Научное исследование фазы 1 для оценки безопасности, переносимости и фармакокинетики WVE-006 у здоровых участников с экспрессией AAT дикого типа (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)
2 марта 2026 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.
Фаза 1, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование безопасности, переносимости и фармакокинетики однократных возрастающих доз и многократных доз WVE-006 у здоровых участников.
Это исследование является первым исследованием в клинической программе RestorAATion.
Целью этого первого двойного слепого рандомизированного плацебо-контролируемого исследования фазы 1 на людях (FIH) с однократной возрастающей дозой (SAD) и многократным введением дозы является оценка безопасности, переносимости и ФК WVE-006 в сравнении плацебо у здоровых участников после однократного приема (период 1) и нескольких доз (период 2) WVE-006.
Эта информация будет использоваться для определения доз и режимов лечения, которые потенциально могут быть фармакологически активными у пациентов с дефицитом антитрипсина альфа-1 в исследовании RestorAATion 2, а также максимальной безопасной и переносимой дозы, которая может быть назначена этим пациентам.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
47
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Wales
-
Merthyr Tydfil, Wales, Соединенное Королевство, CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Критерии включения:
- Здоров, как установил следователь на основании медицинского обследования.
- Генетическое тестирование, подтверждающее PI*MM.
- Участник не курил в течение как минимум 1 года до скрининга.
Критерий исключения:
- У участника в анамнезе была множественная аллергия на лекарства или аллергическая реакция на олигонуклеотид или N-ацетилгалактозамин (GalNAc).
- У участника в анамнезе имеется непереносимость или какое-либо заболевание, которое может помешать подкожным инъекциям.
- Любые текущие или недавние инфекции.
- Любые недавние или запланированные прививки во время исследования.
- Участник имеет историю регулярного употребления алкоголя, превышающего 14 стандартных порций в неделю.
- Нежелание воздерживаться от употребления алкоголя в течение 48 часов до приема дозы при каждом посещении дозировки.
- У участника в анамнезе было потребление кофеина, превышающее 8 чашек кофе в день.
- Использование рецептурных или безрецептурных препаратов, включая витамины, пищевые и травяные добавки (включая зверобой) в течение 7 дней до первой дозы исследуемого препарата, за исключением случаев, когда, по мнению исследователя и спонсора, лекарство не будет мешать с интерпретацией оценок исследования. Разрешены контрацепция и заместительная гормональная терапия (ЗГТ). При необходимости в срочном порядке можно использовать безрецептурные препараты, такие как парацетамол/ацетаминофен.
- Любая недавняя или запланированная серьезная операция во время исследования.
- Сдача крови или продуктов крови в объеме более 500 мл в течение 12 недель до скринингового визита и/или нежелание воздерживаться от сдачи крови на время исследования.
- Участник получил следственного агента в течение 3 месяцев после скринингового визита.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Однократная возрастающая доза (SAD): WVE-006 30 миллиграмм (мг) или плацебо
|
Олигонуклеотид, редактирующий РНК
|
|
Экспериментальный: БДР: WVE-006 100 мг или плацебо
|
Олигонуклеотид, редактирующий РНК
|
|
Экспериментальный: SAD WVE-006 200 мг или плацебо
|
Олигонуклеотид, редактирующий РНК
|
|
Экспериментальный: САД: WVE-006 400 мг или плацебо
|
Олигонуклеотид, редактирующий РНК
|
|
Экспериментальный: САД: WVE-006 600 мг или плацебо
|
Олигонуклеотид, редактирующий РНК
|
|
Экспериментальный: Многократная доза: WVE-006 600 мг каждые 2 недели (Q2W) или плацебо
|
Олигонуклеотид, редактирующий РНК
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: Нежелательные явления регистрируются с даты получения согласия и до 85 дней после введения дозы в Периоде 1 и до 113 дней после первой дозы в Периоде 2.
|
Будет представлено сводное количество участников, сообщивших о нежелательном явлении (НЯ).
|
Нежелательные явления регистрируются с даты получения согласия и до 85 дней после введения дозы в Периоде 1 и до 113 дней после первой дозы в Периоде 2.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Однократная возрастающая доза (Период 1) - Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени для WVE-006 от момента введения дозы до последней измеряемой концентрации (AUClast)
Временное ограничение: Образцы собраны в следующие моменты времени: День 1 до приема дозы, через 30 минут, 1 час, 2 часа, 4 часа, 6 часов, 8 часов и 12 часов после дозы Дня 1, День 2: через 24 часа и 36 часов после дозы Дня 1, День 3: через 48 часов после дозы Дня 1, Дни 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 и 85.
|
Образцы плазмы были получены для оценки определенных фармакокинетических параметров плазмы для WVE-006.
В этом конечном пункте будет представлена сводка расчетных фармакокинетических параметров для площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени для WVE-006 от момента введения до последней измеряемой концентрации (AUClast) WVE-006 в плазме у участников Периода 1 исследования.
|
Образцы собраны в следующие моменты времени: День 1 до приема дозы, через 30 минут, 1 час, 2 часа, 4 часа, 6 часов, 8 часов и 12 часов после дозы Дня 1, День 2: через 24 часа и 36 часов после дозы Дня 1, День 3: через 48 часов после дозы Дня 1, Дни 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 и 85.
|
|
Однократная возрастающая доза - Максимальная концентрация WVE-006 в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Образцы собраны в следующие временные точки: День 1 перед приемом дозы, через 30 мин, 1 ч, 2 ч, 4 ч, 6 ч, 8 ч и 12 ч после приема дозы Дня 1, День 2: через 24 ч и 36 ч после приема дозы Дня 1, День 3: через 48 ч после приема дозы Дня 1, Дни 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 и 85.
|
Плазменные образцы были получены для оценки определенных фармакокинетических параметров плазмы для WVE-006.
Эта конечная точка будет представлять сводку производных фармакокинетических параметров для максимальной концентрации WVE-006 в плазме (Cmax) у участников в Периоде 1 исследования.
|
Образцы собраны в следующие временные точки: День 1 перед приемом дозы, через 30 мин, 1 ч, 2 ч, 4 ч, 6 ч, 8 ч и 12 ч после приема дозы Дня 1, День 2: через 24 ч и 36 ч после приема дозы Дня 1, День 3: через 48 ч после приема дозы Дня 1, Дни 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 и 85.
|
|
Множественные возрастающие дозы - Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени для WVE-006 от момента введения до последней измеряемой концентрации (AUClast) - День 1
Временное ограничение: Образцы, собранные в следующие моменты времени для измерений Дня 1: День 1 до приема дозы, 30 минут, 1 час, 2 часа, 4 часа, 6 часов, 8 часов, 12 часов и 24 часа после приема дозы.
|
Образцы плазмы были получены для оценки определенных фармакокинетических параметров плазмы для WVE-006.
Эта конечная точка представит сводку производных фармакокинетических параметров для площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени для WVE-006 от момента введения до последней измеряемой концентрации (AUClast) WVE-006 в плазме у участников Периода 2 исследования.
|
Образцы, собранные в следующие моменты времени для измерений Дня 1: День 1 до приема дозы, 30 минут, 1 час, 2 часа, 4 часа, 6 часов, 8 часов, 12 часов и 24 часа после приема дозы.
|
|
Множественные возрастающие дозы - Максимальная концентрация WVE-006 в плазме (Cmax) - День 1
Временное ограничение: Образцы собраны в следующие моменты времени для измерений в 1-й день: до приема дозы в 1-й день, через 30 мин, 1 ч, 2 ч, 4 ч, 6 ч, 8 ч, 12 ч и 24 ч после приема дозы.
|
Образцы плазмы были получены для оценки определенных фармакокинетических параметров плазмы для WVE-006.
Этот конечный пункт будет сообщать сводку полученных фармакокинетических параметров для максимальной концентрации WVE-006 в плазме (Cmax) WVE-006 в плазме для участников Периода 2 исследования.
|
Образцы собраны в следующие моменты времени для измерений в 1-й день: до приема дозы в 1-й день, через 30 мин, 1 ч, 2 ч, 4 ч, 6 ч, 8 ч, 12 ч и 24 ч после приема дозы.
|
|
Множественные возрастающие дозы - Площадь под кривой зависимости концентрации препарата в плазме крови от времени для WVE-006 от момента введения до последней измеряемой концентрации (AUClast) - День 29
Временное ограничение: Образцы собраны в следующие временные точки для измерения на 29-й день: до приема дозы на 29-й день, через 30 мин, 1 ч, 2 ч, 4 ч, 6 ч, 8 ч, 12 ч и 24 ч после приема дозы.
|
Образцы плазмы были получены для оценки определенных фармакокинетических параметров плазмы для WVE-006.
В этом конечном пункте будет представлена сводка полученных фармакокинетических параметров для площади под кривой зависимости концентрации в плазме от времени для WVE-006 от момента введения до последней измеряемой концентрации (AUClast) WVE-006 в плазме у участников Периода 2 исследования.
|
Образцы собраны в следующие временные точки для измерения на 29-й день: до приема дозы на 29-й день, через 30 мин, 1 ч, 2 ч, 4 ч, 6 ч, 8 ч, 12 ч и 24 ч после приема дозы.
|
|
Множественные возрастающие дозы - Максимальная концентрация WVE-006 в плазме (Cmax) - День 29
Временное ограничение: Образцы, собранные в следующие моменты времени для измерения на 29-й день: до приема дозы на 29-й день, через 30 минут, 1 час, 2 часа, 4 часа, 6 часов, 8 часов, 12 часов и 24 часа после приема дозы.
|
Образцы плазмы были получены для оценки определенных фармакокинетических параметров плазмы для WVE-006.
Эта конечная точка будет содержать сводку производных фармакокинетических параметров для максимальной концентрации WVE-006 в плазме (Cmax) у участников периода 2 исследования.
|
Образцы, собранные в следующие моменты времени для измерения на 29-й день: до приема дозы на 29-й день, через 30 минут, 1 час, 2 часа, 4 часа, 6 часов, 8 часов, 12 часов и 24 часа после приема дозы.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
14 ноября 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
13 февраля 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
13 февраля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 ноября 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
15 декабря 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 января 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
23 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Заболевания печени
- Подкожная эмфизема
- Эмфизема
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Альфа 1-антитрипсин дефицит
Другие идентификационные номера исследования
- WVE-006-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .