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Un estudio de investigación de fase 1 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de WVE-006 en participantes sanos con expresión de AAT de tipo salvaje (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

2 de marzo de 2026 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio de fase 1, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de dosis únicas ascendentes y dosis múltiples de WVE-006 en participantes sanos

Este estudio es el primer estudio del programa clínico RestorAATion.

El propósito de este estudio de fase 1, primero en humanos (FIH), doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de dosis única ascendente (SAD) y de dosis múltiples, es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de WVE-006 en comparación. frente a placebo en participantes sanos después de una dosis única (Período 1) y dosis múltiples (Período 2) de WVE-006.

Esta información se utilizará para determinar dosis y regímenes que tienen el potencial de ser farmacológicamente activos en pacientes con deficiencia de alfa-1 antitripsina en el estudio RestorAATion 2, y la dosis máxima segura y tolerable que se puede administrar a estos pacientes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

47

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Reino Unido
    • Wales
      • Merthyr Tydfil, Wales, Reino Unido, CF48 4DR
        • Simbec-Orion Clinical Pharmacology,

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Saludable según lo determine el Investigador, con base en una evaluación médica.
  • Pruebas genéticas que confirman PI*MM.
  • El participante no ha fumado durante al menos 1 año antes de la evaluación.

Criterio de exclusión:

  • El participante tiene antecedentes de alergias a múltiples medicamentos o de reacción alérgica a un oligonucleótido o a la N-acetilgalactosamina (GalNAc).
  • El participante tiene antecedentes de intolerancia o cualquier condición médica que pueda interferir con las inyecciones subcutáneas.
  • Cualquier infección actual o reciente.
  • Cualquier vacuna reciente o planificada durante el estudio.
  • El participante tiene antecedentes de consumo regular de alcohol que excede las 14 bebidas estándar por semana.
  • No estar dispuesto a abstenerse de consumir alcohol durante 48 horas antes de la dosificación en cada una de las visitas de dosificación.
  • El participante tiene antecedentes de consumo de cafeína superior a 8 tazas de café al día.
  • Uso de medicamentos con o sin receta, incluidos suplementos vitamínicos, dietéticos y a base de hierbas (incluida la hierba de San Juan) dentro de los 7 días anteriores a la primera dosis del tratamiento del estudio a menos que, en opinión del investigador y el patrocinador, el medicamento no interfiera con interpretación de evaluaciones de estudios. Se permiten la anticoncepción y la terapia de reemplazo hormonal (TRH). Si es necesario, se pueden usar de forma aguda medicamentos de venta libre (OTC), como paracetamol/acetaminofén.
  • Cualquier cirugía mayor reciente o planificada durante el estudio.
  • Donación de sangre o productos sanguíneos de más de 500 ml dentro de las 12 semanas anteriores a la visita de selección y/o no estar dispuesto a abstenerse de donar sangre durante la duración del estudio.
  • El participante ha recibido un agente en investigación dentro de los 3 meses posteriores a la visita de selección.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis Única Ascendente (SAD): WVE-006 30 miligramos (mg) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: SAD: 100 mg de WVE-006 o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: SAD WVE-006 200 mg o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: TEA: WVE-006 400 mg o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: TEA: WVE-006 600 mg o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN
Experimental: Dosis múltiple: WVE-006 600 mg cada 2 semanas (Q2W) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleótido de edición de ARN

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La proporción de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Los eventos adversos se recopilan desde la fecha de consentimiento hasta 85 días después de la dosis en el Periodo 1 y hasta 113 días después de la primera dosis en el Periodo 2.
Se resumirá el número de participantes que notificaron un evento adverso (EA).
Los eventos adversos se recopilan desde la fecha de consentimiento hasta 85 días después de la dosis en el Periodo 1 y hasta 113 días después de la primera dosis en el Periodo 2.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dosis Única Ascendente (Período 1) - Área Bajo la Curva de Concentración Plasmática en Función del Tiempo para WVE-006 Desde el Momento de la Administración hasta la Última Concentración Medible (AUClast)
Periodo de tiempo: Muestras recogidas en los siguientes momentos: Día 1 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h y 12 h después de la dosis del Día 1, Día 2: 24 h y 36 h después de la dosis del Día 1, Día 3: 48 h después de la dosis del Día 1, Días 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 y 85.
Se obtuvieron muestras de plasma para evaluar los parámetros farmacocinéticos plasmáticos definidos para WVE-006. Este criterio de valoración informará el resumen de los parámetros farmacocinéticos derivados para el área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo para WVE-006 desde el momento de la administración hasta la última concentración medible (AUClast) de WVE-006 en plasma de los participantes en el Periodo 1 del estudio.
Muestras recogidas en los siguientes momentos: Día 1 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h y 12 h después de la dosis del Día 1, Día 2: 24 h y 36 h después de la dosis del Día 1, Día 3: 48 h después de la dosis del Día 1, Días 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 y 85.
Dosis Única Ascendente - Concentración Máxima de WVE-006 en Plasma (Cmáx)
Periodo de tiempo: Muestras recogidas en los siguientes momentos: Día 1 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h y 12 h post-dosis del Día 1, Día 2: 24 h y 36 h post-dosis del Día 1, Día 3: 48 h post-dosis del Día 1, Días 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 y 85.
Se obtuvieron muestras de plasma para evaluar los parámetros farmacocinéticos definidos en plasma de WVE-006. Este criterio de valoración informará el resumen de los parámetros farmacocinéticos derivados para la concentración máxima de WVE-006 en plasma (Cmax) de WVE-006 en plasma para los participantes en el Período 1 del estudio.
Muestras recogidas en los siguientes momentos: Día 1 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h y 12 h post-dosis del Día 1, Día 2: 24 h y 36 h post-dosis del Día 1, Día 3: 48 h post-dosis del Día 1, Días 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 y 85.
Dosis Múltiples Ascendentes - Área Bajo la Curva de Concentración Plasmática en Función del Tiempo para WVE-006 Desde el Momento de la Dosificación Hasta la Última Concentración Medible (AUClast) - Día 1
Periodo de tiempo: Muestras recogidas en los siguientes puntos temporales para la medición del Día 1: Día 1 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h y 24 h post-dosis.
Se obtuvieron muestras de plasma para evaluar los parámetros farmacocinéticos plasmáticos definidos de WVE-006. Este criterio de valoración informará el resumen de los parámetros farmacocinéticos derivados del área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo de WVE-006 desde el momento de la administración hasta la última concentración medible (AUClast) de WVE-006 en plasma para los participantes del Periodo 2 del estudio.
Muestras recogidas en los siguientes puntos temporales para la medición del Día 1: Día 1 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h y 24 h post-dosis.
Dosis Múltiples Ascendentes - Concentración Máxima de WVE-006 en Plasma (Cmax) - Día 1
Periodo de tiempo: Muestras recogidas en los siguientes puntos temporales para la medición del Día 1: Día 1 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h y 24 h post-dosis.
Se obtuvieron muestras de plasma para evaluar los parámetros farmacocinéticos plasmáticos definidos para WVE-006. Este criterio de valoración informará el resumen de los parámetros farmacocinéticos derivados para la concentración máxima de WVE-006 en plasma (Cmax) de WVE-006 en plasma de los participantes en el Período 2 del estudio.
Muestras recogidas en los siguientes puntos temporales para la medición del Día 1: Día 1 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h y 24 h post-dosis.
Dosis Múltiples Ascendentes - Área Bajo la Curva de Concentración Plasmática en Función del Tiempo para WVE-006 Desde el Momento de la Dosificación Hasta la Última Concentración Medible (AUClast) - Día 29
Periodo de tiempo: Muestras recogidas en los siguientes puntos temporales para la medición del Día 29: pre-dosis del Día 29, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h y 24 h post-dosis.
Se obtuvieron muestras de plasma para evaluar los parámetros farmacocinéticos plasmáticos definidos para WVE-006. Este criterio de valoración informará el resumen de los parámetros farmacocinéticos derivados para el área bajo la curva de concentración plasmática en función del tiempo para WVE-006 desde el momento de la administración hasta la última concentración medible (AUClast) de WVE-006 en plasma para los participantes en el Período 2 del estudio.
Muestras recogidas en los siguientes puntos temporales para la medición del Día 29: pre-dosis del Día 29, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h y 24 h post-dosis.
Dosis Múltiples Ascendentes - Concentración Máxima de WVE-006 en Plasma (Cmax) - Día 29
Periodo de tiempo: Muestras recogidas en los siguientes puntos temporales para la medición del Día 29: Día 29 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h y 24 h post-dosis.
Se obtuvieron muestras de plasma para evaluar los parámetros farmacocinéticos definidos en plasma de WVE-006. Este criterio de valoración informará el resumen de los parámetros farmacocinéticos derivados para la concentración máxima de WVE-006 en plasma (Cmax) de WVE-006 en plasma para los participantes en el Periodo 2 del estudio.
Muestras recogidas en los siguientes puntos temporales para la medición del Día 29: Día 29 pre-dosis, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h y 24 h post-dosis.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de noviembre de 2023

Finalización primaria (Actual)

13 de febrero de 2025

Finalización del estudio (Actual)

13 de febrero de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de noviembre de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de diciembre de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

2 de enero de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WVE-006-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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