Een fase 1-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van WVE-006 bij gezonde deelnemers met wildtype AAT-expressie (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)
2 maart 2026 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.
Een fase 1, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, veiligheids-, verdraagbaarheids- en farmacokinetische studie van enkelvoudige oplopende doses en meerdere doses WVE-006 bij gezonde deelnemers
Deze studie is de eerste studie in het klinische RestorAATion-programma.
Het doel van dit first-in-human (FIH), dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, enkelvoudige oplopende dosis (SAD) en meervoudige dosis fase 1-onderzoek is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en PK van WVE-006 vergeleken met naar placebo bij gezonde deelnemers na een enkele dosis (Periode 1) en meerdere doses (Periode 2) WVE-006.
Deze informatie zal worden gebruikt om doses en regimes te bepalen die mogelijk farmacologisch actief zijn bij patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie in het RestorAATion 2-onderzoek, en de maximale veilige en verdraagbare dosis die aan deze patiënten kan worden gegeven.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
47
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Wales
-
Merthyr Tydfil, Wales, Verenigd Koninkrijk, CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gezond zoals vastgesteld door de onderzoeker, op basis van een medische evaluatie.
- Genetische tests bevestigen PI*MM.
- Deelnemer is voorafgaand aan de screening minimaal 1 jaar niet-roker geweest.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van meerdere geneesmiddelenallergieën of van een allergische reactie op een oligonucleotide of op N-acetylgalactosamine (GalNAc).
- De deelnemer heeft een voorgeschiedenis van intolerantie of een medische aandoening die subcutane injecties kan verstoren.
- Eventuele aanhoudende of recente infecties.
- Eventuele recente of geplande vaccinaties tijdens het onderzoek.
- Deelnemer heeft een geschiedenis van regelmatig alcoholgebruik van meer dan 14 standaarddrankjes per week.
- Niet bereid om zich te onthouden van alcohol gedurende 48 uur voorafgaand aan de dosering bij elk van de doseringsbezoeken.
- Deelnemer heeft een geschiedenis van cafeïneconsumptie van meer dan 8 koppen koffie per dag.
- Gebruik van voorgeschreven of niet-voorgeschreven medicijnen, inclusief vitamine-, dieet- en kruidensupplementen (inclusief sint-janskruid) binnen 7 dagen voorafgaand aan de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling, tenzij, naar de mening van de onderzoeker en sponsor, de medicatie geen interferentie zal veroorzaken met interpretatie van studiebeoordelingen. Anticonceptie en hormoonsubstitutietherapie (HST) zijn toegestaan. Indien nodig kunnen vrij verkrijgbare medicijnen zoals paracetamol/paracetamol acuut worden gebruikt.
- Elke recente of geplande grote operatie tijdens het onderzoek.
- Donatie van bloed of bloedproducten van meer dan 500 ml binnen 12 weken voorafgaand aan het screeningsbezoek en/of niet bereid om af te zien van bloeddonatie voor de duur van het onderzoek.
- Deelnemer heeft binnen 3 maanden na het screeningsbezoek een onderzoeksagent ontvangen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Single Ascending Dose (SAD): WVE-006 30 milligram (mg) of placebo
|
RNA-editing-oligonucleotide
|
|
Experimenteel: SAD: WVE-006 100 mg of placebo
|
RNA-editing-oligonucleotide
|
|
Experimenteel: SAD WVE-006 200 mg of placebo
|
RNA-editing-oligonucleotide
|
|
Experimenteel: SAD: WVE-006 400 mg of placebo
|
RNA-editing-oligonucleotide
|
|
Experimenteel: SAD: WVE-006 600 mg of placebo
|
RNA-editing-oligonucleotide
|
|
Experimenteel: Meervoudige dosis: WVE-006 600 mg elke 2 weken (Q2W) of placebo
|
RNA-editing-oligonucleotide
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het Aandeel Deelnemers met Bijwerkingen
Tijdsspanne: Bijwerkingen worden verzameld vanaf de datum van toestemming tot maximaal 85 dagen na de dosis in Periode 1 en tot maximaal 113 dagen na de eerste dosis in Periode 2.
|
Het aantal deelnemers dat een bijwerking (AE) meldde, zal worden samengevat.
|
Bijwerkingen worden verzameld vanaf de datum van toestemming tot maximaal 85 dagen na de dosis in Periode 1 en tot maximaal 113 dagen na de eerste dosis in Periode 2.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Single Ascending Dose (Periode 1) - Oppervlak onder de plasmaconcentratietijdcurve voor WVE-006 vanaf het tijdstip van dosering tot de laatst meetbare concentratie (AUClast)
Tijdsspanne: Monsters verzameld op de volgende tijdstippen: Dag 1 voor de dosis, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur & 12 uur na Dag 1 dosis, Dag 2: 24 uur & 36 uur na Dag 1 dosis, Dag 3: 48 uur na Dag 1 dosis, Dagen 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
Plasma monsters werden verkregen om de gedefinieerde farmacokinetische parameters voor WVE-006 in plasma te evalueren.
Dit eindpunt rapporteert de samenvatting van afgeleide farmacokinetische parameters voor het gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve voor WVE-006 vanaf het tijdstip van dosering tot de laatst meetbare concentratie (AUClast) van WVE-006 in plasma voor deelnemers in Periode 1 van de studie.
|
Monsters verzameld op de volgende tijdstippen: Dag 1 voor de dosis, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur & 12 uur na Dag 1 dosis, Dag 2: 24 uur & 36 uur na Dag 1 dosis, Dag 3: 48 uur na Dag 1 dosis, Dagen 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
|
Enkele oplopende dosis - Maximale concentratie van WVE-006 in plasma (Cmax)
Tijdsspanne: Monsters verzameld op de volgende tijdstippen: Dag 1 voor toediening, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur & 12 uur na Dag 1 toediening, Dag 2: 24 uur & 36 uur na Dag 1 toediening, Dag 3: 48 uur na Dag 1 toediening, Dagen 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
Plasmonsters werden verkregen om de gedefinieerde farmacokinetische parameters voor WVE-006 in plasma te evalueren.
Dit eindpunt zal de samenvatting rapporteren van de afgeleide farmacokinetische parameters voor de maximale concentratie van WVE-006 in plasma (Cmax) voor deelnemers in Periode 1 van de studie.
|
Monsters verzameld op de volgende tijdstippen: Dag 1 voor toediening, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur & 12 uur na Dag 1 toediening, Dag 2: 24 uur & 36 uur na Dag 1 toediening, Dag 3: 48 uur na Dag 1 toediening, Dagen 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
|
Meervoudige Oplopende Doses - Oppervlak Onder de Plasma Concentratie Tijdscurve voor WVE-006 Vanaf Dosis Tijdstip tot de Laatst Meetbare Concentratie (AUClast) - Dag 1
Tijdsspanne: Monsters verzameld op de volgende tijdstippen voor Dag 1-meting: Dag 1 vóór dosering, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur & 24 uur na dosering.
|
Plasma-monsters werden verkregen om gedefinieerde farmacokinetische parameters voor WVE-006 in plasma te evalueren.
Dit eindpunt zal de samenvatting rapporteren van de afgeleide farmacokinetische parameters voor het gebied onder de plasma-concentratietijdcurve voor WVE-006 vanaf het tijdstip van dosering tot de laatste meetbare concentratie (AUClast) van WVE-006 in plasma voor deelnemers in Periode 2 van de studie.
|
Monsters verzameld op de volgende tijdstippen voor Dag 1-meting: Dag 1 vóór dosering, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur & 24 uur na dosering.
|
|
Meerdere Oplopende Doses - Maximale Concentratie van WVE-006 in Plasma (Cmax) - Dag 1
Tijdsspanne: Monsters genomen op de volgende tijdspunten voor Dag 1-meting: Dag 1 vóór dosering, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur & 24 uur na dosering.
|
Plasma-monsters werden verkregen om de gedefinieerde farmacokinetische plasmawaarden voor WVE-006 te evalueren.
Dit eindpunt zal het overzicht rapporteren van de afgeleide farmacokinetische parameters voor de maximale concentratie van WVE-006 in plasma (Cmax) van WVE-006 in plasma voor deelnemers in Periode 2 van de studie.
|
Monsters genomen op de volgende tijdspunten voor Dag 1-meting: Dag 1 vóór dosering, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur & 24 uur na dosering.
|
|
Meervoudige Oplopende Doses - Oppervlakte Onder de Plasmaconcentratie-tijdcurve voor WVE-006 Vanaf het Tijdstip van Dosering tot de Laatste Meetbare Concentratie (AUClast) - Dag 29
Tijdsspanne: Monsters verzameld op de volgende tijdstippen voor de meting op dag 29: dag 29 vóór dosering, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur & 24 uur na dosering.
|
Plasma monsters werden verkregen om de gedefinieerde farmacokinetische parameters voor WVE-006 in plasma te evalueren.
Dit eindpunt zal de samenvatting rapporteren van de afgeleide farmacokinetische parameters voor het gebied onder de plasma concentratie-tijd curve voor WVE-006 vanaf het tijdstip van dosering tot de laatste meetbare concentratie (AUClast) van WVE-006 in plasma voor deelnemers in Periode 2 van de studie.
|
Monsters verzameld op de volgende tijdstippen voor de meting op dag 29: dag 29 vóór dosering, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur & 24 uur na dosering.
|
|
Meervoudige oplopende doseringen - Maximale concentratie van WVE-006 in plasma (Cmax) - Dag 29
Tijdsspanne: Monsters verzameld op de volgende tijdstippen voor meting op dag 29: dag 29 voor dosering, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur & 24 uur na dosering.
|
Plasma monsters werden verkregen om gedefinieerde plasma farmacokinetische parameters voor WVE-006 te evalueren.
Dit eindpunt rapporteert de samenvatting van afgeleide farmacokinetische parameters voor de maximale concentratie van WVE-006 in plasma (Cmax) van WVE-006 in plasma voor deelnemers in Periode 2 van de studie.
|
Monsters verzameld op de volgende tijdstippen voor meting op dag 29: dag 29 voor dosering, 30 min, 1 uur, 2 uur, 4 uur, 6 uur, 8 uur, 12 uur & 24 uur na dosering.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
14 november 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
13 februari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
13 februari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 november 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
15 december 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
2 januari 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 maart 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 maart 2026
Laatst geverifieerd
1 maart 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Ziekten van de luchtwegen
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Longziekten
- Lever Ziekten
- Subcutaan emfyseem
- Emfyseem
- Aangeboren, erfelijke en neonatale ziekten en afwijkingen
- Pathologische aandoeningen, tekenen en symptomen
- Alpha 1-antitrypsinetekort
Andere studie-ID-nummers
- WVE-006-001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .