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Une étude de recherche de phase 1 pour évaluer l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique du WVE-006 chez des participants en bonne santé présentant une expression d'AAT de type sauvage (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

15 décembre 2023 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.

Une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique de doses uniques croissantes et de doses multiples de WVE-006 chez des participants en bonne santé

Cette étude est la première étude du programme clinique RestorAATion.

Le but de cette première étude de phase 1 chez l'homme (FIH), en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, à dose unique ascendante (SAD) et à doses multiples est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du WVE-006 par rapport au placebo chez les participants en bonne santé après une dose unique (période 1) et des doses multiples (période 2) de WVE-006.

Ces informations seront utilisées pour déterminer les doses et les régimes susceptibles d'être pharmacologiquement actifs chez les patients présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine dans l'étude RestorAATion 2, ainsi que la dose maximale sûre et tolérable qui peut être administrée à ces patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

56

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critère d'intégration:

  • Sain tel que déterminé par l'enquêteur, sur la base d'une évaluation médicale.
  • Tests génétiques confirmant PI*MM.
  • Le participant est non-fumeur depuis au moins 1 an avant le dépistage.

Critère d'exclusion:

  • Le participant a des antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou de réaction allergique à un oligonucléotide ou à la N-acétylgalactosamine (GalNAc).
  • Le participant a des antécédents d'intolérance ou de tout problème médical pouvant interférer avec les injections sous-cutanées.
  • Toute infection en cours ou récente.
  • Toute vaccination récente ou prévue au cours de l'étude.
  • Le participant a des antécédents de consommation régulière d'alcool dépassant 14 verres standard/semaine.
  • Ne veut pas s'abstenir de consommer de l'alcool pendant 48 heures avant l'administration à chacune des visites de dosage.
  • Le participant a des antécédents de consommation de caféine dépassant 8 tasses de café/jour.
  • Utilisation de médicaments sur ordonnance ou en vente libre, y compris des suppléments vitaminiques, diététiques et à base de plantes (y compris le millepertuis) dans les 7 jours précédant la première dose du traitement à l'étude, sauf si, de l'avis de l'enquêteur et du promoteur, le médicament n'interférera pas avec interprétation des évaluations des études. La contraception et le traitement hormonal substitutif (THS) sont autorisés. Si nécessaire, des médicaments en vente libre tels que le paracétamol/acétaminophène peuvent être utilisés de manière aiguë.
  • Toute intervention chirurgicale majeure récente ou planifiée au cours de l'étude.
  • Don de sang ou de produits sanguins de plus de 500 ml dans les 12 semaines précédant la visite de dépistage et/ou refus de s'abstenir de donner du sang pendant la durée de l'étude.
  • Le participant a reçu un agent expérimental dans les 3 mois suivant la visite de sélection.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: WVE-006 expérimental (dose A) ou placebo
Médicament: WVE-006
Oligonucléotide d'édition d'ARN
Expérimental: WVE-006 expérimental (dose B) ou placebo
Médicament: WVE-006
Oligonucléotide d'édition d'ARN
Expérimental: WVE-006 expérimental (dose C) ou placebo
Médicament: WVE-006
Oligonucléotide d'édition d'ARN
Expérimental: WVE-006 expérimental (dose D) ou placebo
Médicament: WVE-006
Oligonucléotide d'édition d'ARN
Expérimental: WVE-006 expérimental (dose E) ou placebo
Médicament: WVE-006
Oligonucléotide d'édition d'ARN
Expérimental: WVE-006 expérimental (dose F) ou placebo
Médicament: WVE-006
Oligonucléotide d'édition d'ARN
Expérimental: WVE-006 expérimental (dose G) ou placebo
Médicament: WVE-006
Oligonucléotide d'édition d'ARN

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
La proportion de participants présentant des événements indésirables
Délai: Du jour 1 au jour 85 après la dernière dose.
Du jour 1 au jour 85 après la dernière dose.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Dose unique croissante - Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique du WVE-006 depuis le moment de l'administration jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUCdernière)
Délai: Du jour 0 au jour 84 après l'administration
Du jour 0 au jour 84 après l'administration
Dose unique croissante - Concentration maximale de WVE-006 dans le plasma (Cmax)
Délai: Du jour 0 au jour 84 après l'administration
Du jour 0 au jour 84 après l'administration
Doses croissantes multiples - Aire sous la courbe temporelle de concentration plasmatique pour WVE-006 depuis le moment de l'administration jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUCdernière)
Délai: Jour 0 à 14 après la première dose et jour 0 à 84 jours après la dernière dose, respectivement
Jour 0 à 14 après la première dose et jour 0 à 84 jours après la dernière dose, respectivement
Doses croissantes multiples - Concentration maximale de WVE-006 dans le plasma (Cmax)
Délai: Jour 0 à 14 après la première dose et jour 0 à 84 jours après la dernière dose, respectivement
Jour 0 à 14 après la première dose et jour 0 à 84 jours après la dernière dose, respectivement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wave Life Sciences Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Mike Tillinger, MD, Wave Life Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 novembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 novembre 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2023

Première publication (Estimé)

1 janvier 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

1 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 décembre 2023

Dernière vérification

1 décembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WVE-006-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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