Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di ricerca di fase 1 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di WVE-006 in partecipanti sani con espressione AAT di tipo selvaggio (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

15 dicembre 2023 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio di fase 1, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sulla sicurezza, sulla tollerabilità e sulla farmacocinetica di dosi ascendenti singole e dosi multiple di WVE-006 in partecipanti sani

Questo studio è il primo del programma clinico RestorAATion.

Lo scopo di questo primo studio di Fase 1 sull'uomo (FIH), in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, a dose singola ascendente (SAD) e a dosi multiple è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica di WVE-006 rispetto al placebo in partecipanti sani dopo una dose singola (Periodo 1) e dosi multiple (Periodo 2) di WVE-006.

Queste informazioni verranno utilizzate per determinare le dosi e i regimi che hanno il potenziale per essere farmacologicamente attivi nei pazienti con deficit di alfa-1 antitripsina nello studio RestorAATion 2 e la dose massima sicura e tollerabile che può essere somministrata a questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

56

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Sano come determinato dall'investigatore, sulla base di una valutazione medica.
  • Test genetici che confermano PI*MM.
  • Il partecipante non fumava da almeno 1 anno prima dello screening.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha una storia di allergie multiple a farmaci o di reazione allergica a un oligonucleotide o alla N-acetilgalattosamina (GalNAc).
  • Il partecipante ha una storia di intolleranza o qualsiasi condizione medica che potrebbe interferire con le iniezioni sottocutanee.
  • Eventuali infezioni in corso o recenti.
  • Eventuali vaccinazioni recenti o pianificate durante lo studio.
  • Il partecipante ha una storia di consumo regolare di alcol superiore a 14 drink standard a settimana.
  • Non disposti ad astenersi dall'alcol per 48 ore prima della somministrazione in ciascuna delle visite di dosaggio.
  • Il partecipante ha una storia di consumo di caffeina superiore a 8 tazze di caffè al giorno.
  • Uso di farmaci soggetti a prescrizione o non soggetti a prescrizione, inclusi integratori vitaminici, dietetici ed erboristici (inclusa l'erba di San Giovanni) entro 7 giorni prima della prima dose del trattamento in studio a meno che, a giudizio dello sperimentatore e dello sponsor, il farmaco non interferisca con l’interpretazione delle valutazioni degli studi. Sono consentiti la contraccezione e la terapia ormonale sostitutiva (HRT). Se necessario, possono essere utilizzati in acuto farmaci da banco (OTC), come paracetamolo/paracetamolo.
  • Qualsiasi intervento chirurgico importante recente o pianificato durante lo studio.
  • Donazione di sangue o emoderivati ​​superiore a 500 ml entro 12 settimane prima della visita di screening e/o riluttanza ad astenersi dalla donazione di sangue per la durata dello studio.
  • Il partecipante ha ricevuto un agente sperimentale entro 3 mesi dalla visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sperimentale WVE-006 (Dose A) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: WVE-006 sperimentale (dose B) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: WVE-006 sperimentale (dose C) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: WVE-006 sperimentale (dose D) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: Sperimentale WVE-006 (Dose E) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: Sperimentale WVE-006 (Dose F) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA
Sperimentale: Sperimentale WVE-006 (Dose G) o placebo
Droga: WVE-006
Oligonucleotide per l'editing dell'RNA

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 85 dopo l'ultima dose.
Dal giorno 1 al giorno 85 dopo l'ultima dose.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Dose singola ascendente - Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica per WVE-006 dal momento della somministrazione all'ultima concentrazione misurabile (AUClast)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84 dopo la dose
Dal giorno 0 al giorno 84 dopo la dose
Dose singola ascendente - Concentrazione massima di WVE-006 nel plasma (Cmax)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 84 dopo la dose
Dal giorno 0 al giorno 84 dopo la dose
Dosi multiple ascendenti - Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica per WVE-006 dal momento del dosaggio all'ultima concentrazione misurabile (AUClast)
Lasso di tempo: Giorno 0-14 dopo la prima dose e Giorno 0-84 giorni dopo l'ultima dose, rispettivamente
Giorno 0-14 dopo la prima dose e Giorno 0-84 giorni dopo l'ultima dose, rispettivamente
Dosi multiple ascendenti - Concentrazione massima di WVE-006 nel plasma (Cmax)
Lasso di tempo: Giorno 0-14 dopo la prima dose e Giorno 0-84 giorni dopo l'ultima dose, rispettivamente
Giorno 0-14 dopo la prima dose e Giorno 0-84 giorni dopo l'ultima dose, rispettivamente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mike Tillinger, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

14 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 novembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 dicembre 2023

Primo Inserito (Stimato)

1 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-006-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Deficit di alfa-1 antitripsina

Prove cliniche su WVE-006

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Jamaica

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

3
Sottoscrivi