评估 WVE-006 在具有野生型 AAT 表达的健康参与者中的安全性、耐受性和药代动力学的 1 期研究 (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)
2026年3月2日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.
在健康参与者中对 WVE-006 的单次递增剂量和多次剂量进行的 1 期、随机、双盲、安慰剂对照、安全性、耐受性和药代动力学研究
这项研究是 RestorAATion 临床计划中的第一项研究。
这项首次人体 (FIH)、双盲、随机、安慰剂对照、单剂量递增 (SAD) 和多剂量 1 期研究的目的是评估 WVE-006 的安全性、耐受性和 PK。在单剂量（第 1 期）和多剂量（第 2 期）WVE-006 后，健康参与者接受安慰剂治疗。
该信息将用于确定 RestorAATion 2 研究中对 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症患者可能具有药理活性的剂量和治疗方案，以及可能给予这些患者的最大安全和耐受剂量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
47
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Wales
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Merthyr Tydfil、Wales、英国、CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
- 研究者根据医学评估确定健康。
- 基因检测确认 PI*MM。
- 参与者在筛选前至少已不吸烟 1 年。
排除标准：
- 参与者有多种药物过敏史或对寡核苷酸或 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc) 过敏反应史。
- 参与者有不耐受史或任何可能干扰皮下注射的健康状况。
- 任何正在进行或最近的感染。
- 研究期间最近或计划接种的任何疫苗。
- 参与者有经常饮酒超过 14 标准杯/周的历史。
- 每次给药就诊时，在给药前 48 小时内不愿意戒酒。
- 参与者有每天摄入超过 8 杯咖啡的咖啡因历史。
- 在第一剂研究治疗前 7 天内使用处方药或非处方药，包括维生素、膳食和草药补充剂（包括圣约翰草），除非研究者和申办者认为该药物不会干扰对研究评估的解释。 允许避孕和激素替代疗法 (HRT)。 如果需要，可以紧急使用非处方药（OTC），例如扑热息痛/对乙酰氨基酚。
- 研究期间最近或计划进行的任何重大手术。
- 筛选访视前 12 周内捐献的血液或血液制品超过 500 mL 和/或在研究期间不愿意停止献血。
- 受试者在筛选访视后 3 个月内接受过研究药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单次递增剂量 (SAD)：WVE-006 30 毫克 (mg) 或安慰剂
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RNA编辑寡核苷酸
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实验性的：SAD：WVE-006 100 mg 或安慰剂
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RNA编辑寡核苷酸
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实验性的：SAD WVE-006 200毫克或安慰剂
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RNA编辑寡核苷酸
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实验性的：SAD：WVE-006 400 毫克或安慰剂
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RNA编辑寡核苷酸
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实验性的：SAD：WVE-006 600 毫克或安慰剂
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RNA编辑寡核苷酸
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实验性的：多剂量：WVE-006 600 毫克 每两周一次 (Q2W) 或安慰剂
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RNA编辑寡核苷酸
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不良事件参与者比例
大体时间：不良事件收集时间从签署同意书开始，直至第1期给药后最多85天以及第2期首次给药后最多113天。
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将总结报告不良事件（AE）的参与者人数。
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不良事件收集时间从签署同意书开始，直至第1期给药后最多85天以及第2期首次给药后最多113天。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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单次递增剂量（第1期）- WVE-006从给药时间至最后可测量浓度的血浆浓度时间曲线下面积（AUClast）
大体时间：样品在以下时间点采集：第1天给药前，给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时和12小时，第2天：第1天给药后24小时和36小时，第3天：第1天给药后48小时，以及第8、15、22、29、36、43、50、57、64、71、78和85天。
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采集血浆样本旨在评估WVE-006的既定血浆药代动力学参数。
该终点将报告研究第1阶段参与者血浆中WVE-006从给药时间至最后可测浓度（AUClast）的血浆浓度-时间曲线下面积（AUC）的衍生药代动力学参数汇总。
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样品在以下时间点采集：第1天给药前，给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时和12小时，第2天：第1天给药后24小时和36小时，第3天：第1天给药后48小时，以及第8、15、22、29、36、43、50、57、64、71、78和85天。
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单次递增剂量 - WVE-006 在血浆中的最大浓度（Cmax）
大体时间：样本收集时间点：第1天给药前，给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时及12小时；第2天：第1天给药后24小时及36小时；第3天：第1天给药后48小时；第8、15、22、29、36、43、50、57、64、71、78及85天。
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为评估WVE-006的特定血浆药代动力学参数而获取血浆样本。
该终点将报告研究第1阶段参与者血浆中WVE-006最大浓度（Cmax）的衍生药代动力学参数汇总。
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样本收集时间点：第1天给药前，给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时及12小时；第2天：第1天给药后24小时及36小时；第3天：第1天给药后48小时；第8、15、22、29、36、43、50、57、64、71、78及85天。
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多剂量递增 - WVE-006 从给药时间到最后可测量浓度的血浆浓度时间曲线下面积 (AUClast) - 第 1 天
大体时间：在第1天测量中，于以下时间点采集样本：给药前、给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、12小时和24小时。
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为评估WVE-006的特定血浆药代动力学参数，采集了血浆样本。
该终点将报告研究第2阶段参与者血浆中WVE-006从给药时间至最后可测量浓度的血浆浓度-时间曲线下面积（AUClast）的衍生药代动力学参数汇总。
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在第1天测量中，于以下时间点采集样本：给药前、给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、12小时和24小时。
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多次递增剂量 - WVE-006 血浆最大浓度 (Cmax) - 第 1 天
大体时间：在第1天测量中，于以下时间点采集样本：给药前（第1天）、给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、12小时和24小时。
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获取血浆样本旨在评估WVE-006的既定血浆药代动力学参数。
该终点将报告研究第2阶段参与者血浆中WVE-006最大浓度（Cmax）的衍生药代动力学参数摘要。
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在第1天测量中，于以下时间点采集样本：给药前（第1天）、给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、12小时和24小时。
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多次递增剂量 - WVE-006从给药至最后可测量浓度的血浆浓度时间曲线下面积（AUClast）- 第29天
大体时间：为第29天测量收集以下时间点的样本：第29天给药前、给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、12小时和24小时。
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获取血浆样本是为了评估WVE-006的特定血浆药代动力学参数。
该终点将报告研究第2阶段参与者的WVE-006血浆浓度-时间曲线下面积（从给药时间到最后可测量浓度）的衍生药代动力学参数摘要。
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为第29天测量收集以下时间点的样本：第29天给药前、给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、12小时和24小时。
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多剂量递增 - WVE-006 在血浆中的最大浓度 (Cmax) - 第 29 天
大体时间：在第29天测量时，于以下时间点采集样本：第29天给药前，以及给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、12小时和24小时。
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采集血浆样本以评估WVE-006的既定血浆药代动力学参数。
该终点将报告研究第2阶段参与者血浆中WVE-006最大浓度（Cmax）的衍生药代动力学参数摘要。
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在第29天测量时，于以下时间点采集样本：第29天给药前，以及给药后30分钟、1小时、2小时、4小时、6小时、8小时、12小时和24小时。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Cynthia Caracta, MD、Wave Life Sciences
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年11月14日
初级完成 (实际的)
2025年2月13日
研究完成 (实际的)
2025年2月13日
研究注册日期
首次提交
2023年11月9日
首先提交符合 QC 标准的
2023年12月15日
首次发布 (实际的)
2024年1月2日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月2日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- WVE-006-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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