito del protocollo
Lasso di tempo: Mese 6
Mese 6
Numero di soggetti che hanno subito una crisi autonomica al mese
Lasso di tempo: Mese 6
Mese 6
Durata media dello studio dalla visita 1 all'ultima visita dell'ultimo paziente
Lasso di tempo: Dall'arruolamento alla fine del trattamento (fino a 6 mesi)
Dall'arruolamento alla fine del trattamento (fino a 6 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Periodo di tempo dall'inizio della crisi autonomica all'inizio della registrazione video
Lasso di tempo: Fino a 2 ore
Fino a 2 ore
Periodo di tempo dall'esordio della crisi autonomica alla somministrazione del farmaco
Lasso di tempo: Fino a 2 ore
Fino a 2 ore
Periodo di tempo dall'inizio della crisi autonomica alla risoluzione della crisi
Lasso di tempo: Fino a 24 ore
Fino a 24 ore
Tempo necessario per completare le valutazioni dall'inizio della crisi autonomica
Lasso di tempo: Fino a 24 ore
Fino a 24 ore
Percentuale di completamento di tutte le scale di valutazione
Lasso di tempo: Mese 6
Le scale da completare sono l'Autonomic Crisis Symptom Assessment Scale (ACSAS), le valutazioni di sicurezza dello studio e la Richmond Agitation-Sedation Scale.
Mese 6
Cambiamento della pressione sanguigna
Lasso di tempo: Pre-dose, fino a 2 ore dopo la dose
Pre-dose, fino a 2 ore dopo la dose
Variazione della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Pre-dose, fino a 2 ore dopo la dose
Pre-dose, fino a 2 ore dopo la dose
Variazione del numero di episodi di vomito
Lasso di tempo: Pre-dose, fino a 2 ore dopo la dose
Pre-dose, fino a 2 ore dopo la dose
Variazione del numero di episodi di conati
Lasso di tempo: Pre-dose, fino a 2 ore dopo la dose
Pre-dose, fino a 2 ore dopo la dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NYU Langone Health

Investigatori

  • Investigatore principale: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 aprile 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 23-00174

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I dati dei partecipanti non identificati dal set di dati della ricerca finale utilizzato nel manoscritto pubblicato saranno condivisi su richiesta ragionevole a partire da 9 mesi e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo o come richiesto da una condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca a condizione che il ricercatore che propone per utilizzare i dati stipula un accordo sull'utilizzo dei dati con NYU Langone Health. Le richieste possono essere rivolte a: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Il protocollo e il piano di analisi statistica saranno resi disponibili su Clinicaltrials.gov solo come richiesto dalla normativa federale o come condizione per premi e accordi a sostegno della ricerca

Periodo di condivisione IPD

A partire da 9 mesi e terminando 36 mesi dopo la pubblicazione dell'articolo o come richiesto da una condizione di premi e accordi a sostegno della ricerca.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

All'investigatore che ha proposto di utilizzare i dati verrà fornito l'accesso su richiesta ragionevole. Le richieste vanno rivolte a Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Per ottenere l'accesso, i richiedenti dei dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Disautonomia familiare

Prove cliniche su Dexmedetomidina sublinguale

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