En forskningsstudie i fas 1 för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetik för WVE-006 hos friska deltagare med vildtyps-AAT-uttryck (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)
2 mars 2026 uppdaterad av: Wave Life Sciences Ltd.
En fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, säkerhet, tolerabilitet och farmakokinetisk studie av enstaka stigande doser och multipla doser av WVE-006 hos friska deltagare
Denna studie är den första studien i det kliniska programmet RestorAATion.
Syftet med denna första-in-human (FIH), dubbelblinda, randomiserade, placebokontrollerade, singelstigande dos (SAD) och multipeldos fas 1-studie är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och PK för WVE-006 jämfört till placebo hos friska deltagare efter en engångsdos (period 1) och flera doser (period 2) av WVE-006.
Denna information kommer att användas för att bestämma doser och regimer som har potential att vara farmakologiskt aktiva hos patienter med Alpha-1-antitrypsinbrist i RestorAATion 2-studien, och den maximala säkra och tolererbara dosen som kan ges till dessa patienter.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
47
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Wales
-
Merthyr Tydfil, Wales, Storbritannien, CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Frisk enligt utredarens bedömning, baserat på en medicinsk utvärdering.
- Genetisk testning som bekräftar PI*MM.
- Deltagaren har varit icke-rökare i minst 1 år före screening.
Exklusions kriterier:
- Deltagaren har en historia av flera läkemedelsallergier eller allergisk reaktion mot en oligonukleotid eller mot N-acetylgalaktosamin (GalNAc).
- Deltagaren har en historia av intolerans eller något medicinskt tillstånd som kan störa subkutana injektioner.
- Eventuella pågående eller senaste infektioner.
- Alla nya eller planerade vaccinationer under studien.
- Deltagaren har en historia av regelbunden alkoholkonsumtion som överstiger 14 standarddrycker/vecka.
- Ovillig att avstå från alkohol i 48 timmar före dosering vid vart och ett av doseringsbesöken.
- Deltagaren har en historia av koffeinkonsumtion som överstiger 8 koppar kaffe/dag.
- Användning av receptbelagda eller receptfria läkemedel, inklusive vitamin-, kost- och örttillskott (inklusive johannesört) inom 7 dagar före den första dosen av studiebehandlingen, såvida inte, enligt utredaren och sponsorns åsikt, medicinen inte kommer att störa med tolkning av studiebedömningar. Preventivmedel och hormonbehandling (HRT) är tillåtna. Om det behövs kan receptfria (OTC) läkemedel som paracetamol/acetamol användas akut.
- Varje ny eller planerad större operation under studien.
- Donation av blod eller blodprodukter över 500 ml inom 12 veckor före screeningbesöket och/eller ovillig att avstå från blodgivning under hela studien.
- Deltagaren har fått en undersökningsagent inom 3 månader efter screeningbesöket.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Single Ascending Dose (SAD): WVE-006 30 milligram (mg) eller placebo
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
|
Experimentell: SAD: WVE-006 100 mg eller placebo
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
|
Experimentell: SAD WVE-006 200 mg eller placebo
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
|
Experimentell: SAD: WVE-006 400 mg eller placebo
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
|
Experimentell: SAD: WVE-006 600 mg eller placebo
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
|
Experimentell: Flera doser: WVE-006 600 mg Varannan vecka (Q2W) eller placebo
|
RNA-redigerande oligonukleotid
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andelen deltagare med biverkningar
Tidsram: Biverkningar samlas in från datumet för samtycke fram till upp till 85 dagar efter dosen i Period 1 och upp till 113 dagar efter den första dosen i Period 2.
|
Antalet deltagare som rapporterade en ofördelaktig händelse (AE) kommer att sammanfattas.
|
Biverkningar samlas in från datumet för samtycke fram till upp till 85 dagar efter dosen i Period 1 och upp till 113 dagar efter den första dosen i Period 2.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Single Ascending Dose (Period 1) - Area Under the Plasma Concentration Time Curve for WVE-006 From Time of Dosing to the Last Measurable Concentration (AUClast)
Tidsram: Prov samlas in vid följande tidpunkter: Dag 1 före dos, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar & 12 timmar efter Dag 1-dos, Dag 2: 24 timmar & 36 timmar efter Dag 1-dos, Dag 3: 48 timmar efter Dag 1-dos, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
Plasmaprov togs för att utvärdera definierade farmakokinetiska parametrar i plasma för WVE-006.
Denna slutpunkt kommer att rapportera sammanfattningen av härledda farmakokinetiska parametrar för arean under plasmakoncentrationstidskurvan för WVE-006 från doseringstillfället till den senaste mätbara koncentrationen (AUClast) av WVE-006 i plasma för deltagare i Period 1 av studien.
|
Prov samlas in vid följande tidpunkter: Dag 1 före dos, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar & 12 timmar efter Dag 1-dos, Dag 2: 24 timmar & 36 timmar efter Dag 1-dos, Dag 3: 48 timmar efter Dag 1-dos, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
|
Enstigande dos - Maximal koncentration av WVE-006 i plasma (Cmax)
Tidsram: Prov insamlade vid följande tidpunkter: Dag 1 före dosering, 30 min, 1 tim, 2 tim, 4 tim, 6 tim, 8 tim & 12 tim efter Dag 1-dos, Dag 2: 24 tim & 36 tim efter Dag 1-dos, Dag 3: 48 tim efter Dag 1-dos, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
Plasmaprov togs för att utvärdera definierade farmakokinetiska parametrar för WVE-006 i plasma.
Denna slutpunkt kommer att rapportera sammanfattningen av härledda farmakokinetiska parametrar för maximal koncentration av WVE-006 i plasma (Cmax) för deltagare i period 1 av studien.
|
Prov insamlade vid följande tidpunkter: Dag 1 före dosering, 30 min, 1 tim, 2 tim, 4 tim, 6 tim, 8 tim & 12 tim efter Dag 1-dos, Dag 2: 24 tim & 36 tim efter Dag 1-dos, Dag 3: 48 tim efter Dag 1-dos, Dag 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 & 85.
|
|
Multipla stigande doser - Area under plasmakoncentrations-tidskurvan för WVE-006 från doseringstillfället till den senast mätbara koncentrationen (AUClast) - Dag 1
Tidsram: Prov togs vid följande tidpunkter för dag 1-mätning: Dag 1 före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar & 24 timmar efter dosering.
|
Plasmaprov togs för att utvärdera definierade farmakokinetiska plasmaparametrar för WVE-006.
Denna ändpunkt kommer att rapportera sammanfattningen av härledda farmakokinetiska parametrar för arean under plasmakoncentrationstidskurvan för WVE-006 från doseringstillfället till den senast mätbara koncentrationen (AUClast) av WVE-006 i plasma för deltagare i period 2 av studien.
|
Prov togs vid följande tidpunkter för dag 1-mätning: Dag 1 före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar & 24 timmar efter dosering.
|
|
Multipla stigande doser - Maximal koncentration av WVE-006 i plasma (Cmax) - Dag 1
Tidsram: Prov togs vid följande tidpunkter för mätning på dag 1: Dag 1 före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar & 24 timmar efter dosering.
|
Plasmaprov togs för att utvärdera definierade farmakokinetiska plasmaparametrar för WVE-006.
Denna slutpunkt kommer att rapportera sammanfattningen av härledda farmakokinetiska parametrar för maximal koncentration av WVE-006 i plasma (Cmax) för deltagare i Period 2 av studien.
|
Prov togs vid följande tidpunkter för mätning på dag 1: Dag 1 före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar & 24 timmar efter dosering.
|
|
Multipla stigande doser - Area under plasmakoncentrations-tidskurvan för WVE-006 från doseringstidpunkten till den senast mätbara koncentrationen (AUClast) - Dag 29
Tidsram: Prov insamlade vid följande tidpunkter för dag 29-mätning: dag 29 före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar & 24 timmar efter dosering.
|
Plasmaprov togs för att utvärdera definierade farmakokinetiska plasmaparametrar för WVE-006.
Denna slutpunkt kommer att rapportera sammanfattningen av härledda farmakokinetiska parametrar för arean under plasmakoncentrationstidskurvan för WVE-006 från doseringstillfället till den senaste mätbara koncentrationen (AUClast) av WVE-006 i plasma för deltagarna i period 2 av studien.
|
Prov insamlade vid följande tidpunkter för dag 29-mätning: dag 29 före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar & 24 timmar efter dosering.
|
|
Multipla stigande doser - Maximal koncentration av WVE-006 i plasma (Cmax) - Dag 29
Tidsram: Prover samlas in vid följande tidpunkter för dag 29-mätning: Dag 29 före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar & 24 timmar efter dosering.
|
Plasmaprov togs för att utvärdera definierade farmakokinetiska plasmaparametrar för WVE-006.
Denna slutpunkt kommer att rapportera sammanfattningen av härledda farmakokinetiska parametrar för den maximala koncentrationen av WVE-006 i plasma (Cmax) för deltagare i Period 2 av studien.
|
Prover samlas in vid följande tidpunkter för dag 29-mätning: Dag 29 före dosering, 30 min, 1 timme, 2 timmar, 4 timmar, 6 timmar, 8 timmar, 12 timmar & 24 timmar efter dosering.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 november 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
13 februari 2025
Avslutad studie (Faktisk)
13 februari 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 november 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2023
Första postat (Faktisk)
2 januari 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
23 mars 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 mars 2026
Senast verifierad
1 mars 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- WVE-006-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .