Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie badawcze I fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki WVE-006 u zdrowych uczestników z ekspresją AAT typu dzikiego (RestorAATion-1) (RestorAATion-1)

2 marca 2026 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 1 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki pojedynczych rosnących dawek i dawek wielokrotnych WVE-006 u zdrowych uczestników

Niniejsze badanie jest pierwszym badaniem w programie klinicznym RestorAATion.

Celem tego pierwszego badania fazy 1 u ludzi (FIH), z podwójnie ślepą próbą, randomizowanego, kontrolowanego placebo, z pojedynczą rosnącą dawką (SAD) i wielokrotnymi dawkami, jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i PK produktu WVE-006 w porównaniu na placebo u zdrowych uczestników po pojedynczej dawce (Okres 1) i wielokrotnych dawkach (Okres 2) WVE-006.

Informacje te zostaną wykorzystane do określenia dawek i schematów leczenia, które mogą być farmakologicznie aktywne u pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny w badaniu RestorAATion 2, a także maksymalnej bezpiecznej i tolerowanej dawki, jaką można podać tym pacjentom.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

47

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
    • Wales
      • Merthyr Tydfil, Wales, Zjednoczone Królestwo, CF48 4DR
        • Simbec-Orion Clinical Pharmacology,

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zdrowy, jak stwierdził badacz na podstawie oceny lekarskiej.
  • Badania genetyczne potwierdzające PI*MM.
  • Uczestnik niepalący przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik miał w przeszłości alergię na wiele leków lub reakcję alergiczną na oligonukleotyd lub N-acetylogalaktozaminę (GalNAc).
  • U uczestnika występowała nietolerancja lub jakiekolwiek schorzenie, które mogło zakłócać wykonywanie wstrzyknięć podskórnych.
  • Wszelkie trwające lub niedawne infekcje.
  • Wszelkie niedawne lub planowane szczepienia w trakcie badania.
  • Uczestnik ma historię regularnego spożycia alkoholu przekraczającą 14 standardowych drinków/tydzień.
  • Nie chce powstrzymywać się od spożywania alkoholu na 48 godzin przed przyjęciem dawki podczas każdej wizyty dawkowania.
  • Uczestnik w przeszłości spożywał kofeinę w ilości przekraczającej 8 filiżanek kawy dziennie.
  • Stosowanie leków na receptę lub bez recepty, w tym suplementów witaminowych, dietetycznych i ziołowych (w tym dziurawca zwyczajnego) w ciągu 7 dni przed pierwszą dawką badanego leku, chyba że w opinii Badacza i Sponsora lek nie będzie kolidował z interpretacją ocen ze studiów. Dozwolona jest antykoncepcja i hormonalna terapia zastępcza (HTZ). W razie potrzeby można doraźnie zastosować leki dostępne bez recepty, takie jak paracetamol/acetaminofen.
  • Wszelkie niedawne lub planowane poważne operacje w trakcie badania.
  • Oddanie krwi lub produktów krwiopochodnych w ilości przekraczającej 500 ml w ciągu 12 tygodni przed wizytą przesiewową i/lub brak chęci powstrzymania się od oddawania krwi na czas trwania badania.
  • Uczestnik otrzymał agenta badawczego w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka wzrastająca (SAD): WVE-006 30 miligramów (mg) lub placebo
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA
Eksperymentalny: SAD: WVE-006 100 mg lub placebo
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA
Eksperymentalny: SAD WVE-006 200 mg lub placebo
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA
Eksperymentalny: SAD: WVE-006 400 mg lub placebo
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA
Eksperymentalny: SAD: WVE-006 600 mg lub placebo
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA
Eksperymentalny: Wielokrotna dawka: WVE-006 600 mg co 2 tygodnie (Q2W) lub placebo
Lek: WVE-006
Oligonukleotyd do edycji RNA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z działaniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Działania niepożądane są zbierane od daty wyrażenia zgody do 85 dni po podaniu dawki w Okresie 1 i do 113 dni po pierwszej dawce w Okresie 2.
Liczba uczestników, którzy zgłosili zdarzenie niepożądane (AE), zostanie podsumowana.
Działania niepożądane są zbierane od daty wyrażenia zgody do 85 dni po podaniu dawki w Okresie 1 i do 113 dni po pierwszej dawce w Okresie 2.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Single Ascending Dose (Period 1) - Area Under the Plasma Concentration Time Curve for WVE-006 From Time of Dosing to the Last Measurable Concentration (AUClast)
Ramy czasowe: Próbki pobrane w następujących punktach czasowych: Dzień 1 przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 12 godz. po dawce z Dnia 1, Dzień 2: 24 godz. i 36 godz. po dawce z Dnia 1, Dzień 3: 48 godz. po dawce z Dnia 1, Dni 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 i 85.
Próbki osocza pobrano w celu oceny określonych parametrów farmakokinetyki osoczowej dla WVE-006.
Ten punkt końcowy przedstawi podsumowanie wyliczonych parametrów farmakokinetycznych dla pola pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu dla WVE-006 od momentu podania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) WVE-006 w osoczu dla uczestników w Okresie 1 badania.
Próbki pobrane w następujących punktach czasowych: Dzień 1 przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 12 godz. po dawce z Dnia 1, Dzień 2: 24 godz. i 36 godz. po dawce z Dnia 1, Dzień 3: 48 godz. po dawce z Dnia 1, Dni 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 i 85.
Pojedyncza dawka wznosząca - Maksymalne stężenie WVE-006 w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Próbki pobrane w następujących punktach czasowych: Dzień 1 przed podaniem dawki, 30 minut, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 12 godz. po dawce z Dnia 1, Dzień 2: 24 godz. i 36 godz. po dawce z Dnia 1, Dzień 3: 48 godz. po dawce z Dnia 1, Dni 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 i 85.
Próbki osocza pobrano w celu oceny zdefiniowanych parametrów farmakokinetycznych osocza dla WVE-006. Ten punkt końcowy będzie zawierał podsumowanie wyznaczonych parametrów farmakokinetycznych dla maksymalnego stężenia WVE-006 w osoczu (Cmax) u uczestników w Okresie 1 badania.
Próbki pobrane w następujących punktach czasowych: Dzień 1 przed podaniem dawki, 30 minut, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 12 godz. po dawce z Dnia 1, Dzień 2: 24 godz. i 36 godz. po dawce z Dnia 1, Dzień 3: 48 godz. po dawce z Dnia 1, Dni 8, 15, 22, 29, 36, 43, 50, 57, 64, 71, 78 i 85.
Wielokrotne dawki rosnące - Pole pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu dla WVE-006 od momentu podania do ostatniego mierzonego stężenia (AUClast) - Dzień 1
Ramy czasowe: Próbki pobrane w następujących punktach czasowych dla pomiaru Dnia 1: przed podaniem dawki w Dniu 1, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz., 12 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Próbki osocza pobrano w celu oceny zdefiniowanych parametrów farmakokinetycznych osocza dla WVE-006.
Ten punkt końcowy przedstawi podsumowanie wyliczonych parametrów farmakokinetycznych dla pola pod krzywą stężenia osocza w czasie dla WVE-006 od momentu podania dawki do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) WVE-006 w osoczu u uczestników w okresie 2 badania.
Próbki pobrane w następujących punktach czasowych dla pomiaru Dnia 1: przed podaniem dawki w Dniu 1, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz., 12 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Wielokrotne dawki wznoszące - Maksymalne stężenie WVE-006 w osoczu (Cmax) - Dzień 1
Ramy czasowe: Próbki pobrane w następujących punktach czasowych dla pomiaru Dnia 1: Dzień 1 przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz., 12 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Próbki osocza pobrano w celu oceny zdefiniowanych parametrów farmakokinetycznych osocza dla WVE-006. Ten punkt końcowy przedstawi podsumowanie wyliczonych parametrów farmakokinetycznych dla maksymalnego stężenia WVE-006 w osoczu (Cmax) u uczestników w okresie 2 badania.
Próbki pobrane w następujących punktach czasowych dla pomiaru Dnia 1: Dzień 1 przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz., 12 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Wielokrotne dawki wznoszące - pole pod krzywą stężenia w osoczu w czasie dla WVE-006 od momentu podania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) - dzień 29
Ramy czasowe: Próbki pobrane w następujących punktach czasowych dla pomiaru Dnia 29: przed podaniem dawki w Dniu 29, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz., 12 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Próbki osocza pobrano w celu oceny określonych parametrów farmakokinetycznych osocza dla WVE-006. Ten punkt końcowy będzie przedstawiał podsumowanie wyznaczonych parametrów farmakokinetycznych dla pola pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu dla WVE-006 od momentu podania do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) WVE-006 w osoczu u uczestników w Okresie 2 badania.
Próbki pobrane w następujących punktach czasowych dla pomiaru Dnia 29: przed podaniem dawki w Dniu 29, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz., 12 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Wielokrotne rosnące dawki - Maksymalne stężenie WVE-006 w osoczu (Cmax) - Dzień 29
Ramy czasowe: Próbki pobrane w następujących punktach czasowych dla pomiaru Dnia 29: przed podaniem dawki w Dniu 29, 30 minut, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz., 12 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.
Próbki osocza pobrano w celu oceny określonych farmakokinetycznych parametrów osocza dla WVE-006.
Ten punkt końcowy będzie przedstawiał podsumowanie wyznaczonych parametrów farmakokinetycznych dla maksymalnego stężenia WVE-006 w osoczu (Cmax) WVE-006 w osoczu u uczestników w Okresie 2 badania.
Próbki pobrane w następujących punktach czasowych dla pomiaru Dnia 29: przed podaniem dawki w Dniu 29, 30 minut, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz., 12 godz. i 24 godz. po podaniu dawki.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Cynthia Caracta, MD, Wave Life Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 lutego 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-006-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedobór alfa-1 antytrypsyny (AATD)

Badania kliniczne na WVE-006

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj