Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1 tutkimus WVE-006:n turvallisuuden, siedettävyyden ja farmakokinetiikan arvioimiseksi terveillä osallistujilla, joilla on villityypin AAT-ilmentymä (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

maanantai 2. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, turvallisuus-, siedettävyys- ja farmakokineettinen tutkimus WVE-006:n yksittäisistä nousevista annoksista ja useista annoksista terveillä osallistujilla

Tämä tutkimus on ensimmäinen RestorAATion-kliinisen ohjelman tutkimus.

Tämän ensimmäisen ihmisen (FIH), kaksoissokkoutetun, satunnaistetun, lumekontrolloidun, yhden nousevan annoksen (SAD) ja usean annoksen faasi 1 -tutkimuksen tarkoituksena on arvioida WVE-006:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja PK:ta verrattuna. lumelääkkeeseen terveillä osallistujilla WVE-006:n yhden annoksen (jakso 1) ja useiden annosten (jakso 2) jälkeen.

Näitä tietoja käytetään määritettäessä annokset ja hoito-ohjelmat, jotka voivat olla farmakologisesti aktiivisia potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutos RestorAATion 2 -tutkimuksessa, sekä suurin turvallinen ja siedettävä annos, joka voidaan antaa näille potilaille.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

47

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Wales
      • Merthyr Tydfil, Wales, Yhdistynyt kuningaskunta, CF48 4DR
        • Simbec-Orion Clinical Pharmacology,

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Terve, kuten tutkija on määrittänyt lääketieteellisen arvion perusteella.
  • Geneettinen testaus vahvistaa PI*MM.
  • Osallistuja on ollut tupakoimaton vähintään 1 vuoden ennen seulontaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla on ollut useita lääkeaineallergioita tai allerginen reaktio oligonukleotidille tai N-asetyyligalaktosamiinille (GalNAc).
  • Osallistujalla on ollut intoleranssi tai mikä tahansa sairaus, joka saattaa häiritä ihonalaisten injektioiden antamista.
  • Kaikki meneillään olevat tai äskettäiset infektiot.
  • Kaikki viimeaikaiset tai suunnitellut rokotukset tutkimuksen aikana.
  • Osallistuja on käyttänyt säännöllisesti alkoholia yli 14 vakiojuomaa/viikko.
  • Ei halua pidättäytyä alkoholista 48 tuntia ennen annostelua kullakin annostelukäynnillä.
  • Osallistuja on kuluttanut kofeiinia yli 8 kupillista kahvia/päivä.
  • Reseptilääkkeiden tai reseptivapaiden lääkkeiden, mukaan lukien vitamiini-, ravintolisät ja yrttilisät (mukaan lukien mäkikuisma) käyttö 7 vuorokauden aikana ennen ensimmäistä tutkimushoitoannosta, ellei lääkitys tutkijan ja sponsorin mielestä häiritse opintoarvioiden tulkinnan kanssa. Ehkäisy ja hormonikorvaushoito (HRT) ovat sallittuja. Tarvittaessa voidaan käyttää akuutisti OTC-lääkkeitä, kuten parasetamolia/asetaminofeenia.
  • Kaikki äskettäiset tai suunnitellut suuret leikkaukset tutkimuksen aikana.
  • Yli 500 ml:n veren tai verituotteiden luovutus 12 viikon aikana ennen seulontakäyntiä ja/tai haluttomuus pidättäytyä verenluovutuksesta tutkimuksen ajan.
  • Osallistuja on vastaanottanut tutkijan 3 kuukauden sisällä seulontakäynnistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksittäinen nouseva annos (SAD): WVE-006 30 milligrammaa (mg) tai lumelääke
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi
Kokeellinen: SAD: WVE-006 100 mg tai lumelääke
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi
Kokeellinen: SAD WVE-006 200 mg tai lumelääke
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi
Kokeellinen: SAD: WVE-006 400 mg tai lumelääke
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi
Kokeellinen: SAD: WVE-006 600 mg tai lumelääke
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi
Kokeellinen: Useita annoksia: WVE-006 600 mg joka toinen viikko (Q2W) tai lumelääke
Lääke: WVE-006
RNA:ta muokkaava oligonukleotidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla on haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Haittatapahtumat kerätään suostumuksen antamispäivästä aina jopa 85 päivään Periodin 1 annoksen jälkeen ja jopa 113 päivään Periodin 2 ensimmäisen annoksen jälkeen.
Osallistujien määrä, jotka raportoivat haittatapahtuman (AE), tiivistetään.
Haittatapahtumat kerätään suostumuksen antamispäivästä aina jopa 85 päivään Periodin 1 annoksen jälkeen ja jopa 113 päivään Periodin 2 ensimmäisen annoksen jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yksittäinen nouseva annos (jakso 1) - WVE-006:n plasman pitoisuuden aikakäyrän ala pinta-alue annostamishetkestä viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUClast)
Aikaikkuna: Näytteet kerätään seuraavina ajanhetkinä: Päivä 1 ennen annosta, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h & 12 h Päivä 1 annoksen jälkeen, Päivä 2: 24 h & 36 h Päivä 1 annoksen jälkeen, Päivä 3: 48 h Päivä 1 annoksen jälkeen, Päivät 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Plasmanäytteet saatiin WVE-006:n määriteltyjen plasman farmakokineettisten parametrien arvioimiseksi. Tämä päätepiste raportoi WVE-006:n plasman pitoisuus-aikakäyrän alla olevan alueen (AUClast) johdettujen farmakokineettisten parametrien yhteenvedon ajanjaksolta annostuksesta viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen tutkimuksen 1. kauden osallistujille.
Näytteet kerätään seuraavina ajanhetkinä: Päivä 1 ennen annosta, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h & 12 h Päivä 1 annoksen jälkeen, Päivä 2: 24 h & 36 h Päivä 1 annoksen jälkeen, Päivä 3: 48 h Päivä 1 annoksen jälkeen, Päivät 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Single Ascending Dose - WVE-006:n maksimipitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Näytteet kerätään seuraavina ajanjaksoina: Päivä 1 ennen annosta, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h ja 12 h Päivän 1 annoksen jälkeen, Päivä 2: 24 h ja 36 h Päivän 1 annoksen jälkeen, Päivä 3: 48 h Päivän 1 annoksen jälkeen, Päivät 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 ja 85.
Plasmanäytteet kerättiin WVE-006:n määriteltyjen plasman farmakokineettisten parametrien arvioimiseksi. Tämä päätepiste raportoi johdettujen farmakokineettisten parametrien yhteenvedon WVE-006:n suurimmasta pitoisuudesta plasmassa (Cmax) osallistujille tutkimuksen Periodissa 1.
Näytteet kerätään seuraavina ajanjaksoina: Päivä 1 ennen annosta, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h ja 12 h Päivän 1 annoksen jälkeen, Päivä 2: 24 h ja 36 h Päivän 1 annoksen jälkeen, Päivä 3: 48 h Päivän 1 annoksen jälkeen, Päivät 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 ja 85.
Useita nousevia annoksia - WVE-006:n plasmapitoisuus-aikakäyrän ala (AUClast) annostushetkestä viimeiseen mitattuun pitoisuuteen - Päivä 1
Aikaikkuna: Näytteet kerätään seuraavina aikapisteinä päivän 1 mittauksessa: päivä 1 ennen annosta, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t & 24 t annoksen jälkeen.
Plasmanäytteet otettiin määritettyjen plasmafarmakokineettisten parametrien arvioimiseksi WVE-006:lle. Tämä päätepiste raportoi johdettujen farmakokineettisten parametrien yhteenvedon plasmapitoisuus-aikakäyrän alla olevasta pinta-alasta (AUClast) WVE-006:lle annostuksen ajankohdasta viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen tutkimuksen Periodin 2 osallistujille.
Näytteet kerätään seuraavina aikapisteinä päivän 1 mittauksessa: päivä 1 ennen annosta, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t & 24 t annoksen jälkeen.
Useita nousevia annoksia - WVE-006:n maksimipitoisuus plasmassa (Cmax) - Päivä 1
Aikaikkuna: Näytteet kerätään seuraavina aikapisteinä päivän 1 mittauksia varten: päivä 1 ennen annostusta, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t ja 24 t annoksen jälkeen.
Plasmanäytteet otettiin arvioimaan WVE-006:n määriteltyjä plasman farmakokineettisiä parametreja. Tämä päätepiste raportoi johdettujen farmakokineettisten parametrien yhteenvedon WVE-006:n maksimipitoisuudesta plasmassa (Cmax) osallistujille tutkimuksen 2. jaksossa.
Näytteet kerätään seuraavina aikapisteinä päivän 1 mittauksia varten: päivä 1 ennen annostusta, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t ja 24 t annoksen jälkeen.
Useita nousevia annoksia - Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue WVE-006:lle annoshetkestä viimeiseen mitattuun pitoisuuteen (AUClast) - Päivä 29
Aikaikkuna: Näytteet kerätään seuraavina aikapisteinä päivän 29 mittauksessa: päivä 29 ennen annosta, 30 minuuttia, 1 tunti, 2 tuntia, 4 tuntia, 6 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
Plasmanäytteet saatiin WVE-006:n määriteltyjen plasman farmakokinetiikkaparametrien arvioimiseksi. Tämä päätepiste raportoi johdettujen farmakokinetiikkaparametrien yhteenvedon WVE-006:n plasmapitoisuus-aikakäyrän alla olevasta pinta-alasta (AUClast) annostushetkestä viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen tutkimuksen toisen jakson osallistujille.
Näytteet kerätään seuraavina aikapisteinä päivän 29 mittauksessa: päivä 29 ennen annosta, 30 minuuttia, 1 tunti, 2 tuntia, 4 tuntia, 6 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
Useita kasvavia annoksia - WVE-006:n maksimipitoisuus plasmassa (Cmax) - Päivä 29
Aikaikkuna: Näytteet kerätään seuraavina aikapisteinä päivän 29 mittauksia varten: päivä 29 ennen annosta, 30 minuuttia, 1 tunti, 2 tuntia, 4 tuntia, 6 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen.
Plasmanäytteet otettiin määritettyjen plasman farmakokineettisten parametrien arvioimiseksi WVE-006:lle. Tämä päätepiste raportoi johdettujen farmakokineettisten parametrien yhteenvedon WVE-006:n maksimipitoisuudesta plasmassa (Cmax) osallistujille tutkimuksen Periodissa 2.
Näytteet kerätään seuraavina aikapisteinä päivän 29 mittauksia varten: päivä 29 ennen annosta, 30 minuuttia, 1 tunti, 2 tuntia, 4 tuntia, 6 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 14. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. helmikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 13. helmikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 15. joulukuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 2. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 2. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-006-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa