Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

N-af-1 i ATS og MEPPC

27. januar 2025 opdateret af: Christian van der Werf, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Optimal lægemiddelterapi til undertrykkelse af ventrikulære arytmier i Andersen-Tawil syndrom og multifokale ektopiske purkinje-relaterede for tidlige kontraktioner: en række N-af-1 forsøg

Baggrund: Andersen-Tawil syndrom (ATS) er et meget sjældent arveligt hjertearytmisyndrom, der er karakteriseret ved triaden af ​​periodisk lammelse, fysiske dysmorfismer og ventrikulære arytmier, herunder tovejs ventrikulær takykardi (VT), polymorf multifoventrikulær VT, sammentrækninger (PVC'er). Multifokale ektopiske Purkinje-relaterede præmature kontraktioner (MEPPC) er et meget sjældent syndrom karakteriseret ved hyppige multifokale PVC'er med relativt snæver QRS-bredde. Ved begge tilstande har patienter oftest hjertebanken, men der er også rapporteret synkope og pludseligt hjertestop. Ubehandlet kan den store byrde af PVC føre til PVC-induceret kardiomyopati. En række terapeutiske strategier er foreslået i disse tilstande, men der er mangel på højkvalitetsbevis for deres effektivitet.

Formål: At undersøge effektiviteten af ​​forskellige terapeutiske strategier til reduktion af ventrikulær ektopibyrde hos patienter med ATS eller MEPPC.

Undersøgelsesdesign: Aggregerede serier af randomiserede, åbne N-af-1 forsøg. Hvert N-af-1 forsøg vil bestå af mindst 2 behandlingssæt, som hver omfatter to 7-dages behandlingsperioder med terapi A og B, i en semi-randomiseret, modbalanceret rækkefølge.

Undersøgelsespopulation: Voksne patienter med ATS eller MEPPC i behandling med flecainid.

Intervention: Ved ATS vil flecainid monoterapi blive sammenlignet med kombinationsbehandling af flecainid og en β-blokker eller calciumkanalblokker. For MEPPC vil flecainid monoterapi blive sammenlignet med kombinationsbehandling af flecainid og en β-blokker eller calciumkanalblokker (fase 1), og flecainid vil blive sammenlignet med quinidin (fase 2).

Hovedundersøgelsens endepunkt: Ventrikulær ektopibelastning på elektrokardiografisk overvågning.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Et af følgende to primære diagnostiske kriterier A. Klinisk diagnose af ATS. Genetisk bekræftet diagnose (dvs. klasse 4 eller 5 KCNJ2 variant) er ikke påkrævet B. Klinisk diagnose af MEPPC og bærer af tilhørende klasse 4 eller 5 SCN5A variant
  2. Har påvist en sygdomsfænotype af ATS eller MEPPC inklusive ventrikulær arytmibelastning på et hvilket som helst tidspunkt under opfølgning på Holter-monitor eller anden rytmemonitor (dvs. loop-optager, EKG-patch)
  3. Er i øjeblikket behandlet med flecainid
  4. Alder ≥ 18 år

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet
  • Kontraindikation til undersøgelse af medicin (se pkt. 7.4)
  • Signifikant strukturel hjertesygdom (venstre ventrikulær ejektionsfraktion <50 %, historie eller tegn på koronar iskæmi, mistanke om eller endelig diagnose af kardiomyopati eller moderat/alvorlig ventilopstød)
  • Mistanke eller endelig diagnose af et andet (arveligt) arytmisyndrom, f.eks. Brugada syndrom, tidlig repolarisationssyndrom eller katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi
  • Tilstedeværelse af et kort (<350 ms) eller forlænget (>480 ms) hjertefrekvenskorrigeret QT-interval på hvile-EKG ved baseline
  • Anamnese med behandlingsrefraktær ventrikulær arytmi eller utålelige bivirkninger på en passende dosis af enhver undersøgelsesmedicin, som bestemt af den behandlende kardiolog
  • Alvorlig kendt komorbid sygdom med en forventet levetid på mindre end to år
  • Igangværende medicinsk tilstand, der af hovedundersøgelsen anses for at forstyrre udførelsen eller vurderingerne af undersøgelsen eller forsøgspersonernes sikkerhed
  • Forhold, der forhindrer opfølgning
  • Manglende evne til at tage oralt administrerede tabletter
  • Manglende evne til at give informeret samtykke

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Flecainid + betablokker
Medicin: Flecainid + betablokker
Flecainid + betablokker
Eksperimentel: Flecainid monoterapi
Medicin: Flecainid
Flecainid monoterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ventrikulær ektopibyrde
Tidsramme: 5 24-timers perioder pr. behandlingsperiode
5 24-timers perioder pr. behandlingsperiode

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Varighed af længste ventrikulær takykardi
Tidsramme: 5 24-timers perioder pr. behandlingsperiode
5 24-timers perioder pr. behandlingsperiode

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. december 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

16. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATS2023

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Andersen Tawil syndrom

Kliniske forsøg med Flecainid + betablokker

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Costa Rica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner