Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetiky WVE-006 u zdravých účastníků s expresí AAT divokého typu (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

2. března 2026 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Fáze 1, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bezpečnosti, snášenlivosti a farmakokinetické studie jednotlivých vzestupných dávek a více dávek WVE-006 u zdravých účastníků

Tato studie je první studií v rámci klinického programu RestorAATion.

Účelem této první studie fáze 1 u člověka (FIH), dvojitě zaslepené, randomizované, placebem kontrolované, s jednou vzestupnou dávkou (SAD) a s více dávkami, je posoudit bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku WVE-006 ve srovnání na placebo u zdravých účastníků po jedné dávce (období 1) a opakovaných dávkách (období 2) WVE-006.

Tyto informace budou použity ke stanovení dávek a režimů, které mají potenciál být farmakologicky aktivní u pacientů s deficitem alfa-1 antitrypsinu ve studii RestorAATion 2, a maximální bezpečné a tolerovatelné dávky, která může být těmto pacientům podána.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

47

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
    • Wales
      • Merthyr Tydfil, Wales, Spojené království, CF48 4DR
        • Simbec-Orion Clinical Pharmacology,

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdravý, jak určil zkoušející na základě lékařského posouzení.
  • Genetické testování potvrzující PI*MM.
  • Účastník byl nekuřák alespoň 1 rok před screeningem.

Kritéria vyloučení:

  • Účastník má v anamnéze vícečetné lékové alergie nebo alergickou reakci na oligonukleotid nebo na N-acetylgalaktosamin (GalNAc).
  • Účastník má v anamnéze nesnášenlivost nebo jakýkoli zdravotní stav, který by mohl narušovat subkutánní injekce.
  • Jakékoli probíhající nebo nedávné infekce.
  • Jakékoli nedávné nebo plánované očkování během studie.
  • Účastník má v minulosti pravidelnou konzumaci alkoholu přesahující 14 standardních nápojů/týden.
  • Neochota zdržet se alkoholu po dobu 48 hodin před podáním dávky při každé z návštěv.
  • Účastník v minulosti konzumoval kofein více než 8 šálků kávy/den.
  • Užívání léků na předpis nebo léků bez předpisu, včetně vitaminových, dietních a bylinných doplňků (včetně třezalky tečkované) během 7 dnů před první dávkou studijní léčby, pokud podle názoru výzkumníka a sponzora lék nebude interferovat s interpretací studijních posudků. Antikoncepce a hormonální substituční terapie (HRT) jsou povoleny. V případě potřeby mohou být akutně použity volně prodejné (OTC) léky, jako je paracetamol / acetaminofen.
  • Jakákoli nedávná nebo plánovaná velká operace během studie.
  • Darování krve nebo krevních produktů v množství přesahujícím 500 ml během 12 týdnů před screeningovou návštěvou a/nebo neochota zdržet se darování krve po dobu trvání studie.
  • Účastník obdržel vyšetřovací agent do 3 měsíců od screeningové návštěvy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednorázová vzestupná dávka (SAD): WVE-006 30 miligramů (mg) nebo placebo
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA
Experimentální: SAD: WVE-006 100 mg nebo placebo
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA
Experimentální: SAD WVE-006 200 mg nebo placebo
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA
Experimentální: SAD: WVE-006 400 mg nebo placebo
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA
Experimentální: SAD: WVE-006 600 mg nebo placebo
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA
Experimentální: Vícenásobná dávka: WVE-006 600 mg každé 2 týdny (Q2W) nebo placebo
Lék: WVE-006
Oligonukleotid upravující RNA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: Nežádoucí účinky jsou sbírány od data souhlasu až do 85 dnů po podání dávky v období 1 a až do 113 dnů po první dávce v období 2.
Počet účastníků, kteří nahlásili nežádoucí příhodu (AE), bude shrnut.
Nežádoucí účinky jsou sbírány od data souhlasu až do 85 dnů po podání dávky v období 1 a až do 113 dnů po první dávce v období 2.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jednorázová vzestupná dávka (Období 1) - Plocha pod křivkou koncentrace plazmy v závislosti na čase pro WVE-006 od okamžiku podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast)
Časové okno: Vzorky byly odebrány v následujících časových bodech: Den 1 před podáním dávky, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin a 12 hodin po dávce podané v Den 1, Den 2: 24 hodin a 36 hodin po dávce podané v Den 1, Den 3: 48 hodin po dávce podané v Den 1, Dny 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 a 85.
Vzorky plazmy byly získány za účelem vyhodnocení definovaných farmakokinetických parametrů plazmy pro WVE-006. Tento koncový bod bude uvádět souhrn odvozených farmakokinetických parametrů pro plochu pod křivkou závislosti koncentrace v plazmě na čase pro WVE-006 od okamžiku podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast) WVE-006 v plazmě u účastníků v 1. období studie.
Vzorky byly odebrány v následujících časových bodech: Den 1 před podáním dávky, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin a 12 hodin po dávce podané v Den 1, Den 2: 24 hodin a 36 hodin po dávce podané v Den 1, Den 3: 48 hodin po dávce podané v Den 1, Dny 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 a 85.
Jednorázová stoupající dávka - Maximální koncentrace WVE-006 v plazmě (Cmax)
Časové okno: Vzorky odebrané v následujících časových bodech: Den 1 před dávkou, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin & 12 hodin po dávce Dne 1, Den 2: 24 hodin & 36 hodin po dávce Dne 1, Den 3: 48 hodin po dávce Dne 1, Dny 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Vzorky plazmy byly získány za účelem vyhodnocení definovaných farmakokinetických parametrů plazmy pro WVE-006. Tento koncový bod bude uvádět souhrn odvozených farmakokinetických parametrů pro maximální koncentraci WVE-006 v plazmě (Cmax) účastníků v 1. období studie.
Vzorky odebrané v následujících časových bodech: Den 1 před dávkou, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin & 12 hodin po dávce Dne 1, Den 2: 24 hodin & 36 hodin po dávce Dne 1, Den 3: 48 hodin po dávce Dne 1, Dny 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
Vícečetné rostoucí dávky - plocha pod křivkou koncentrace v plazmě v závislosti na čase pro WVE-006 od okamžiku podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast) - den 1
Časové okno: Vzorky odebrané v následujících časových bodech pro měření 1. dne: 1. den před podáním dávky, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po podání dávky.
Vzorky plazmy byly získány za účelem vyhodnocení definovaných farmakokinetických parametrů plazmy pro WVE-006. Tento koncový bod bude uvádět souhrn odvozených farmakokinetických parametrů pro plochu pod křivkou koncentrace plazmy v závislosti na čase pro WVE-006 od okamžiku podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast) WVE-006 v plazmě u účastníků ve 2. období studie.
Vzorky odebrané v následujících časových bodech pro měření 1. dne: 1. den před podáním dávky, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po podání dávky.
Vícenásobné vzestupné dávky - Maximální koncentrace WVE-006 v plazmě (Cmax) - Den 1
Časové okno: Vzorky odebrané v následujících časových bodech pro měření v den 1: den 1 před podáním dávky, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po podání dávky.
Vzorky plazmy byly odebrány za účelem vyhodnocení definovaných farmakokinetických parametrů plazmy pro WVE-006. Tento cílový bod bude uvádět souhrn odvozených farmakokinetických parametrů pro maximální koncentraci WVE-006 v plazmě (Cmax) u účastníků ve 2. období studie.
Vzorky odebrané v následujících časových bodech pro měření v den 1: den 1 před podáním dávky, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po podání dávky.
Vícenásobné vzestupné dávky - Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace v závislosti na čase pro WVE-006 od času podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast) - 29. den
Časové okno: Vzorky odebrány v následujících časových bodech pro měření 29. dne: 29. den před podáním dávky, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po podání dávky.
Vzorky plazmy byly získány za účelem vyhodnocení definovaných farmakokinetických parametrů plazmy pro WVE-006. Tento koncový bod bude uvádět souhrn odvozených farmakokinetických parametrů pro plochu pod křivkou koncentrace plazmy v závislosti na čase pro WVE-006 od okamžiku podání do poslední měřitelné koncentrace (AUClast) WVE-006 v plazmě u účastníků v období 2 studie.
Vzorky odebrány v následujících časových bodech pro měření 29. dne: 29. den před podáním dávky, 30 minut, 1 hodina, 2 hodiny, 4 hodiny, 6 hodin, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po podání dávky.
Vícečetné rostoucí dávky - Maximální koncentrace WVE-006 v plazmě (Cmax) - Den 29
Časové okno: Vzorky odebrané v následujících časových bodech pro měření v den 29: Den 29 před podáním dávky, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h & 24 h po podání dávky.
Vzorky plazmy byly odebrány za účelem vyhodnocení definovaných farmakokinetických parametrů plazmy pro WVE-006. Tento koncový bod bude uvádět souhrn odvozených farmakokinetických parametrů pro maximální koncentraci WVE-006 v plazmě (Cmax) pro účastníky v období 2 studie.
Vzorky odebrané v následujících časových bodech pro měření v den 29: Den 29 před podáním dávky, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h & 24 h po podání dávky.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. listopadu 2023

Primární dokončení (Aktuální)

13. února 2025

Dokončení studie (Aktuální)

13. února 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. prosince 2023

První zveřejněno (Aktuální)

2. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-006-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek alfa-1 antitrypsinu (AATD)

Klinické studie na WVE-006

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit