Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1 forskningsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetik af WVE-006 hos raske deltagere med vildtype AAT-ekspression (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

2. marts 2026 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.

En fase 1, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, sikkerhed, tolerabilitet og farmakokinetisk undersøgelse af enkeltstående stigende doser og multiple doser af WVE-006 hos raske deltagere

Denne undersøgelse er den første undersøgelse i RestorAATion kliniske program.

Formålet med dette første-ind-humane (FIH), dobbeltblindede, randomiserede, placebokontrollerede, enkelt stigende dosis (SAD) og multiple-dosis fase 1-studie er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og PK af WVE-006 sammenlignet placebo hos raske deltagere efter en enkelt dosis (Periode 1) og flere doser (Periode 2) af WVE-006.

Disse oplysninger vil blive brugt til at bestemme doser og regimer, der har potentiale til at være farmakologisk aktive hos patienter med Alpha-1 antitrypsin-mangel i RestorAATion 2-studiet, og den maksimale sikre og tolerable dosis, der kan gives til disse patienter.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

47

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Wales
      • Merthyr Tydfil, Wales, Det Forenede Kongerige, CF48 4DR
        • Simbec-Orion Clinical Pharmacology,

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sund som bestemt af investigator, baseret på en medicinsk vurdering.
  • Genetisk test, der bekræfter PI*MM.
  • Deltageren har været ikke-ryger i mindst 1 år før screeningen.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren har en historie med flere lægemiddelallergier eller allergisk reaktion på et oligonukleotid eller på N-acetylgalactosamin (GalNAc).
  • Deltageren har en historie med intolerance eller enhver medicinsk tilstand, der kan interferere med subkutane injektioner.
  • Eventuelle igangværende eller nylige infektioner.
  • Eventuelle nylige eller planlagte vaccinationer under undersøgelsen.
  • Deltageren har en historie med regelmæssigt alkoholforbrug på over 14 standarddrikke/uge.
  • Uvillig til at afholde sig fra alkohol i 48 timer før dosering ved hvert af doseringsbesøgene.
  • Deltageren har en historie med koffeinforbrug på over 8 kopper kaffe/dag.
  • Brug af receptpligtig eller ikke-receptpligtig medicin, herunder vitamin-, kost- og urtetilskud (inklusive perikon) inden for 7 dage før den første dosis af undersøgelsesbehandlingen, medmindre medicinen efter investigator og sponsor ikke vil forstyrre med fortolkning af studievurderinger. Prævention og hormonbehandling (HRT) er tilladt. Hvis det er nødvendigt, kan håndkøbsmedicin (OTC) såsom paracetamol/acetaminophen bruges akut.
  • Enhver nylig eller planlagt større operation under undersøgelsen.
  • Donation af blod eller blodprodukter på over 500 ml inden for 12 uger før screeningsbesøget og/eller uvillig til at afstå fra bloddonation under undersøgelsens varighed.
  • Deltageren har modtaget en undersøgelsesagent inden for 3 måneder efter screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Single Ascending Dose (SAD): WVE-006 30 milligram (mg) eller placebo
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid
Eksperimentel: SAD: WVE-006 100 mg eller placebo
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid
Eksperimentel: SAD WVE-006 200 mg eller placebo
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid
Eksperimentel: SAD: WVE-006 400 mg eller placebo
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid
Eksperimentel: SAD: WVE-006 600 mg eller placebo
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid
Eksperimentel: Flere doser: WVE-006 600 mg hver 2. uge (Q2W) eller placebo
Medicin: WVE-006
RNA-redigerende oligonukleotid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af deltagere med bivirkninger
Tidsramme: Bivirkninger indsamles fra datoen for samtykke indtil op til 85 dage efter dosen i Periode 1 og op til 113 dage efter den første dosis i Periode 2.
Antallet af deltagere, der rapporterede en bivirkning (AE), vil blive opsummeret.
Bivirkninger indsamles fra datoen for samtykke indtil op til 85 dage efter dosen i Periode 1 og op til 113 dage efter den første dosis i Periode 2.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Enkelt stigende dosis (Periode 1) - Areal under plasmakoncentrationstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunkt til sidste målbare koncentration (AUClast)
Tidsramme: Prøver indsamlet på følgende tidspunkter: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer & 12 timer efter Dag 1-dosis, Dag 2: 24 timer & 36 timer efter Dag 1-dosis, Dag 3: 48 timer efter Dag 1-dosis, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Plasmaprøver blev indsamlet for at evaluere definerede farmakokinetiske plasmaparametre for WVE-006. Denne slutpunkt vil rapportere opsummeringen af de afledte farmakokinetiske parametre for arealet under plasmakoncentrations-tidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den sidste målbare koncentration (AUClast) af WVE-006 i plasma for deltagerne i periode 1 af undersøgelsen.
Prøver indsamlet på følgende tidspunkter: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer & 12 timer efter Dag 1-dosis, Dag 2: 24 timer & 36 timer efter Dag 1-dosis, Dag 3: 48 timer efter Dag 1-dosis, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Enkelt stigende dosis - Maksimalkoncentration af WVE-006 i plasma (Cmax)
Tidsramme: Prøver indsamlet på følgende tidspunkter: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer & 12 timer efter Dag 1-dosis, Dag 2: 24 timer & 36 timer efter Dag 1-dosis, Dag 3: 48 timer efter Dag 1-dosis, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Plasmaprøver blev indsamlet for at evaluere definerede farmakokinetiske plasmaparametre for WVE-006. Dette endepunkt vil rapportere opsummeringen af afledte farmakokinetiske parametre for den maksimale koncentration af WVE-006 i plasma (Cmax) af WVE-006 i plasma for deltagere i periode 1 af studiet.
Prøver indsamlet på følgende tidspunkter: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer & 12 timer efter Dag 1-dosis, Dag 2: 24 timer & 36 timer efter Dag 1-dosis, Dag 3: 48 timer efter Dag 1-dosis, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Flere stigende doser - Areal under plasma-koncentrationstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den sidste målbare koncentration (AUClast) - Dag 1
Tidsramme: Prøver indsamlet på følgende tidspunkter for dag 1-måling: Dag 1 før dosis, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer & 24 timer efter dosis.
Plasmaprøver blev indsamlet for at evaluere definerede farmakokinetiske plasmaparametre for WVE-006. Denne endpoint vil rapportere oversigten over afledte farmakokinetiske parametre for arealet under plasmakoncentrationstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den sidste målbare koncentration (AUClast) af WVE-006 i plasma for deltagerne i periode 2 af studiet.
Prøver indsamlet på følgende tidspunkter for dag 1-måling: Dag 1 før dosis, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer & 24 timer efter dosis.
Multipler stigende doser - Maksimalkoncentration af WVE-006 i plasma (Cmax) - Dag 1
Tidsramme: Prøver indsamlet på følgende tidspunkter for Dag 1-måling: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer & 24 timer efter dosering.
Plasmaprøver blev indsamlet for at evaluere definerede farmakokinetiske plasmaparametre for WVE-006. Dette endepunkt vil rapportere sammenfatningen af afledte farmakokinetiske parametre for den maksimale koncentration af WVE-006 i plasma (Cmax) af WVE-006 i plasma for deltagerne i periode 2 af undersøgelsen.
Prøver indsamlet på følgende tidspunkter for Dag 1-måling: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer & 24 timer efter dosering.
Flere stigende doser - Areal under plasmakoncentrations-tidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunkt til sidste målbar koncentration (AUClast) - Dag 29
Tidsramme: Prøver indsamlet ved følgende tidspunkter for dag 29-måling: Dag 29 før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer & 24 timer efter dosering.
Plasmaprøver blev indsamlet for at evaluere definerede farmakokinetiske plasmaparametre for WVE-006. Dette endepunkt vil rapportere sammenfatningen af de afledte farmakokinetiske parametre for arealet under plasmakoncentrationstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den sidste målbare koncentration (AUClast) af WVE-006 i plasma for deltagerne i Periode 2 af studiet.
Prøver indsamlet ved følgende tidspunkter for dag 29-måling: Dag 29 før dosering, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer & 24 timer efter dosering.
Flere stigende doser - Maksimal koncentration af WVE-006 i plasma (Cmax) - Dag 29
Tidsramme: Prøver indsamlet på følgende tidspunkter til dag 29-måling: Dag 29 før dosering, 30 minutter, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosering.
Plasmaprøver blev indsamlet for at evaluere definerede farmakokinetiske plasmaparametre for WVE-006. Dette endepunkt vil rapportere sammenfatningen af afledte farmakokinetiske parametre for den maksimale koncentration af WVE-006 i plasma (Cmax) af WVE-006 i plasma for deltagere i periode 2 af undersøgelsen.
Prøver indsamlet på følgende tidspunkter til dag 29-måling: Dag 29 før dosering, 30 minutter, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosering.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Efterforskere

  • Studieleder: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

13. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. november 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. december 2023

Først opslået (Faktiske)

2. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WVE-006-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alpha-1 Antitrypsin-mangel (AATD)

Kliniske forsøg med WVE-006

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Finland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner