1. fázisú kutatási tanulmány a WVE-006 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére vad típusú AAT expresszióval rendelkező egészséges résztvevők körében (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

Bevételi kritériumok:

• Egészséges, ahogy azt a vizsgáló állapította meg, orvosi értékelés alapján.
• Genetikai vizsgálat, amely megerősíti a PI*MM-et.
• A résztvevő a szűrés előtt legalább 1 évig nem dohányzott.

Kizárási kritériumok:

• A résztvevőnek több gyógyszerallergiája volt, vagy allergiás reakciója volt egy oligonukleotidra vagy N-acetil-galaktózaminra (GalNAc).
• A résztvevőnek kórtörténetében intolerancia vagy bármilyen olyan betegség áll fenn, amely megzavarhatja a szubkután injekciók beadását.
• Bármilyen folyamatban lévő vagy közelmúltbeli fertőzés.
• Bármilyen közelmúltbeli vagy tervezett védőoltás a vizsgálat során.
• A résztvevő rendszeres alkoholfogyasztása meghaladja a heti 14 standard italt.
• Nem hajlandó tartózkodni az alkoholfogyasztástól az adagolás előtt 48 órában minden egyes adagolási látogatás alkalmával.
• A résztvevő korábban 8 csésze kávét meghaladó koffeint fogyasztott naponta.
• Vényköteles vagy vény nélkül kapható gyógyszerek, beleértve a vitamin-, étrend- és gyógynövény-kiegészítőket (beleértve az orbáncfüvet is) a vizsgálati kezelés első adagját megelőző 7 napon belül, kivéve, ha a vizsgáló és a szponzor véleménye szerint a gyógyszer nem zavarja tanulmányi értékelések értelmezésével. A fogamzásgátlás és a hormonpótló terápia (HRT) megengedett. Szükség esetén vény nélkül kapható (OTC) gyógyszerek, például paracetamol/acetaminofen akutan alkalmazhatók.
• Bármilyen közelmúltbeli vagy tervezett nagyobb műtét a vizsgálat során.
• 500 ml-t meghaladó vér vagy vérkészítmények adományozása a szűrővizsgálatot megelőző 12 héten belül és/vagy nem hajlandó tartózkodni a véradástól a vizsgálat időtartama alatt.
• A résztvevő a szűrési látogatást követő 3 hónapon belül vizsgálati ügynököt kapott.