Um estudo de pesquisa de fase 1 para avaliar segurança, tolerabilidade e farmacocinética de WVE-006 em participantes saudáveis com expressão de AAT de tipo selvagem (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)
2 de março de 2026 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.
Um estudo de fase 1, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de segurança, tolerabilidade e farmacocinética de doses ascendentes únicas e doses múltiplas de WVE-006 em participantes saudáveis
Este estudo é o primeiro do programa clínico RestorAATion.
O objetivo deste estudo de fase 1, primeiro em humanos (FIH), duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, de dose única ascendente (SAD) e dose múltipla, é avaliar a segurança, tolerabilidade e farmacocinética de WVE-006 em comparação ao placebo em participantes saudáveis após uma dose única (Período 1) e doses múltiplas (Período 2) de WVE-006.
Esta informação será usada para determinar doses e regimes que têm potencial para serem farmacologicamente ativos em pacientes com deficiência de alfa-1 antitripsina no estudo RestorAATion 2, e a dose máxima segura e tolerável que pode ser administrada a esses pacientes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
47
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Wales
-
Merthyr Tydfil, Wales, Reino Unido, CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Saudável conforme determinado pelo Investigador, com base em uma avaliação médica.
- Teste genético confirmando PI*MM.
- O participante não fuma há pelo menos 1 ano antes da triagem.
Critério de exclusão:
- O participante tem histórico de alergia a múltiplos medicamentos ou de reação alérgica a um oligonucleotídeo ou à N-acetilgalactosamina (GalNAc).
- O participante tem histórico de intolerância ou qualquer condição médica que possa interferir nas injeções subcutâneas.
- Quaisquer infecções contínuas ou recentes.
- Quaisquer vacinações recentes ou planejadas durante o estudo.
- O participante tem histórico de consumo regular de álcool superior a 14 doses padrão/semana.
- Não deseja se abster de álcool por 48 horas antes da dosagem em cada uma das consultas de dosagem.
- O participante tem histórico de consumo de cafeína superior a 8 xícaras de café/dia.
- Uso de medicamentos prescritos ou não, incluindo suplementos vitamínicos, dietéticos e de ervas (incluindo erva de São João) nos 7 dias anteriores à primeira dose do tratamento do estudo, a menos que, na opinião do Investigador e Patrocinador, o medicamento não interfira com interpretação das avaliações do estudo. Contracepção e terapia de reposição hormonal (TRH) são permitidas. Se necessário, medicamentos de venda livre (OTC), como paracetamol/acetaminofeno, podem ser usados de forma aguda.
- Qualquer cirurgia importante recente ou planejada durante o estudo.
- Doação de sangue ou hemoderivados superiores a 500 mL nas 12 semanas anteriores à visita de triagem e/ou relutância em abster-se de doar sangue durante o estudo.
- O participante recebeu um agente investigacional dentro de 3 meses da visita de triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Dose Ascendente Única (SAD): WVE-006 30 miligramas (mg) ou placebo
|
Oligonucleotídeo de edição de RNA
|
|
Experimental: SAD: WVE-006 100 mg ou placebo
|
Oligonucleotídeo de edição de RNA
|
|
Experimental: SAD WVE-006 200 mg ou placebo
|
Oligonucleotídeo de edição de RNA
|
|
Experimental: TAS: WVE-006 400 mg ou placebo
|
Oligonucleotídeo de edição de RNA
|
|
Experimental: SAD: WVE-006 600 mg ou placebo
|
Oligonucleotídeo de edição de RNA
|
|
Experimental: Dose Múltipla: WVE-006 600 mg A cada 2 semanas (Q2W) ou placebo
|
Oligonucleotídeo de edição de RNA
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
A Proporção de Participantes com Eventos Adversos
Prazo: Os eventos adversos são recolhidos desde a data de consentimento até 85 dias após a dose no Período 1 e até 113 dias após a primeira dose no Período 2.
|
O número de participantes que reportaram um evento adverso (AE) será resumido.
|
Os eventos adversos são recolhidos desde a data de consentimento até 85 dias após a dose no Período 1 e até 113 dias após a primeira dose no Período 2.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Dose Única Ascendente (Período 1) - Área Sob a Curva de Concentração Plasmática em Função do Tempo para o WVE-006 Desde o Momento da Administração até à Última Concentração Mensurável (AUClast)
Prazo: Amostras recolhidas nos seguintes momentos: Dia 1 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h & 12 h pós-dose do Dia 1, Dia 2: 24 h & 36 h pós-dose do Dia 1, Dia 3: 48 h pós-dose do Dia 1, Dias 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
Foram obtidas amostras de plasma para avaliar parâmetros farmacocinéticos definidos do plasma para o WVE-006.
Este endpoint reportará o resumo dos parâmetros farmacocinéticos derivados para a Área sob a curva de concentração plasmática em função do tempo para o WVE-006 desde o momento da administração até à última concentração mensurável (AUClast) do WVE-006 no plasma dos participantes no Período 1 do estudo.
|
Amostras recolhidas nos seguintes momentos: Dia 1 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h & 12 h pós-dose do Dia 1, Dia 2: 24 h & 36 h pós-dose do Dia 1, Dia 3: 48 h pós-dose do Dia 1, Dias 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
|
Dose Única Ascendente - Concentração Máxima de WVE-006 no Plasma (Cmax)
Prazo: Amostras recolhidas nos seguintes momentos: Dia 1 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h & 12 h pós-dose do Dia 1, Dia 2: 24 h & 36 h pós-dose do Dia 1, Dia 3: 48 h pós-dose do Dia 1, Dias 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
As amostras de plasma foram obtidas para avaliar os parâmetros farmacocinéticos plasmáticos definidos para o WVE-006.
Este endpoint irá reportar o resumo dos parâmetros farmacocinéticos derivados para a Concentração máxima de WVE-006 no plasma (Cmax) de WVE-006 no plasma para os participantes no Período 1 do estudo.
|
Amostras recolhidas nos seguintes momentos: Dia 1 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h & 12 h pós-dose do Dia 1, Dia 2: 24 h & 36 h pós-dose do Dia 1, Dia 3: 48 h pós-dose do Dia 1, Dias 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
|
Doses Múltiplas Ascendentes - Área Sob a Curva da Concentração Plasmática em Função do Tempo para WVE-006 Desde o Momento da Administração até à Última Concentração Mensurável (AUClast) - Dia 1
Prazo: Amostras recolhidas nos seguintes pontos temporais para medição do Dia 1: Dia 1 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h e 24 h pós-dose.
|
As amostras de plasma foram obtidas para avaliar os parâmetros farmacocinéticos definidos do plasma para o WVE-006.
Este endpoint irá reportar o resumo dos parâmetros farmacocinéticos derivados para a Área sob a curva de concentração plasmática em função do tempo para o WVE-006 desde o momento da administração até à última concentração mensurável (AUClast) do WVE-006 no plasma para os participantes no Período 2 do estudo.
|
Amostras recolhidas nos seguintes pontos temporais para medição do Dia 1: Dia 1 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h e 24 h pós-dose.
|
|
Doses Múltiplas Ascendentes - Concentração Máxima de WVE-006 no Plasma (Cmax) - Dia 1
Prazo: Amostras recolhidas nos seguintes momentos para medição do Dia 1: Dia 1 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h e 24 h pós-dose.
|
As amostras de plasma foram obtidas para avaliar os parâmetros farmacocinéticos plasmáticos definidos para o WVE-006.
Este endpoint irá reportar o resumo dos parâmetros farmacocinéticos derivados para a concentração máxima de WVE-006 no plasma (Cmax) de WVE-006 no plasma para os participantes no Período 2 do estudo.
|
Amostras recolhidas nos seguintes momentos para medição do Dia 1: Dia 1 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h e 24 h pós-dose.
|
|
Doses Múltiplas Ascendentes - Área Sob a Curva de Concentração Plasmática em Função do Tempo para WVE-006 desde o Momento da Administração até à Última Concentração Mensurável (AUClast) - Dia 29
Prazo: Amostras recolhidas nos seguintes momentos para medição do Dia 29: Dia 29 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h & 24 h pós-dose.
|
As amostras de plasma foram obtidas para avaliar os parâmetros farmacocinéticos definidos para o WVE-006.
Este endpoint irá reportar o resumo dos parâmetros farmacocinéticos derivados para a Área sob a curva de concentração plasmática do WVE-006 desde o momento da administração até à última concentração mensurável (AUClast) do WVE-006 no plasma dos participantes no Período 2 do estudo.
|
Amostras recolhidas nos seguintes momentos para medição do Dia 29: Dia 29 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h & 24 h pós-dose.
|
|
Múltiplas Doses Ascendentes - Concentração Máxima de WVE-006 no Plasma (Cmax) - Dia 29
Prazo: Amostras recolhidas nos seguintes momentos para medição do Dia 29: Dia 29 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h e 24 h pós-dose.
|
Foram recolhidas amostras de plasma para avaliar parâmetros farmacocinéticos definidos no plasma para o WVE-006.
Este endpoint reportará o resumo dos parâmetros farmacocinéticos derivados para a concentração máxima de WVE-006 no plasma (Cmax) de WVE-006 no plasma para os participantes no Período 2 do estudo.
|
Amostras recolhidas nos seguintes momentos para medição do Dia 29: Dia 29 pré-dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h e 24 h pós-dose.
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de novembro de 2023
Conclusão Primária (Real)
13 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
13 de fevereiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de dezembro de 2023
Primeira postagem (Real)
2 de janeiro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
23 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Doenças do Fígado
- Enfisema subcutâneo
- Enfisema
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Deficiência de alfa 1-antitripsina
Outros números de identificação do estudo
- WVE-006-001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .