Une étude de recherche de phase 1 pour évaluer l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique du WVE-006 chez des participants en bonne santé présentant une expression d'AAT de type sauvage (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)
2 mars 2026 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.
Une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'innocuité, la tolérance et la pharmacocinétique de doses uniques croissantes et de doses multiples de WVE-006 chez des participants en bonne santé
Cette étude est la première étude du programme clinique RestorAATion.
Le but de cette première étude de phase 1 chez l'homme (FIH), en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, à dose unique ascendante (SAD) et à doses multiples est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique du WVE-006 par rapport au placebo chez les participants en bonne santé après une dose unique (période 1) et des doses multiples (période 2) de WVE-006.
Ces informations seront utilisées pour déterminer les doses et les régimes susceptibles d'être pharmacologiquement actifs chez les patients présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine dans l'étude RestorAATion 2, ainsi que la dose maximale sûre et tolérable qui peut être administrée à ces patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
47
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Wales
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Merthyr Tydfil, Wales, Royaume-Uni, CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Oui
La description
Critère d'intégration:
- Sain tel que déterminé par l'enquêteur, sur la base d'une évaluation médicale.
- Tests génétiques confirmant PI*MM.
- Le participant est non-fumeur depuis au moins 1 an avant le dépistage.
Critère d'exclusion:
- Le participant a des antécédents d'allergies médicamenteuses multiples ou de réaction allergique à un oligonucléotide ou à la N-acétylgalactosamine (GalNAc).
- Le participant a des antécédents d'intolérance ou de tout problème médical pouvant interférer avec les injections sous-cutanées.
- Toute infection en cours ou récente.
- Toute vaccination récente ou prévue au cours de l'étude.
- Le participant a des antécédents de consommation régulière d'alcool dépassant 14 verres standard/semaine.
- Ne veut pas s'abstenir de consommer de l'alcool pendant 48 heures avant l'administration à chacune des visites de dosage.
- Le participant a des antécédents de consommation de caféine dépassant 8 tasses de café/jour.
- Utilisation de médicaments sur ordonnance ou en vente libre, y compris des suppléments vitaminiques, diététiques et à base de plantes (y compris le millepertuis) dans les 7 jours précédant la première dose du traitement à l'étude, sauf si, de l'avis de l'enquêteur et du promoteur, le médicament n'interférera pas avec interprétation des évaluations des études. La contraception et le traitement hormonal substitutif (THS) sont autorisés. Si nécessaire, des médicaments en vente libre tels que le paracétamol/acétaminophène peuvent être utilisés de manière aiguë.
- Toute intervention chirurgicale majeure récente ou planifiée au cours de l'étude.
- Don de sang ou de produits sanguins de plus de 500 ml dans les 12 semaines précédant la visite de dépistage et/ou refus de s'abstenir de donner du sang pendant la durée de l'étude.
- Le participant a reçu un agent expérimental dans les 3 mois suivant la visite de sélection.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Double
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dose unique ascendante (SAD) : WVE-006 30 milligrammes (mg) ou placebo
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Expérimental: TAS : WVE-006 100 mg ou placebo
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Expérimental: SAD WVE-006 200 mg ou placebo
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Expérimental: SAD : WVE-006 400 mg ou placebo
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Expérimental: SAD : WVE-006 600 mg ou placebo
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Expérimental: Doses multiples : WVE-006 600 mg toutes les 2 semaines (Q2W) ou placebo
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Oligonucléotide d'édition d'ARN
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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La proportion de participants ayant présenté des événements indésirables
Délai: Les événements indésirables sont collectés à partir de la date de consentement jusqu'à 85 jours après la dose dans la Période 1 et jusqu'à 113 jours après la première dose dans la Période 2.
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Le nombre de participants ayant signalé un événement indésirable (EI) sera résumé.
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Les événements indésirables sont collectés à partir de la date de consentement jusqu'à 85 jours après la dose dans la Période 1 et jusqu'à 113 jours après la première dose dans la Période 2.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Dose unique croissante (Période 1) - Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps pour WVE-006 depuis le moment de l'administration jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUClast)
Délai: Échantillons prélevés aux moments suivants : Jour 1 avant la dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h et 12 h après la dose du Jour 1, Jour 2 : 24 h et 36 h après la dose du Jour 1, Jour 3 : 48 h après la dose du Jour 1, Jours 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 et 85.
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Les échantillons de plasma ont été obtenus afin d'évaluer les paramètres pharmacocinétiques plasmatiques définis pour le WVE-006.
Ce critère d'évaluation rapportera le résumé des paramètres pharmacocinétiques dérivés pour l'Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps pour le WVE-006, de l'administration à la dernière concentration mesurable (AUClast) du WVE-006 dans le plasma pour les participants de la Période 1 de l'étude. |
Échantillons prélevés aux moments suivants : Jour 1 avant la dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h et 12 h après la dose du Jour 1, Jour 2 : 24 h et 36 h après la dose du Jour 1, Jour 3 : 48 h après la dose du Jour 1, Jours 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 et 85.
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Dose unique ascendante - Concentration maximale de WVE-006 dans le plasma (Cmax)
Délai: Échantillons prélevés aux moments suivants : Jour 1 avant la dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h & 12 h après la dose du Jour 1, Jour 2 : 24 h & 36 h après la dose du Jour 1, Jour 3 : 48 h après la dose du Jour 1, Jours 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
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Des échantillons de plasma ont été obtenus afin d'évaluer les paramètres pharmacocinétiques plasmatiques définis pour le WVE-006.
Ce critère d'évaluation rapportera le résumé des paramètres pharmacocinétiques dérivés pour la concentration maximale du WVE-006 dans le plasma (Cmax) du WVE-006 dans le plasma pour les participants à la Période 1 de l'étude.
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Échantillons prélevés aux moments suivants : Jour 1 avant la dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h & 12 h après la dose du Jour 1, Jour 2 : 24 h & 36 h après la dose du Jour 1, Jour 3 : 48 h après la dose du Jour 1, Jours 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
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Doses multiples ascendantes - Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps pour WVE-006 depuis l'administration jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUClast) - Jour 1
Délai: Échantillons collectés aux moments suivants pour la mesure du Jour 1 : Jour 1 avant la dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h et 24 h après la dose.
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Des échantillons de plasma ont été prélevés afin d'évaluer les paramètres pharmacocinétiques plasmatiques définis pour le WVE-006.
Ce critère d'évaluation rapportera le résumé des paramètres pharmacocinétiques dérivés pour l'aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps pour le WVE-006, depuis l'administration jusqu'à la dernière concentration mesurable (AUClast) du WVE-006 dans le plasma, pour les participants à la période 2 de l'étude.
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Échantillons collectés aux moments suivants pour la mesure du Jour 1 : Jour 1 avant la dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h et 24 h après la dose.
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Doses Ascendantes Multiples - Concentration Maximale de WVE-006 dans le Plasma (Cmax) - Jour 1
Délai: Échantillons prélevés aux moments suivants pour la mesure du Jour 1 : avant la dose du Jour 1, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h et 24 h après la dose.
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Des échantillons de plasma ont été obtenus afin d'évaluer les paramètres pharmacocinétiques plasmatiques définis pour le WVE-006.
Cet objectif rapportera le résumé des paramètres pharmacocinétiques dérivés pour la concentration maximale du WVE-006 dans le plasma (Cmax) du WVE-006 dans le plasma pour les participants de la Période 2 de l'étude.
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Échantillons prélevés aux moments suivants pour la mesure du Jour 1 : avant la dose du Jour 1, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h et 24 h après la dose.
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Doses Ascendantes Multiples - Aire sous la Courbe de Concentration Plasmique en Fonction du Temps pour WVE-006 de l'Administration à la Dernière Concentration Mesurable (AUClast) - Jour 29
Délai: Échantillons collectés aux moments suivants pour la mesure du Jour 29 : avant la dose du Jour 29, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h et 24 h après la dose.
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Des échantillons de plasma ont été prélevés afin d'évaluer les paramètres pharmacocinétiques plasmatiques définis pour le WVE-006.
Cet objectif secondaire présentera le résumé des paramètres pharmacocinétiques dérivés pour l'aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps pour le WVE-006, de l'administration à la dernière concentration mesurable (AUClast) du WVE-006 dans le plasma, pour les participants de la période 2 de l'étude.
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Échantillons collectés aux moments suivants pour la mesure du Jour 29 : avant la dose du Jour 29, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h et 24 h après la dose.
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Doses Ascendantes Multiples - Concentration Maximale de WVE-006 dans le Plasma (Cmax) - Jour 29
Délai: Échantillons collectés aux moments suivants pour la mesure du jour 29 : jour 29 avant la dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h et 24 h après la dose.
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Des échantillons de plasma ont été prélevés afin d'évaluer les paramètres pharmacocinétiques plasmatiques définis pour le WVE-006.
Ce critère d'évaluation présentera le résumé des paramètres pharmacocinétiques dérivés pour la concentration maximale de WVE-006 dans le plasma (Cmax) de WVE-006 dans le plasma pour les participants de la Période 2 de l'étude.
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Échantillons collectés aux moments suivants pour la mesure du jour 29 : jour 29 avant la dose, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h et 24 h après la dose.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
14 novembre 2023
Achèvement primaire (Réel)
13 février 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
13 février 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 novembre 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 décembre 2023
Première publication (Réel)
2 janvier 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 mars 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 mars 2026
Dernière vérification
1 mars 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies génétiques, innées
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Maladies du foie
- Emphysème sous-cutané
- Emphysème
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- carence en alpha 1-assine
Autres numéros d'identification d'étude
- WVE-006-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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