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야생형 AAT 발현(RestorAATion-1)을 사용하는 건강한 참가자를 대상으로 WVE-006의 안전성, 내약성 및 약동학을 평가하기 위한 1상 연구 연구 (RestorAATion-1)

2026년 3월 2일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.

건강한 참가자를 대상으로 WVE-006의 단일 상승 용량 및 다중 용량에 대한 1상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 안전성, 내약성 및 약동학 연구

이번 연구는 RestorAATion 임상 프로그램의 첫 번째 연구입니다.

이 FIH(first-in human), 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 단일 상승 용량(SAD) 및 다중 용량 1상 연구의 목적은 WVE-006의 안전성, 내약성 및 PK를 평가하는 것입니다. WVE-006의 단일 투여(기간 1) 및 다중 투여(기간 2) 후 건강한 참가자에게 위약을 투여했습니다.

이 정보는 RestorAATion 2 연구에서 알파-1 항트립신 결핍 환자에게 약리학적으로 활성이 있을 수 있는 용량과 요법, 그리고 이들 환자에게 투여할 수 있는 최대 안전하고 허용 가능한 용량을 결정하는 데 사용됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

47

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
    • Wales
      • Merthyr Tydfil, Wales, 영국, CF48 4DR
        • Simbec-Orion Clinical Pharmacology,

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

  • 의학적 평가를 바탕으로 조사관이 건강하다고 판단한 경우.
  • PI*MM을 확인하는 유전자 테스트.
  • 참가자는 심사 전 최소 1년 동안 비흡연자였습니다.

제외 기준:

  • 참가자는 다양한 약물 알레르기 병력이 있거나 올리고뉴클레오티드 또는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc)에 대한 알레르기 반응 병력이 있습니다.
  • 참가자는 피하 주사를 방해할 수 있는 과민증 또는 질병의 병력이 있습니다.
  • 현재 진행 중이거나 최근에 발생한 감염.
  • 연구 중 최근 또는 계획된 예방접종.
  • 참가자는 주당 표준 음료수 14잔을 초과하는 정기적인 음주 이력이 있습니다.
  • 각 투약 방문에서 투약 전 48시간 동안 알코올을 금할 의지가 없음.
  • 참가자는 하루에 커피 8잔을 초과하는 카페인 섭취 이력이 있습니다.
  • 연구자 및 후원자의 의견으로 약물이 방해하지 않는 한, 연구 치료의 첫 번째 투여 전 7일 이내에 비타민, 식이요법 및 한약 보충제(세인트 존스 워트 포함)를 포함한 처방약 또는 비처방약의 사용 연구 평가의 해석과 함께. 피임과 호르몬 대체 요법(HRT)이 허용됩니다. 필요한 경우 파라세타몰/아세트아미노펜과 같은 일반의약품(OTC) 약물을 긴급하게 사용할 수 있습니다.
  • 연구 기간 동안 최근 또는 계획된 대수술.
  • 스크리닝 방문 전 12주 이내에 500mL를 초과하는 혈액 또는 혈액 제품을 기증하고/하거나 연구 기간 동안 헌혈을 삼가할 의사가 없는 경우.
  • 참가자는 스크리닝 방문 후 3개월 이내에 임상시험 대리인을 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일증량투여(SAD): WVE-006 30 밀리그램(mg) 또는 위약
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드
실험적: SAD: WVE-006 100 mg 또는 위약
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드
실험적: SAD WVE-006 200 mg 또는 위약
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드
실험적: SAD: WVE-006 400 mg 또는 위약
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드
실험적: SAD: WVE-006 600 mg 또는 위약
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드
실험적: 다중 투여: WVE-006 600 mg 2주마다(Q2W) 또는 위약
의약품: WVE-006
RNA 편집 올리고뉴클레오티드

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자 중 부작용 발생 참가자의 비율
기간: 부작용은 동의서 작성일로부터 1기간 투여 후 최대 85일까지, 2기간 첫 투여 후 최대 113일까지 수집됩니다.
부작용(AE)을 보고한 참가자 수가 요약될 것입니다.
부작용은 동의서 작성일로부터 1기간 투여 후 최대 85일까지, 2기간 첫 투여 후 최대 113일까지 수집됩니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
단일 상승 용량 (기간 1) - 투약 시점부터 마지막 측정 가능 농도까지의 WVE-006 혈장 농도-시간 곡선 하면적 (AUClast)
기간: 다음 시간대에 수집된 샘플: 투여 전 1일, 투여 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 및 12시간, 2일: 투여 후 24시간 및 36시간, 3일: 투여 후 48시간, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 57일, 64일, 71일, 78일 및 85일.
WVE-006에 대한 정의된 혈장 약동학적 매개변수를 평가하기 위해 혈장 샘플을 확보했습니다. 이 종점은 연구 1기간 참가자들의 WVE-006 혈장 내 투약 시점부터 마지막 측정 가능 농도까지의 혈장 농도-시간 곡선 하 면적(AUClast)에 대한 유도된 약동학적 매개변수의 요약을 보고합니다.
다음 시간대에 수집된 샘플: 투여 전 1일, 투여 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 및 12시간, 2일: 투여 후 24시간 및 36시간, 3일: 투여 후 48시간, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 57일, 64일, 71일, 78일 및 85일.
단일 증량 투여 - WVE-006의 혈장 내 최대 농도 (Cmax)
기간: 다음 시점에서 수집된 샘플: 1일 투여 전, 1일 투여 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 및 12시간, 2일: 1일 투여 후 24시간 및 36시간, 3일: 1일 투여 후 48시간, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 57일, 64일, 71일, 78일 및 85일.
정의된 WVE-006 혈장 약동학적 파라미터를 평가하기 위해 혈장 샘플을 채취하였습니다. 이 평가 항목은 연구 1기간 참가자의 WVE-006 혈장 최대 농도(Cmax)에 대한 유도된 약동학적 파라미터 요약을 보고할 것입니다.
다음 시점에서 수집된 샘플: 1일 투여 전, 1일 투여 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간 및 12시간, 2일: 1일 투여 후 24시간 및 36시간, 3일: 1일 투여 후 48시간, 8일, 15일, 22일, 29일, 36일, 43일, 50일, 57일, 64일, 71일, 78일 및 85일.
다중 투여 용량 증가 - 투여 시점부터 마지막 측정 가능 농도까지의 WVE-006 혈장 농도-시간 곡선 하면적(AUClast) - 1일차
기간: Day 1 측정을 위한 다음 시간대에 수집된 샘플: 투여 전, 투여 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간, 12시간 및 24시간.
정의된 WVE-006 혈장 약동학적 매개변수를 평가하기 위해 혈장 샘플을 채취했습니다. 이 종료점은 연구의 2기간 참가자들을 대상으로 투약 시점부터 마지막 측정 가능 농도까지의 WVE-006 혈장 농도-시간 곡선 하면적(AUClast)에 대한 유도된 약동학적 매개변수의 요약을 보고합니다.
Day 1 측정을 위한 다음 시간대에 수집된 샘플: 투여 전, 투여 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간, 12시간 및 24시간.
다중 증량 투여 - WVE-006의 혈장 내 최대 농도 (Cmax) - 1일차
기간: 1일 측정을 위해 다음 시점에서 샘플을 수집합니다: 투약 전, 투약 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간, 12시간 및 24시간.
WVE-006의 정의된 혈장 약동학적 매개변수를 평가하기 위해 혈장 샘플을 획득하였습니다. 이 종료점은 연구 2기간에 참여한 참가자들을 대상으로 혈장 내 WVE-006의 최대 농도(Cmax)에 대한 유도된 약동학적 매개변수의 요약을 보고할 것입니다.
1일 측정을 위해 다음 시점에서 샘플을 수집합니다: 투약 전, 투약 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간, 12시간 및 24시간.
다중 증량 투여 - 투여 시점부터 마지막 측정 농도까지의 WVE-006 혈장 농도-시간 곡선 하면적(AUClast) - 29일차
기간: Day 29 측정을 위해 다음 시간대에 샘플을 수집합니다: 투약 29일차 투약 전, 투약 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간, 12시간 및 24시간.
WVE-006의 정의된 혈장 약동학적 파라미터를 평가하기 위해 혈장 샘플을 채취했습니다. 이 종점은 연구 기간 2에 참여한 참가자의 WVE-006 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUClast)에 대한 유도된 약동학적 파라미터의 요약을 보고합니다.
Day 29 측정을 위해 다음 시간대에 샘플을 수집합니다: 투약 29일차 투약 전, 투약 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간, 12시간 및 24시간.
다중 증량 용량 - 혈장 내 WVE-006의 최대 농도 (Cmax) - 29일차
기간: Day 29 측정을 위해 다음 시점에서 채취한 샘플: 투여 전, 투여 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간, 12시간 및 24시간.
WVE-006의 정의된 혈장 약동학적 파라미터를 평가하기 위해 혈장 샘플을 채취했습니다. 이 엔드포인트는 연구 2기간 참가자의 혈장 내 WVE-006 최대 농도(Cmax)에 대한 유도된 약동학적 파라미터의 요약을 보고합니다.
Day 29 측정을 위해 다음 시점에서 채취한 샘플: 투여 전, 투여 후 30분, 1시간, 2시간, 4시간, 6시간, 8시간, 12시간 및 24시간.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wave Life Sciences Ltd.

수사관

  • 연구 책임자: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 11월 14일

기본 완료 (실제)

2025년 2월 13일

연구 완료 (실제)

2025년 2월 13일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 11월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 12월 15일

처음 게시됨 (실제)

2024년 1월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 2일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WVE-006-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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