野生型 AAT 発現 (RestorAATion-1) を持つ健康な参加者における WVE-006 の安全性、忍容性、および薬物動態を評価するための第 1 相研究研究 (RestorAATion-1)
2026年3月2日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.
健康な参加者を対象とした WVE-006 の単回漸増用量および複数回用量の第 1 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、安全性、忍容性、および薬物動態試験
この研究は、RestorAATion 臨床プログラムにおける最初の研究です。
このファーストインヒト（FIH）、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、単回漸増用量（SAD）および複数用量の第 1 相試験の目的は、WVE-006 の安全性、忍容性、および PK を比較評価することです。 WVE-006の単回投与（期間1）および複数回投与（期間2）後の健康な参加者におけるプラセボへの投与。
この情報は、RestorAATion 2 研究において、α-1 アンチトリプシン欠損症の患者において薬理学的に活性を示す可能性のある用量と投与計画、およびこれらの患者に投与できる最大安全かつ耐容用量を決定するために使用されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
47
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Wales
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Merthyr Tydfil、Wales、イギリス、CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
- 医学的評価に基づいて、治験責任医師が判断した健康状態。
- 遺伝子検査によりPI*MMが確認されました。
- 参加者はスクリーニング前に少なくとも 1 年間非喫煙者である。
除外基準:
- 参加者には、複数の薬物アレルギー、またはオリゴヌクレオチドまたは N-アセチルガラクトサミン (GalNAc) に対するアレルギー反応の病歴がある。
- 参加者は皮下注射を妨げる可能性のある不耐症または何らかの病状の病歴を持っています。
- 現在進行中の感染症または最近の感染症。
- 研究中に最近または計画されているワクチン接種。
- 参加者は、週に標準ドリンク 14 杯を超える定期的なアルコール摂取歴があります。
- 毎回の投与訪問時に投与前の48時間はアルコールを控えたくない。
- 参加者には、1日あたりコーヒー8杯を超えるカフェイン摂取歴があります。
- -治験責任医師および治験依頼者の意見によると、その薬剤が干渉しないと判断した場合を除き、治験薬の初回投与前の7日以内に、ビタミン、栄養補助食品、ハーブサプリメント（セントジョーンズワートを含む）を含む処方薬または非処方薬を使用した場合。研究評価の解釈付き。 避妊とホルモン補充療法（HRT）は許可されています。 必要に応じて、パラセタモール/アセトアミノフェンなどの市販薬（OTC）を緊急に使用することもできます。
- 研究中に最近行われた、または計画されている大規模な手術。
- -スクリーニング来院前の12週間以内に500mLを超える血液または血液製剤の献血、および/または研究期間中に献血を控えたくない。
- 参加者はスクリーニング訪問から 3 か月以内に治験薬の投与を受けています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：単回投与増量試験（SAD）：WVE-006 30ミリグラム（mg）またはプラセボ
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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実験的：SAD: WVE-006 100 mg またはプラセボ
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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実験的：SAD WVE-006 200 mg または プラセボ
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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実験的：SAD: WVE-006 400 mg またはプラセボ
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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実験的：SAD：WVE-006 600 mgまたはプラセボ
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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実験的：複数回投与：WVE-006 600 mg 2週間毎（Q2W）またはプラセボ
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RNA編集オリゴヌクレオチド
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象を有する参加者の割合
時間枠：有害事象は、同意日から、第1期では投与後最大85日間、第2期では初回投与後最大113日間まで収集されます。
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有害事象（AE）を報告した参加者数を要約します。
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有害事象は、同意日から、第1期では投与後最大85日間、第2期では初回投与後最大113日間まで収集されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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単回漸増投与（期間1） - WVE-006の投与時から最終測定濃度までの血漿中濃度時間曲線下面積（AUClast）
時間枠：以下の時間帯でサンプルを採取：1日目投与前、30分後、1時間後、2時間後、4時間後、6時間後、8時間後、12時間後（1日目投与後）、2日目：24時間後、36時間後（1日目投与後）、3日目：48時間後（1日目投与後）、8日、15日、22日、29日、36日、43日、50日、57日、64日、71日、78日、85日目。
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WVE-006の定義された血漿中薬物動態パラメータを評価するために、血漿サンプルが採取されました。
このエンドポイントは、研究の期間1における参加者の血漿中WVE-006の、投与時から最後の測定可能濃度までの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUClast）について、導出された薬物動態パラメータの要約を報告します。
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以下の時間帯でサンプルを採取：1日目投与前、30分後、1時間後、2時間後、4時間後、6時間後、8時間後、12時間後（1日目投与後）、2日目：24時間後、36時間後（1日目投与後）、3日目：48時間後（1日目投与後）、8日、15日、22日、29日、36日、43日、50日、57日、64日、71日、78日、85日目。
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単回投与増量試験 - WVE-006の血漿中最高濃度（Cmax）
時間枠：以下のタイムポイントでサンプルを収集：1日目投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、2日目：1日目投与後24時間、36時間、3日目：1日目投与後48時間、8日、15日、22日、29日、36日、43日、50日、57日、64日、71日、78日、85日目。
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WVE-006の定義された血漿薬物動態パラメータを評価するために、血漿サンプルを採取しました。
このエンドポイントは、研究の期間1における参加者の血漿中のWVE-006の最大血漿中濃度（Cmax）について、算出された薬物動態パラメータの要約を報告します。
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以下のタイムポイントでサンプルを収集：1日目投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、2日目：1日目投与後24時間、36時間、3日目：1日目投与後48時間、8日、15日、22日、29日、36日、43日、50日、57日、64日、71日、78日、85日目。
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複数回漸増投与 - WVE-006の投与時から最終測定濃度までの血漿中濃度時間曲線下面積 (AUClast) - 1日目
時間枠：Day 1の測定のために以下のタイムポイントでサンプルを収集しました：Day 1投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間。
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WVE-006の定義された血漿中薬物動態パラメータを評価するために、血漿サンプルを採取しました。
このエンドポイントは、研究の期間2における参加者の血漿中のWVE-006について、投与時から最終測定可能濃度までの血漿中濃度時間曲線下面積（AUClast）の誘導薬物動態パラメータの要約を報告します。
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Day 1の測定のために以下のタイムポイントでサンプルを収集しました：Day 1投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間。
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複数回漸増投与 - WVE-006の血漿中最高濃度（Cmax） - 1日目
時間枠：1日目の測定のために以下の時間点で収集されたサンプル：1日目投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間。
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WVE-006の定義された血漿中薬物動態パラメータを評価するために、血漿サンプルを採取しました。
このエンドポイントは、研究の第2期間の参加者における、血漿中のWVE-006の最大濃度（Cmax）についての、導出された薬物動態パラメータの要約を報告します。
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1日目の測定のために以下の時間点で収集されたサンプル：1日目投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間。
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WVE-006の血漿中濃度-時間曲線下面積（AUClast）- 投与時から最終測定濃度までの複数回漸増投与 - 29日目
時間枠：29日目の測定のために以下の時間ポイントでサンプルを収集しました：29日目投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間。
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WVE-006の定義された血漿中薬物動態パラメータを評価するために、血漿サンプルが採取されました。
このエンドポイントは、研究の期間2における参加者について、投与時から最終測定可能濃度までのWVE-006の血漿中濃度-時間曲線下面積（AUClast）に関する導出された薬物動態パラメータの要約を報告します。
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29日目の測定のために以下の時間ポイントでサンプルを収集しました：29日目投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間。
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多用量漸増投与 - 血漿中のWVE-006の最大濃度（Cmax） - 29日目
時間枠：第29日の測定のために以下の時間点で採取されたサンプル：投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間（いずれも第29日）。
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WVE-006の特定の血漿中薬物動態パラメータを評価するために、血漿サンプルが採取されました。
このエンドポイントでは、研究の第2期間の参加者における血漿中WVE-006の最大濃度（Cmax）について、算出された薬物動態パラメータの要約が報告されます。
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第29日の測定のために以下の時間点で採取されたサンプル：投与前、投与後30分、1時間、2時間、4時間、6時間、8時間、12時間、24時間（いずれも第29日）。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Cynthia Caracta, MD、Wave Life Sciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月14日
一次修了 (実際)
2025年2月13日
研究の完了 (実際)
2025年2月13日
試験登録日
最初に提出
2023年11月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年12月15日
最初の投稿 (実際)
2024年1月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月2日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WVE-006-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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