N de 1 en ATS y MEPPC
Terapia farmacológica óptima para la supresión de las arritmias ventriculares en el síndrome de Andersen-Tawil y las contracciones prematuras ectópicas multifocales relacionadas con Purkinje: una serie de ensayos N de 1
Justificación: El síndrome de Andersen-Tawil (STA) es un síndrome de arritmia cardíaca hereditaria muy poco común que se caracteriza por la tríada de parálisis periódica, dismorfismos físicos y arritmias ventriculares, incluida taquicardia ventricular (TV) bidireccional, TV polimórfica y frecuencia ventricular prematura multifocal. contracciones (PVC). Las contracciones prematuras ectópicas multifocales relacionadas con Purkinje (MEPPC) son un síndrome muy raro caracterizado por CVP multifocales frecuentes con un ancho de QRS relativamente estrecho. En ambas condiciones, los pacientes presentan con mayor frecuencia palpitaciones, pero también se han informado síncopes y paro cardíaco repentino. Si no se trata, la gran carga de CVP puede provocar miocardiopatía inducida por CVP. Se sugieren varias estrategias terapéuticas en estas afecciones, pero falta evidencia de alta calidad sobre su eficacia.
Objetivo: Investigar la eficacia de diversas estrategias terapéuticas para reducir la carga de ectopia ventricular en pacientes con ETA o MEPPC.
Diseño del estudio: Serie agregada de ensayos N de 1, aleatorizados y abiertos. Cada ensayo N de 1 constará de al menos 2 conjuntos de tratamiento, cada uno de los cuales comprenderá dos períodos de tratamiento de 7 días con la terapia A y B, en un orden semialeatorio y contrapesado.
Población de estudio: Pacientes adultos con ATS o MEPPC en tratamiento con flecainida.
Intervención: Para los ETA, la monoterapia con flecainida se comparará con la terapia combinada de flecainida y un betabloqueante o un bloqueador de los canales de calcio. Para MEPPC, la monoterapia con flecainida se comparará con la terapia combinada de flecainida y un betabloqueante o un bloqueador de los canales de calcio (fase 1), y la flecainida se comparará con quinidina (fase 2).
Criterio de valoración principal del estudio: carga de ectopia ventricular en la monitorización electrocardiográfica.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Christian van der Werf, MD PhD
- Número de teléfono: +31 020 566 9111
- Correo electrónico: c.vanderwerf@amsterdamumc.nl
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Uno de los siguientes dos criterios de diagnóstico primarios A. Diagnóstico clínico de ETA. Diagnóstico genéticamente confirmado (es decir, variante KCNJ2 de clase 4 o 5) no se requiere B. Diagnóstico clínico de MEPPC y portador de la variante SCN5A de clase 4 o 5 asociada
- Ha demostrado un fenotipo de enfermedad de ATS o MEPPC, incluida la carga de arritmia ventricular, en cualquier momento durante el seguimiento en un monitor Holter u otro dispositivo de monitoreo del ritmo (es decir, registrador de bucle, parche de ECG)
- Actualmente está en tratamiento con flecainida.
- Edad ≥ 18 años
Criterio de exclusión:
- El embarazo
- Contraindicación para la medicación del estudio (ver sección 7.4)
- Cardiopatía estructural significativa (fracción de eyección del ventrículo izquierdo <50%, antecedentes o signos de isquemia coronaria, sospecha o diagnóstico definitivo de miocardiopatía o insuficiencia valvular moderada/grave)
- Sospecha o diagnóstico definitivo de otro síndrome de arritmia (heredable), p. Síndrome de Brugada, síndrome de repolarización temprana o taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica
- Presencia de un intervalo QT corregido con frecuencia cardíaca corto (<350 ms) o prolongado (>480 ms) en el ECG en reposo al inicio del estudio
- Historial de arritmia ventricular refractaria al tratamiento o efectos secundarios intolerables con una dosis adecuada de cualquier medicamento del estudio, según lo determine el cardiólogo tratante.
- Enfermedad comórbida grave conocida con una esperanza de vida inferior a dos años.
- Condición médica continua que el investigador principal considera que interfiere con la realización o las evaluaciones del estudio o la seguridad de los sujetos.
- Circunstancias que impiden el seguimiento
- Incapacidad para tomar comprimidos administrados por vía oral.
- Incapacidad para dar consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Flecainida + betabloqueante
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Flecainida + betabloqueante
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Experimental: Monoterapia con flecainida
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Monoterapia con flecainida
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Carga de ectopia ventricular
Periodo de tiempo: 5 períodos de 24 horas por período de tratamiento
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5 períodos de 24 horas por período de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Duración de la taquicardia ventricular más larga
Periodo de tiempo: 5 períodos de 24 horas por período de tratamiento
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5 períodos de 24 horas por período de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedad del sistema de conducción cardíaca
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades cardiovasculares
- Procesos Patológicos
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades cardíacas
- Trabajo de parto prematuro, obstétrico
- Complicaciones obstétricas del parto
- Complicaciones del embarazo
- Enfermedad
- Arritmias Cardiacas
- Anomalías congénitas
- Anomalías cardiovasculares
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Síndrome de QT largo
- Nacimiento prematuro
- Síndrome
- Complejos Cardíacos Prematuros
- Síndrome de Andersen
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Agentes neurotransmisores
- Agentes antiarritmia
- Bloqueadores de canales de sodio activados por voltaje
- Bloqueadores de los canales de sodio
- Moduladores de transporte de membrana
- Agentes adrenérgicos
- Antagonistas adrenérgicos
- Antagonistas beta adrenérgicos
- Flecainida
Otros números de identificación del estudio
- ATS2023
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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