Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse af dexmedetomidin sublingual film til ambulatorisk behandling af hyperadrenerg autonom krise hos patienter med familiær dysautonomi

2. marts 2026 opdateret af: NYU Langone Health
Dette er et åbent pilotstudie for at evaluere gennemførligheden af ​​at udføre et klinisk forsøg med sublingual dexmedetomidin sublingual film til behandling af hyperadrenerge autonome kriser hos patienter med familiær dysautonomi i hjemmet. De primære mål er at undersøge gennemførligheden af ​​at udføre et klinisk forsøg med dexmedetomidin derhjemme for at afslutte autonom krise og forfine de interventioner og vurderinger, der bruges til at evaluere autonom kriseterminering.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Langone Health

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet diagnose af familiær dysautonomi.
  • Bevis på autonom krise, tidligere behandling med IV dexmedetomidin uden væsentlige bivirkninger og registrerede medicinske data inden for året forud for undersøgelsen i vores database.
  • En eller flere autonome kriser i løbet af det sidste år.
  • Alder over 18 år.
  • Patienten har en ansvarlig vicevært til at kommunikere med lægerne.
  • Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring fra patient og ansvarlig plejer.
  • Kunne angive villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  • For mænd og kvinder med reproduktionspotentiale: Brug kondomer til prævention, hvis de er seksuelt aktive.

Ekskluderingskriterier:

  • Efter overvejelse fra den primære investigator kan plejepersonalet ikke fuldt ud forstå protokollen eller kommunikere under krisen med centret.
  • Patienten under krisen, før han tager medicinen, har et af følgende:
  • en. Iltmætning mindre end 92 % på rumluft eller baseline behov for ilt, ændring fra baseline iltafhængighed.
  • b. Åndedrætsfrekvens >20 vejrtrækninger i minuttet.
  • c. Rygliggende blodtryk ≤ 90/60 mmHg
  • d. Febersygdom med temperatur >100,3 F.
  • e. Serologiske tegn på infektion (WBC-tal >10 g/dL eller CRP >10 mg/L eller ESR>20 eller over deres konstante historiske baseline-niveauer) i nylige (mindre end en måned) undersøgelser.
  • Patienten er en kvinde og har en positiv graviditetstest.
  • MoCA score <25 point.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sublingualt dexmedetomidin
Deltagerne vil blive administreret to 60 mikrogram sublinguale film af IGLMI efter starten af ​​en autonom krise. Den maksimale mængde for undersøgelsen er fire orale film på 60 mikrogram på 24 timer, to ved begyndelsen af ​​kriserne og om nødvendigt to yderligere inden for to timer.
Medicin: Dexmedetomidin Sublingual
Dexmedetomidin 120 mcg på to tynde opløselige film til sublingual administration
Andre navne:
  • IGALMI

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal screenede forsøgspersoner pr. måned
Tidsramme: Måned 6
Måned 6
Antal tilmeldte fag pr. måned
Tidsramme: Måned 6
Måned 6
Antal afsluttede kriser behandlet hjemme inden for protokollen
Tidsramme: Måned 6
Måned 6
Antal forsøgspersoner, der gennemgik en autonom krise pr. måned
Tidsramme: Måned 6
Måned 6
Gennemsnitlig varighed af undersøgelsen fra besøg 1 til det sidste besøg af den sidste patient
Tidsramme: Fra indskrivning til afslutning af behandlingen (op til 6 måneder)
Fra indskrivning til afslutning af behandlingen (op til 6 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Længde af tid fra den autonome krises begyndelse til påbegyndelsen af ​​videooptagelsen
Tidsramme: Op til 2 timer
Op til 2 timer
Længde af tid fra autonom krisestart til administration af medicinen
Tidsramme: Op til 2 timer
Op til 2 timer
Længde af tid fra autonom krisestart til kriseløsning
Tidsramme: Op til 24 timer
Op til 24 timer
Hvor lang tid det tog at gennemføre vurderinger fra starten af ​​den autonome krise
Tidsramme: Op til 24 timer
Op til 24 timer
Procentdel af fuldførelse af alle vurderingsskalaer
Tidsramme: Måned 6
De skalaer, der skal udfyldes, er Autonomic Crisis Symptom Assessment Scale (ACSAS), undersøgelsens sikkerhedsvurderinger og Richmond Agitation-Sedation Scale.
Måned 6
Ændring i blodtryk
Tidsramme: Før dosis, op til 2 timer efter dosis
Før dosis, op til 2 timer efter dosis
Ændring i puls
Tidsramme: Før dosis, op til 2 timer efter dosis
Før dosis, op til 2 timer efter dosis
Ændring i antallet af opkastningsepisoder
Tidsramme: Før dosis, op til 2 timer efter dosis
Før dosis, op til 2 timer efter dosis
Ændring i antallet af opkastningsepisoder
Tidsramme: Før dosis, op til 2 timer efter dosis
Før dosis, op til 2 timer efter dosis

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NYU Langone Health

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. november 2023

Først opslået (Faktiske)

13. november 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 23-00174

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

De afidentificerede deltagerdata fra det endelige forskningsdatasæt, der bruges i det publicerede manuskript, vil blive delt efter rimelig anmodning begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens offentliggørelse eller som krævet af en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen, forudsat at investigatoren, der foreslår at bruge dataene udfører en databrugsaftale med NYU Langone Health. Anmodninger kan rettes til: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokollen og den statistiske analyseplan vil blive gjort tilgængelige på Clinicaltrials.gov kun som krævet af føderal lovgivning eller som en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen

IPD-delingstidsramme

Begyndende 9 måneder og slutter 36 måneder efter artiklens udgivelse eller som krævet af en betingelse for priser og aftaler, der understøtter forskningen.

IPD-delingsadgangskriterier

Den efterforsker, der foreslog at bruge dataene, vil få adgang efter rimelig anmodning. Anmodninger skal rettes til Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. For at få adgang skal dataanmodere underskrive en dataadgangsaftale.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær dysautonomi

Kliniske forsøg med Dexmedetomidin Sublingual

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner