- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06128356
Estudio piloto de película sublingual de dexmedetomidina para el tratamiento ambulatorio de la crisis autonómica hiperadrenérgica en pacientes con disautonomía familiar
19 de marzo de 2024 actualizado por: NYU Langone Health
Este es un estudio piloto de etiqueta abierta para evaluar la viabilidad de realizar un ensayo clínico utilizando película sublingual de dexmedetomidina sublingual para tratar las crisis autonómicas hiperadrenérgicas en pacientes con disautonomía familiar en el hogar.
Los objetivos principales son examinar la viabilidad de realizar un ensayo clínico utilizando dexmedetomidina en casa para poner fin a la crisis autonómica y perfeccionar las intervenciones y evaluaciones utilizadas para evaluar la terminación de la crisis autonómica.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
5
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD
- Número de teléfono: 2122637225
- Correo electrónico: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Horacio Kaufmann, MD
- Número de teléfono: 2122637225
- Correo electrónico: Horacio.kafumann@nyulangone.org
Ubicaciones de estudio
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Health
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico genéticamente confirmado de Disautonomía Familiar.
- Evidencia de crisis autonómica, tratamiento previo con dexmedetomidina intravenosa sin efectos secundarios significativos y datos médicos registrados dentro del año anterior al estudio en nuestra base de datos.
- Una o más crisis autonómicas durante el último año.
- Edad mayor de 18 años.
- El paciente tiene un cuidador responsable de comunicarse con los proveedores médicos.
- Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado por el paciente y el cuidador responsable.
- Capaz de declarar voluntad de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
- Para hombres y mujeres con potencial reproductivo: use condones como anticonceptivo si es sexualmente activo.
Criterio de exclusión:
- A consideración del investigador principal, el cuidador no puede comprender completamente el protocolo ni comunicarse durante la crisis con el Centro.
- El paciente durante la crisis, antes de tomar la medicación, presenta alguno de los siguientes síntomas:
- a. Saturación de oxígeno inferior al 92% en el aire ambiente o necesidad inicial de oxígeno, cambio con respecto a la dependencia inicial de oxígeno.
- b. Frecuencia respiratoria >20 respiraciones por minuto.
- C. Presión arterial en decúbito supino ≤ 90/60 mmHg
- d. Enfermedad febril con temperatura >100,3 F.
- mi. Signos serológicos de infección (recuento de leucocitos >10 g/dl, PCR >10 mg/l o VSG >20, o por encima de sus niveles basales históricos estables) en estudios recientes (menos de un mes).
- La paciente es mujer y tiene una prueba de embarazo positiva.
- Puntuación MoCA <25 puntos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: Dexmedetomidina sublingual
A los participantes se les administrarán dos películas sublinguales de 60 microgramos de IGLMI después del inicio de una crisis autonómica.
La cantidad máxima para el estudio es de cuatro películas orales de 60 microgramos en 24 horas, dos al inicio de las crisis y si es necesario, dos adicionales en dos horas.
|
Dexmedetomidina 120 mcg en dos películas finas solubles para administración sublingual
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de sujetos examinados por mes
Periodo de tiempo: Mes 6
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Mes 6
|
Número de sujetos matriculados por mes
Periodo de tiempo: Mes 6
|
Mes 6
|
Número de crisis completadas tratadas en casa dentro del protocolo
Periodo de tiempo: Mes 6
|
Mes 6
|
Número de sujetos que vivieron una crisis autonómica al mes
Periodo de tiempo: Mes 6
|
Mes 6
|
Duración media del estudio desde la visita 1 hasta la última visita del último paciente
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta 6 meses)
|
Desde la inscripción hasta el final del tratamiento (hasta 6 meses)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Tiempo desde el inicio de la crisis autonómica hasta el inicio de la grabación del vídeo
Periodo de tiempo: Hasta 2 horas
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Hasta 2 horas
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|
Tiempo transcurrido desde el inicio de la crisis autonómica hasta la administración del medicamento.
Periodo de tiempo: Hasta 2 horas
|
Hasta 2 horas
|
|
Tiempo desde el inicio de la crisis autonómica hasta su resolución
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas
|
Hasta 24 horas
|
|
Tiempo necesario para realizar las evaluaciones desde el inicio de la crisis autonómica
Periodo de tiempo: Hasta 24 horas
|
Hasta 24 horas
|
|
Porcentaje de finalización de todas las escalas de calificación
Periodo de tiempo: Mes 6
|
Las escalas que deben completarse son la Escala de evaluación de síntomas de crisis autónoma (ACSAS), las evaluaciones de seguridad del estudio y la Escala de agitación-sedación de Richmond.
|
Mes 6
|
Cambio en la presión arterial
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, hasta 2 horas después de la dosis
|
Antes de la dosis, hasta 2 horas después de la dosis
|
|
Cambio en la frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, hasta 2 horas después de la dosis
|
Antes de la dosis, hasta 2 horas después de la dosis
|
|
Cambio en el número de episodios de vómitos.
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, hasta 2 horas después de la dosis
|
Antes de la dosis, hasta 2 horas después de la dosis
|
|
Cambio en el número de episodios de arcadas.
Periodo de tiempo: Antes de la dosis, hasta 2 horas después de la dosis
|
Antes de la dosis, hasta 2 horas después de la dosis
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de abril de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de noviembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de noviembre de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
13 de noviembre de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de marzo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de marzo de 2024
Última verificación
1 de marzo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Malformaciones del Sistema Nervioso
- Polineuropatías
- Neuropatías sensoriales y autonómicas hereditarias
- Disautonomías primarias
- Enfermedades del sistema nervioso autónomo
- Disautonomía Familiar
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Depresores del sistema nervioso central
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Analgésicos
- Agentes del sistema sensorial
- Analgésicos no narcóticos
- Agonistas del receptor adrenérgico alfa-2
- Agonistas alfa adrenérgicos
- Agonistas adrenérgicos
- Hipnóticos y sedantes
- Dexmedetomidina
Otros números de identificación del estudio
- 23-00174
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los datos de los participantes no identificados del conjunto de datos de investigación final utilizados en el manuscrito publicado se compartirán previa solicitud razonable comenzando 9 meses y terminando 36 meses después de la publicación del artículo o según lo requiera una condición de premios y acuerdos que respalden la investigación proporcionada por el investigador que propone. para utilizar los datos ejecuta un acuerdo de uso de datos con NYU Langone Health.
Las solicitudes pueden dirigirse a: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
El protocolo y el plan de análisis estadístico estarán disponibles en Clinicaltrials.gov.
sólo según lo requiera la regulación federal o como condición de premios y acuerdos que apoyen la investigación
Marco de tiempo para compartir IPD
Comenzando 9 meses y terminando 36 meses después de la publicación del artículo o según lo requiera una condición de premios y acuerdos que respalden la investigación.
Criterios de acceso compartido de IPD
El investigador que propuso utilizar los datos tendrá acceso previa solicitud razonable.
Las solicitudes deben dirigirse a Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org.
Para obtener acceso, los solicitantes de datos deberán firmar un acuerdo de acceso a datos.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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