En fase 1-forskningsstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetikk til WVE-006 hos friske deltakere med villtype AAT-uttrykk (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)
2. mars 2026 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.
En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, sikkerhet, tolerabilitet og farmakokinetisk studie av enkeltstående stigende doser og multiple doser av WVE-006 hos friske deltakere
Denne studien er den første studien i det kliniske programmet RestorAATion.
Hensikten med denne første-i-menneske (FIH), dobbeltblinde, randomiserte, placebokontrollerte, enkelt stigende dose (SAD) og multippeldose fase 1-studien er å vurdere sikkerheten, toleransen og PK av WVE-006 sammenlignet til placebo hos friske deltakere etter en enkelt dose (periode 1) og flere doser (periode 2) av WVE-006.
Denne informasjonen vil bli brukt til å bestemme doser og regimer som har potensial til å være farmakologisk aktive hos pasienter med Alpha-1 antitrypsin-mangel i RestorAATion 2-studien, og den maksimale sikre og tolerable dosen som kan gis til disse pasientene.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
47
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Wales
-
Merthyr Tydfil, Wales, Storbritannia, CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Frisk som bestemt av etterforskeren, basert på en medisinsk vurdering.
- Genetisk testing som bekrefter PI*MM.
- Deltakeren har vært ikke-røyker i minst 1 år før screening.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har en historie med flere legemiddelallergier eller allergisk reaksjon på et oligonukleotid eller mot N-acetylgalaktosamin (GalNAc).
- Deltakeren har en historie med intoleranse eller enhver medisinsk tilstand som kan forstyrre subkutane injeksjoner.
- Eventuelle pågående eller nylige infeksjoner.
- Eventuelle nylige eller planlagte vaksinasjoner under studien.
- Deltakeren har en historie med regelmessig alkoholforbruk over 14 standarddrikker/uke.
- Uvillig til å avstå fra alkohol i 48 timer før dosering ved hvert av doseringsbesøkene.
- Deltakeren har en historie med koffeinforbruk over 8 kopper kaffe/dag.
- Bruk av reseptbelagte eller reseptfrie medisiner, inkludert vitamin-, kosttilskudd og urtetilskudd (inkludert johannesurt) innen 7 dager før den første dosen av studiebehandlingen med mindre, etter etterforskerens og sponsorens mening, medisinen ikke vil forstyrre med tolkning av studievurderinger. Prevensjon og hormonbehandling (HRT) er tillatt. Ved behov kan reseptfrie (OTC) medisiner som paracetamol/acetaminophen brukes akutt.
- Enhver nylig eller planlagt større operasjon under studien.
- Donasjon av blod eller blodprodukter i overkant av 500 ml innen 12 uker før screeningbesøket og/eller uvillig til å avstå fra bloddonasjon i løpet av studien.
- Deltakeren har mottatt en undersøkelsesagent innen 3 måneder etter screeningbesøket.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enkelt stigende dose (SAD): WVE-006 30 milligram (mg) eller placebo
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
|
Eksperimentell: SAD: WVE-006 100 mg eller placebo
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
|
Eksperimentell: SAD WVE-006 200 mg eller placebo
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
|
Eksperimentell: SAD: WVE-006 400 mg eller placebo
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
|
Eksperimentell: SAD: WVE-006 600 mg eller placebo
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
|
Eksperimentell: Multipledose: WVE-006 600 mg hver 2. uke (Q2W) eller placebo
|
RNA-redigerende oligonukleotid
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andelen deltakere med bivirkninger
Tidsramme: Bivirkninger samles inn fra samtykkedatoen og opptil 85 dager etter dosen i periode 1 og opptil 113 dager etter første dose i periode 2.
|
Antall deltakere som rapporterte en bivirkning (AE) vil bli oppsummert.
|
Bivirkninger samles inn fra samtykkedatoen og opptil 85 dager etter dosen i periode 1 og opptil 113 dager etter første dose i periode 2.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Enkelt stigende dose (Periode 1) - Areal under plasmakonsentrasjonstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunkt til siste målbare konsentrasjon (AUClast)
Tidsramme: Prøver samlet inn på følgende tidspunkter: Dag 1 før dose, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer & 12 timer etter Dag 1-dose, Dag 2: 24 timer & 36 timer etter Dag 1-dose, Dag 3: 48 timer etter Dag 1-dose, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
Plasmaprøver ble tatt for å evaluere definerte farmakokinetiske plasmaparametere for WVE-006.
Denne endepunktet vil rapportere oppsummeringen av avledede farmakokinetiske parametere for området under plasmakonsentrasjonstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den siste målbare konsentrasjonen (AUClast) av WVE-006 i plasma for deltakere i periode 1 av studien.
|
Prøver samlet inn på følgende tidspunkter: Dag 1 før dose, 30 min, 1 time, 2 timer, 4 timer, 6 timer, 8 timer & 12 timer etter Dag 1-dose, Dag 2: 24 timer & 36 timer etter Dag 1-dose, Dag 3: 48 timer etter Dag 1-dose, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
|
Enkelt stigende dose - Maksimalkonsentrasjon av WVE-006 i plasma (Cmax)
Tidsramme: Prøver samlet inn ved følgende tidspunkter: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t & 12 t etter Dag 1-dosering, Dag 2: 24 t & 36 t etter Dag 1-dosering, Dag 3: 48 t etter Dag 1-dosering, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
Plasmaprøver ble innhentet for å evaluere definerte farmakokinetiske plasmaparametere for WVE-006.
Denne endepunktet vil rapportere sammendraget av avledede farmakokinetiske parametere for maksimalkonsentrasjonen av WVE-006 i plasma (Cmax) av WVE-006 i plasma for deltakerne i periode 1 av studien.
|
Prøver samlet inn ved følgende tidspunkter: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t & 12 t etter Dag 1-dosering, Dag 2: 24 t & 36 t etter Dag 1-dosering, Dag 3: 48 t etter Dag 1-dosering, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
|
Flere stigende doser - Areal under plasmakonsentrasjons-tidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunkt til siste målbare konsentrasjon (AUClast) - Dag 1
Tidsramme: Prøver samlet inn ved følgende tidspunkter for dag 1-måling: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t og 24 t etter dosering.
|
Plasmaprøver ble innhentet for å evaluere definerte farmakokinetiske plasmaparametere for WVE-006.
Denne endepunktet vil rapportere sammendraget av avledede farmakokinetiske parametere for arealet under plasmakonsentrasjonstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den siste målbare konsentrasjonen (AUClast) av WVE-006 i plasma for deltakerne i periode 2 av studien.
|
Prøver samlet inn ved følgende tidspunkter for dag 1-måling: Dag 1 før dosering, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t og 24 t etter dosering.
|
|
Flere stigende doser - Maksimumskonsentrasjon av WVE-006 i plasma (Cmax) - Dag 1
Tidsramme: Prøver samlet inn på følgende tidspunkt for måling på dag 1: Dag 1 før dose, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t & 24 t etter dose.
|
Plasmaprøver ble innhentet for å evaluere definerte farmakokinetiske plasmaparametere for WVE-006.
Denne endepunktet vil rapportere oppsummeringen av avledede farmakokinetiske parametere for maksimalkonsentrasjonen av WVE-006 i plasma (Cmax) av WVE-006 i plasma for deltakere i periode 2 av studien.
|
Prøver samlet inn på følgende tidspunkt for måling på dag 1: Dag 1 før dose, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t & 24 t etter dose.
|
|
Flere stigende doser - Areal under plasmakonsentrasjon-tidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunkt til siste målbare konsentrasjon (AUClast) - Dag 29
Tidsramme: Prøver samlet inn ved følgende tidspunkter for dag 29-måling: Dag 29 før dose, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t og 24 t etter dose.
|
Plasmaprøver ble tatt for å evaluere definerte farmakokinetiske plasmaparametere for WVE-006.
Denne endepunktet vil rapportere sammendraget av avledede farmakokinetiske parametere for området under plasmakonsentrasjonstidskurven for WVE-006 fra doseringstidspunktet til den siste målbare konsentrasjonen (AUClast) av WVE-006 i plasma for deltakere i periode 2 av studien.
|
Prøver samlet inn ved følgende tidspunkter for dag 29-måling: Dag 29 før dose, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t og 24 t etter dose.
|
|
Flere stigende doser - Maksimal konsentrasjon av WVE-006 i plasma (Cmax) - Dag 29
Tidsramme: Prøver samlet inn ved følgende tidspunkter for dag 29-måling: dag 29 før dose, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t og 24 t etter dose.
|
Plasmaprøver ble tatt for å evaluere definerte farmakokinetiske parametere for WVE-006 i plasma.
Dette endepunktet vil rapportere oppsummeringen av avledede farmakokinetiske parametere for maksimalkonsentrasjonen av WVE-006 i plasma (Cmax) for deltakerne i periode 2 av studien.
|
Prøver samlet inn ved følgende tidspunkter for dag 29-måling: dag 29 før dose, 30 min, 1 t, 2 t, 4 t, 6 t, 8 t, 12 t og 24 t etter dose.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
14. november 2023
Primær fullføring (Faktiske)
13. februar 2025
Studiet fullført (Faktiske)
13. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. november 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2023
Først lagt ut (Faktiske)
2. januar 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. mars 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. mars 2026
Sist bekreftet
1. mars 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- WVE-006-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .