1. fázisú kutatási tanulmány a WVE-006 biztonságosságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére vad típusú AAT expresszióval rendelkező egészséges résztvevők körében (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)
2026. március 2. frissítette: Wave Life Sciences Ltd.
Egy 1. fázisú, véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, biztonságos, tolerálhatósági és farmakokinetikai vizsgálat a WVE-006 egyszeri növekvő dózisairól és többszörös dózisairól egészséges résztvevőknél
Ez a tanulmány az első vizsgálat a RestorAATion klinikai programban.
Ennek az első humán (FIH), kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, egyszeri növekvő dózisú (SAD) és többszörös dózisú, 1. fázisú vizsgálatnak a célja a WVE-006 összehasonlított biztonságosságának, tolerálhatóságának és PK-jának felmérése. egészséges résztvevőknél a WVE-006 egyszeri adagja (1. periódus) és többszöri adagja (2. periódus) után placebóra.
Ezt az információt a RestorAATion 2 vizsgálatban alfa-1 antitripszin hiányban szenvedő betegeknél potenciálisan farmakológiailag aktív dózisok és kezelési rendek meghatározására, valamint az ezeknek a betegeknek adható maximális biztonságos és tolerálható dózis meghatározására fogják használni.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
47
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Wales
-
Merthyr Tydfil, Wales, Egyesült Királyság, CF48 4DR
- Simbec-Orion Clinical Pharmacology,
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Igen
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Egészséges, ahogy azt a vizsgáló állapította meg, orvosi értékelés alapján.
- Genetikai vizsgálat, amely megerősíti a PI*MM-et.
- A résztvevő a szűrés előtt legalább 1 évig nem dohányzott.
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőnek több gyógyszerallergiája volt, vagy allergiás reakciója volt egy oligonukleotidra vagy N-acetil-galaktózaminra (GalNAc).
- A résztvevőnek kórtörténetében intolerancia vagy bármilyen olyan betegség áll fenn, amely megzavarhatja a szubkután injekciók beadását.
- Bármilyen folyamatban lévő vagy közelmúltbeli fertőzés.
- Bármilyen közelmúltbeli vagy tervezett védőoltás a vizsgálat során.
- A résztvevő rendszeres alkoholfogyasztása meghaladja a heti 14 standard italt.
- Nem hajlandó tartózkodni az alkoholfogyasztástól az adagolás előtt 48 órában minden egyes adagolási látogatás alkalmával.
- A résztvevő korábban 8 csésze kávét meghaladó koffeint fogyasztott naponta.
- Vényköteles vagy vény nélkül kapható gyógyszerek, beleértve a vitamin-, étrend- és gyógynövény-kiegészítőket (beleértve az orbáncfüvet is) a vizsgálati kezelés első adagját megelőző 7 napon belül, kivéve, ha a vizsgáló és a szponzor véleménye szerint a gyógyszer nem zavarja tanulmányi értékelések értelmezésével. A fogamzásgátlás és a hormonpótló terápia (HRT) megengedett. Szükség esetén vény nélkül kapható (OTC) gyógyszerek, például paracetamol/acetaminofen akutan alkalmazhatók.
- Bármilyen közelmúltbeli vagy tervezett nagyobb műtét a vizsgálat során.
- 500 ml-t meghaladó vér vagy vérkészítmények adományozása a szűrővizsgálatot megelőző 12 héten belül és/vagy nem hajlandó tartózkodni a véradástól a vizsgálat időtartama alatt.
- A résztvevő a szűrési látogatást követő 3 hónapon belül vizsgálati ügynököt kapott.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Single Ascending Dose (SAD): WVE-006 30 milligram (mg) vagy placebo
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
|
Kísérleti: SAD: WVE-006 100 mg vagy placebo
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
|
Kísérleti: SAD WVE-006 200 mg vagy placebo
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
|
Kísérleti: SAD: WVE-006 400 mg vagy placebo
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
|
Kísérleti: SAD: WVE-006 600 mg vagy placebo
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
|
Kísérleti: Többszöri adag: WVE-006 600 mg 2 hetente (Q2W) vagy placebo
|
RNS-szerkesztő oligonukleotid
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A résztvevők aránya mellékhatásokkal
Időkeret: A mellékhatásokat a hozzájárulás dátumától kezdve, az 1. periódusban a dózis utáni legfeljebb 85 napig, a 2. periódusban pedig az első dózis utáni legfeljebb 113 napig gyűjtik.
|
Azon résztvevők száma, akik mellékhatást (AE) jelentettek, összefoglalásra kerül.
|
A mellékhatásokat a hozzájárulás dátumától kezdve, az 1. periódusban a dózis utáni legfeljebb 85 napig, a 2. periódusban pedig az első dózis utáni legfeljebb 113 napig gyűjtik.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Egyetlen Emelkedő Adag (1. időszak) - WVE-006 plazmakoncentrációs időgörbe alatti terület a beadástól az utolsó mérhető koncentrációig (AUClast)
Időkeret: Minták gyűjtése az alábbi időpontokban: 1. nap adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után, 2. nap: 24 óra és 36 óra az 1. napi adagolás után, 3. nap: 48 óra az 1. napi adagolás után, 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 57., 64., 71., 78. és 85. nap.
|
Plazma mintákat vettek fel a WVE-006 meghatározott plazma farmakokinetikai paramétereinek értékelésére.
Ez a végpont a WVE-006 plazma koncentráció-idő görbe alatti területének (AUClast) származtatott farmakokinetikai paramétereinek összegzését mutatja be a vizsgálat 1. periódusában résztvevők számára, a dózis beadásától a legutolsó mérhető koncentrációig.
|
Minták gyűjtése az alábbi időpontokban: 1. nap adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után, 2. nap: 24 óra és 36 óra az 1. napi adagolás után, 3. nap: 48 óra az 1. napi adagolás után, 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 57., 64., 71., 78. és 85. nap.
|
|
Egyszeri emelkedő dózis – A WVE-006 maximális koncentrációja a plazmában (Cmax)
Időkeret: Mintavétel az alábbi időpontokban: 1. nap adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után, 2. nap: 24 óra és 36 óra az 1. napi adagolás után, 3. nap: 48 óra az 1. napi adagolás után, 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 57., 64., 71., 78. és 85. nap.
|
A plazma mintákat a WVE-006 meghatározott plazma farmakokinetikai paramétereinek értékelésére nyerték.
Ez a végpont a vizsgálat 1. periódusában résztvevők számára a plazmában mért WVE-006 maximális koncentrációjához (Cmax) kapcsolódó származtatott farmakokinetikai paraméterek összegzését fogja jelenteni.
|
Mintavétel az alábbi időpontokban: 1. nap adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra és 12 óra az 1. napi adagolás után, 2. nap: 24 óra és 36 óra az 1. napi adagolás után, 3. nap: 48 óra az 1. napi adagolás után, 8., 15., 22., 29., 36., 43., 50., 57., 64., 71., 78. és 85. nap.
|
|
Többszörös emelkedő dózis - A WVE-006 plazmakoncentráció-idő görbe alatti területe az adagolástól az utolsó mérhető koncentrációig (AUClast) - 1. nap
Időkeret: A következő időpontokban gyűjtött minták az 1. nap méréséhez: 1. nap adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra és 24 óra az adagolás után.
|
Plazma mintákat vettek fel a WVE-006 meghatározott plazma farmakokinetikai paramétereinek értékelésére.
Ez a végpont a WVE-006 plazma koncentráció-idő görbe alatti területének (AUClast) származtatott farmakokinetikai paramétereinek összegzését fogja jelenteni a vizsgálat 2. periódusában részt vevő személyeknél, a beadástól az utolsó mérhető koncentrációig.
|
A következő időpontokban gyűjtött minták az 1. nap méréséhez: 1. nap adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra és 24 óra az adagolás után.
|
|
Többszörös emelő dózisok - WVE-006 maximális plazmakoncentrációja (Cmax) - 1. nap
Időkeret: A következő időpontokban gyűjtött minták az 1. napi méréshez: 1. nap dózis előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra és 24 óra dózis után.
|
A WVE-006 meghatározott plazmafarmakokinetikai paramétereinek kiértékelése érdekében plazmamintákat gyűjtöttek.
Ez a végpont a vizsgálat 2. periódusában résztvevők plazmájában mért WVE-006 maximális koncentrációjához (Cmax) kapcsolódó származtatott farmakokinetikai paraméterek összefoglalását fogja jelenteni.
|
A következő időpontokban gyűjtött minták az 1. napi méréshez: 1. nap dózis előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra és 24 óra dózis után.
|
|
Többszöri emelő dózis - A WVE-006 plazmakoncentráció-idő görbe alatti területe a beadástól az utolsó mérhető koncentrációig (AUClast) - 29. nap
Időkeret: A 29. nap méréséhez az alábbi időpontokban gyűjtött minták: 29. nap adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra és 24 óra az adagolás után.
|
A plazmamintákat a WVE-006 meghatározott plazmafarmakokinetikai paramétereinek értékelése érdekében nyerték.
Ez a végpont a WVE-006 plazmakoncentráció-idő görbe alatti területének (AUClast) farmakokinetikai paramétereinek összegzését fogja jelenteni a vizsgálat 2. periódusában részt vevő résztvevők esetében, az adagolástól az utolsó mérhető koncentrációig.
|
A 29. nap méréséhez az alábbi időpontokban gyűjtött minták: 29. nap adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra és 24 óra az adagolás után.
|
|
Többszörös emelkedő adag - A WVE-006 maximális plazmakoncentrációja (Cmax) - 29. nap
Időkeret: A 29. napon történő méréshez a következő időpontokban gyűjtött minták: 29. nap, adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra és 24 óra az adagolás után.
|
A plazma minták megszerzésére a WVE-006 meghatározott plazma farmakokinetikai paramétereinek értékelése érdekében került sor.
Ez a végpont a vizsgálat 2. periódusában részt vevők WVE-006 plazma maximális koncentrációjához (Cmax) tartozó származtatott farmakokinetikai paraméterek összefoglalását fogja jelenteni.
|
A 29. napon történő méréshez a következő időpontokban gyűjtött minták: 29. nap, adagolás előtt, 30 perc, 1 óra, 2 óra, 4 óra, 6 óra, 8 óra, 12 óra és 24 óra az adagolás után.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. november 14.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. február 13.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. február 13.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. november 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 15.
Első közzététel (Tényleges)
2024. január 2.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. március 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. március 2.
Utolsó ellenőrzés
2026. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- WVE-006-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .