Et fase 1 forskningsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af WVE-006 hos raske deltagere med vildtype AAT-ekspression (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

Inklusionskriterier:

• Sund som bestemt af investigator, baseret på en medicinsk vurdering.
• Genetisk test, der bekræfter PI*MM.
• Deltageren har været ikke-ryger i mindst 1 år før screeningen.

Ekskluderingskriterier:

• Deltageren har en historie med flere lægemiddelallergier eller allergisk reaktion på et oligonukleotid eller på N-acetylgalactosamin (GalNAc).
• Deltageren har en historie med intolerance eller enhver medicinsk tilstand, der kan interferere med subkutane injektioner.
• Eventuelle igangværende eller nylige infektioner.
• Eventuelle nylige eller planlagte vaccinationer under undersøgelsen.
• Deltageren har en historie med regelmæssigt alkoholforbrug på over 14 standarddrikke/uge.
• Uvillig til at afholde sig fra alkohol i 48 timer før dosering ved hvert af doseringsbesøgene.
• Deltageren har en historie med koffeinforbrug på over 8 kopper kaffe/dag.
• Brug af receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin, herunder vitamin-, kost- og urtetilskud (inklusive perikon) inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, medmindre medicinen efter investigator og sponsor ikke vil forstyrre med fortolkning af studievurderinger. Prævention og hormonbehandling (HRT) er tilladt. Hvis det er nødvendigt, kan håndkøbsmedicin (OTC) såsom paracetamol/acetaminophen bruges akut.
• Enhver nylig eller planlagt større operation under undersøgelsen.
• Donation af blod eller blodprodukter på over 500 ml inden for 12 uger før screeningsbesøget og/eller uvillig til at afstå fra bloddonation under undersøgelsens varighed.
• Deltageren har modtaget en undersøgelsesagent inden for 3 måneder efter screeningsbesøget.