N-of-1 en ATS et MEPPC
Thérapie médicamenteuse optimale pour la suppression des arythmies ventriculaires dans le syndrome d'Andersen-Tawil et les contractions prématurées ectopiques multifocales liées à Purkinje : une série d'essais N sur 1
Justification : Le syndrome d'Andersen-Tawil (ATS) est un syndrome d'arythmie cardiaque héréditaire très rare caractérisé par une triade de paralysies périodiques, de dysmorphismes physiques et d'arythmies ventriculaires, notamment une tachycardie ventriculaire bidirectionnelle (TV), une TV polymorphe et des ventricules prématurés multifocaux fréquents. contractions (PVC). Les contractions prématurées ectopiques multifocales liées à Purkinje (MEPPC) sont un syndrome très rare caractérisé par de fréquentes ESV multifocales avec une largeur QRS relativement étroite. Dans les deux cas, les patients présentent le plus souvent des palpitations, mais des syncopes et des arrêts cardiaques soudains ont également été rapportés. Si elle n'est pas traitée, la charge importante de PVC peut conduire à une cardiomyopathie induite par le PVC. Un certain nombre de stratégies thérapeutiques sont proposées dans ces pathologies, mais il existe un manque de preuves de qualité quant à leur efficacité.
Objectif : Étudier l'efficacité de diverses stratégies thérapeutiques pour réduire la charge d'ectopie ventriculaire chez les patients atteints d'ATS ou de MEPPC.
Conception de l'étude : série agrégée d'essais randomisés et ouverts N-of-1. Chaque essai N-of-1 comprendra au moins 2 séries de traitements, dont chacune comprend deux périodes de traitement de 7 jours avec les thérapies A et B, dans un ordre semi-randomisé et contrebalancé.
Population étudiée : Patients adultes atteints d'ATS ou de MEPPC sous traitement par flécaïnide.
Intervention : Pour l'ATS, la monothérapie par la flécaïnide sera comparée à une thérapie combinée de flécaïnide et d'un β-bloquant ou d'un inhibiteur des canaux calciques. Pour le MEPPC, la flécaïnide en monothérapie sera comparée à une thérapie combinée de flécaïnide et d'un β-bloquant ou d'un inhibiteur des canaux calciques (phase 1), et la flécaïnide sera comparée à la quinidine (phase 2).
Critère principal de l'étude : charge d'ectopie ventriculaire sur la surveillance électrocardiographique.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Christian van der Werf, MD PhD
- Numéro de téléphone: +31 020 566 9111
- E-mail: c.vanderwerf@amsterdamumc.nl
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Un des deux principaux critères de diagnostic suivants : A. Diagnostic clinique du ATS. Diagnostic génétiquement confirmé (c.-à-d. variante KCNJ2 de classe 4 ou 5) n'est pas requis B. Diagnostic clinique de MEPPC et porteur du variant SCN5A de classe 4 ou 5 associé
- A démontré un phénotype de maladie ATS ou MEPPC, y compris une charge d'arythmie ventriculaire, à tout moment au cours du suivi sur un moniteur Holter ou un autre appareil de surveillance du rythme (c.-à-d. enregistreur en boucle, patch ECG)
- Est actuellement traité par flécaïnide
- Âge ≥ 18 ans
Critère d'exclusion:
- Grossesse
- Contre-indication au médicament à l'étude (voir rubrique 7.4)
- Cardiopathie structurelle importante (fraction d'éjection ventriculaire gauche < 50 %, antécédents ou signes d'ischémie coronarienne, suspicion ou diagnostic définitif de cardiomyopathie ou régurgitation valvulaire modérée/sévère)
- Suspicion ou diagnostic définitif d'un autre syndrome d'arythmie (héréditaire), par ex. Syndrome de Brugada, syndrome de repolarisation précoce ou tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique
- Présence d'un intervalle QT corrigé en fonction de la fréquence cardiaque court (<350 ms) ou prolongé (>480 ms) sur l'ECG de repos au départ
- Antécédents de traitement arythmie ventriculaire réfractaire ou effets secondaires intolérables avec une dose adéquate de tout médicament à l'étude, tel que déterminé par le cardiologue traitant
- Maladie comorbide grave connue avec une espérance de vie inférieure à deux ans
- Problème de santé persistant qui est considéré par le chercheur principal comme interférant avec la conduite ou les évaluations de l'étude ou la sécurité des sujets
- Circonstances qui empêchent le suivi
- Incapacité de prendre des comprimés administrés par voie orale
- Incapacité de fournir un consentement éclairé
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Comparateur actif: Flécaïnide + bêta-bloquant
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Flécaïnide + bêta-bloquant
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Expérimental: Flécaïnide en monothérapie
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Flécaïnide en monothérapie
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Charge d'ectopie ventriculaire
Délai: 5 périodes de 24 heures par période de traitement
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5 périodes de 24 heures par période de traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Durée de la tachycardie ventriculaire la plus longue
Délai: 5 périodes de 24 heures par période de traitement
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5 périodes de 24 heures par période de traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladie du système de conduction cardiaque
- Maladies urogénitales
- Maladies cardiovasculaires
- Processus pathologiques
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies cardiaques
- Travail obstétrique, prématuré
- Complications du travail obstétrical
- Complications de grossesse
- Maladie
- Arythmies cardiaques
- Anomalies congénitales
- Anomalies cardiovasculaires
- Malformations cardiaques congénitales
- Syndrome du QT long
- Naissance prématurée
- Syndrome
- Complexes cardiaques, prématurés
- Syndrome d'Andersen
- Effets physiologiques des drogues
- Mécanismes moléculaires d'action pharmacologique
- Agents neurotransmetteurs
- Agents anti-arythmiques
- Bloqueurs de canaux sodiques dépendants du potentiel
- Bloqueurs des canaux sodiques
- Modulateurs de transport membranaire
- Agents adrénergiques
- Antagonistes adrénergiques
- Bêta-antagonistes adrénergiques
- Flécaïnide
Autres numéros d'identification d'étude
- ATS2023
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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