Een fase 1-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van WVE-006 bij gezonde deelnemers met wildtype AAT-expressie (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

Inclusiecriteria:

• Gezond zoals vastgesteld door de onderzoeker, op basis van een medische evaluatie.
• Genetische tests bevestigen PI*MM.
• Deelnemer is voorafgaand aan de screening minimaal 1 jaar niet-roker geweest.

Uitsluitingscriteria:

• Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van meerdere geneesmiddelenallergieën of van een allergische reactie op een oligonucleotide of op N-acetylgalactosamine (GalNAc).
• De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van intolerantie of een medische aandoening die subcutane injecties kan verstoren.
• Eventuele aanhoudende of recente infecties.
• Eventuele recente of geplande vaccinaties tijdens het onderzoek.
• Deelnemer heeft een geschiedenis van regelmatig alcoholgebruik van meer dan 14 standaarddrankjes per week.
• Niet bereid om zich te onthouden van alcohol gedurende 48 uur voorafgaand aan de dosering bij elk van de doseringsbezoeken.
• Deelnemer heeft een geschiedenis van cafeïneconsumptie van meer dan 8 koppen koffie per dag.
• Gebruik van voorgeschreven of niet-voorgeschreven medicijnen, inclusief vitamine-, dieet- en kruidensupplementen (inclusief sint-janskruid) binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling, tenzij, naar de mening van de onderzoeker en sponsor, de medicatie geen interferentie zal veroorzaken met interpretatie van studiebeoordelingen. Anticonceptie en hormoonsubstitutietherapie (HST) zijn toegestaan. Indien nodig kunnen vrij verkrijgbare medicijnen zoals paracetamol/paracetamol acuut worden gebruikt.
• Elke recente of geplande grote operatie tijdens het onderzoek.
• Donatie van bloed of bloedproducten van meer dan 500 ml binnen 12 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek en/of niet bereid om af te zien van bloeddonatie voor de duur van het onderzoek.
• Deelnemer heeft binnen 3 maanden na het screeningsbezoek een onderzoeksagent ontvangen.