N-of-1 ATS:ssä ja MEPPC:ssä
Optimaalinen lääkehoito kammiorytmihäiriöiden tukahduttamiseen Andersen-Tawil-oireyhtymässä ja multifokaaliset ektooppiset Purkinjeen liittyvät ennenaikaiset supistukset: sarja N-1-koetta
Perustelut: Andersen-Tawilin oireyhtymä (ATS) on erittäin harvinainen perinnöllinen sydämen rytmihäiriöoireyhtymä, jolle on tyypillistä jaksollinen halvaantuminen, fyysiset dysmorfismit ja kammiorytmihäiriöt, mukaan lukien kaksisuuntainen kammiotakykardia (VT), polymorfinen VT ja usein multifokaalinen ennenaikainen kammio. supistukset (PVC:t). Multifokaaliset ektooppiset Purkinjeen liittyvät ennenaikaiset supistukset (MEPPC) on erittäin harvinainen oireyhtymä, jolle on tunnusomaista usein esiintyvät multifokaaliset PVC:t, joilla on suhteellisen kapea QRS-leveys. Molemmissa olosuhteissa potilailla esiintyy useimmiten sydämentykytystä, mutta myös pyörtymistä ja äkillistä sydämenpysähdystä on raportoitu. Hoitamattomana PVC:n suuri taakka voi johtaa PVC:n aiheuttamaan kardiomyopatiaan. Näissä olosuhteissa ehdotetaan useita terapeuttisia strategioita, mutta niiden tehosta ei ole laadukasta näyttöä.
Tavoite: Tutkia erilaisten terapeuttisten strategioiden tehokkuutta kammionektopian vähentämiseksi potilailla, joilla on ATS tai MEPPC.
Tutkimussuunnitelma: Aggregoitu sarja satunnaistettuja, avoimia N-of-1-tutkimuksia. Jokainen N-of-1-tutkimus koostuu vähintään kahdesta hoitosarjasta, joista jokainen sisältää kaksi 7 päivän hoitojaksoa A- ja B-hoitojaksoilla puolisatunnaistetussa, tasapainotetussa järjestyksessä.
Tutkimuspopulaatio: Aikuiset potilaat, joilla on ATS tai MEPPC ja jotka saavat flekainidihoitoa.
Interventio: ATS:n osalta flekainidimonoterapiaa verrataan flekainidin ja beetasalpaajan tai kalsiumkanavasalpaajan yhdistelmähoitoon. MEPPC:ssä flekainidimonoterapiaa verrataan flekainidin ja beetasalpaajan tai kalsiumkanavasalpaajan yhdistelmähoitoon (vaihe 1), ja flekainidia verrataan kinidiiniin (vaihe 2).
Päätutkimuksen päätepiste: Kammion ektopian kuormitus elektrokardiografisessa seurannassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Christian van der Werf, MD PhD
- Puhelinnumero: +31 020 566 9111
- Sähköposti: c.vanderwerf@amsterdamumc.nl
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yksi seuraavista kahdesta ensisijaisesta diagnostisesta kriteeristä A. ATS:n kliininen diagnoosi. Geneettisesti vahvistettu diagnoosi (esim. luokan 4 tai 5 KCNJ2-variantti) ei vaadita B. MEPPC:n kliininen diagnoosi ja siihen liittyvän luokan 4 tai 5 SCN5A-variantin kantaja
- On osoittanut ATS- tai MEPPC-sairauden fenotyypin, mukaan lukien kammion rytmihäiriötaakka missä tahansa vaiheessa seurannan aikana Holter-monitorilla tai muulla rytmin seurantalaitteella (esim. silmukkatallennin, EKG-lappu)
- Hoidetaan tällä hetkellä flekainidilla
- Ikä ≥ 18 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus
- Tutkimuslääkityksen vasta-aihe (ks. kohta 7.4)
- Merkittävä rakenteellinen sydänsairaus (vasemman kammion ejektiofraktio <50 %, sepelvaltimoiskemian historia tai merkkejä, kardiomyopatian epäily tai lopullinen diagnoosi tai kohtalainen/vaikea läpän regurgitaatio)
- Toisen (perinnöllisen) rytmihäiriöoireyhtymän epäily tai lopullinen diagnoosi, esim. Brugadan oireyhtymä, varhainen repolarisaation oireyhtymä tai katekoliminerginen polymorfinen kammiotakykardia
- Lyhyt (<350 ms) tai pitkittynyt (>480 ms) sykekorjattu QT-aika lepo-EKG:ssä lähtötilanteessa
- Hoidon hoitoon refraktaarinen kammiorytmihäiriö tai sietämättömiä sivuvaikutuksia minkä tahansa tutkimuslääkkeen riittävällä annoksella hoitavan kardiologin määrittämänä
- Vakava tunnettu samanaikainen sairaus, jonka elinajanodote on alle kaksi vuotta
- Jatkuva lääketieteellinen tila, jonka päätutkija katsoo häiritsevän tutkimuksen suorittamista tai arviointeja tai koehenkilöiden turvallisuutta
- Olosuhteet, jotka estävät seurannan
- Kyvyttömyys ottaa suun kautta annettavia tabletteja
- Kyvyttömyys antaa tietoon perustuva suostumus
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Flekainidi + beetasalpaaja
|
Flekainidi + beetasalpaaja
|
|
Kokeellinen: Flekainidimonoterapia
|
Flekainidimonoterapia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kammion ektopian taakka
Aikaikkuna: 5 24 tunnin jaksoa hoitojaksoa kohden
|
5 24 tunnin jaksoa hoitojaksoa kohden
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Pisimmän kammiotakykardian kesto
Aikaikkuna: 5 24 tunnin jaksoa hoitojaksoa kohden
|
5 24 tunnin jaksoa hoitojaksoa kohden
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydämen johtamisjärjestelmän sairaus
- Urogenitaaliset sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Patologiset prosessit
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Sydänsairaudet
- Synnytystyö, ennenaikainen
- Synnytystyön komplikaatiot
- Raskauden komplikaatiot
- Sairaus
- Rytmihäiriöt, sydän
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Sydänvika, synnynnäinen
- Pitkä QT-oireyhtymä
- Ennenaikainen Synnytys
- Oireyhtymä
- Sydänkompleksit, ennenaikaiset
- Andersenin oireyhtymä
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Neurotransmitterit
- Rytmihäiriötä estävät aineet
- Jänniteohjatut natriumkanavasalpaajat
- Natriumkanavan salpaajat
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Adrenergiset aineet
- Adrenergiset antagonistit
- Adrenergiset beeta-antagonistit
- Flekainidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATS2023
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .