N-de-1 em ATS e MEPPC
Terapia medicamentosa ideal para a supressão de arritmias ventriculares na síndrome de Andersen-Tawil e contrações prematuras ectópicas multifocais relacionadas a Purkinje: uma série de ensaios N-de-1
Justificativa: A síndrome de Andersen-Tawil (ATS) é uma síndrome de arritmia cardíaca hereditária muito rara que se caracteriza pela tríade de paralisia periódica, dismorfismos físicos e arritmias ventriculares, incluindo taquicardia ventricular bidirecional (TV), TV polimórfica e frequência ventricular multifocal prematura. contrações (PVC). Contrações prematuras ectópicas multifocais relacionadas a Purkinje (MEPPC) são uma síndrome muito rara caracterizada por CVPs multifocais frequentes com largura de QRS relativamente estreita. Em ambas as condições, os pacientes apresentam mais frequentemente palpitações, mas também foram relatadas síncope e parada cardíaca súbita. Se não for tratada, a grande carga de CVP pode levar à cardiomiopatia induzida por CVP. Várias estratégias terapêuticas são sugeridas nessas condições, mas faltam evidências de alta qualidade sobre sua eficácia.
Objetivo: Investigar a eficácia de diversas estratégias terapêuticas para reduzir a carga de ectopia ventricular em pacientes com ATS ou MEPPC.
Desenho do estudo: Série agregada de ensaios N-de-1 randomizados e abertos. Cada ensaio N-de-1 consistirá em pelo menos 2 conjuntos de tratamento, cada um dos quais compreende dois períodos de 7 dias de tratamento com terapia A e B, em uma ordem semi-randomizada e contrabalançada.
População do estudo: Pacientes adultos com ATS ou MEPPC em terapia com flecainida.
Intervenção: Para ATS, a monoterapia com flecainida será comparada com a terapia combinada de flecainida e um β-bloqueador ou bloqueador dos canais de cálcio. Para MEPPC, a monoterapia com flecainida será comparada com a terapia combinada de flecainida e um β-bloqueador ou bloqueador dos canais de cálcio (fase 1), e a flecainida será comparada com quinidina (fase 2).
Endpoint principal do estudo: carga de ectopia ventricular no monitoramento eletrocardiográfico.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Um dos dois critérios diagnósticos primários a seguir: A. Diagnóstico clínico de ATS. Diagnóstico geneticamente confirmado (ou seja, variante KCNJ2 de classe 4 ou 5) não é necessária B. Diagnóstico clínico de MEPPC e portador da variante SCN5A de classe 4 ou 5 associada
- Demonstrou um fenótipo de doença de ATS ou MEPPC, incluindo carga de arritmia ventricular em qualquer ponto durante o acompanhamento no monitor Holter ou outro dispositivo de monitoramento de ritmo (ou seja, gravador de loop, patch de ECG)
- Atualmente é tratado com flecainida
- Idade ≥ 18 anos
Critério de exclusão:
- Gravidez
- Contra-indicação para medicação em estudo (ver secção 7.4)
- Doença cardíaca estrutural significativa (fração de ejeção do ventrículo esquerdo <50%, história ou sinais de isquemia coronariana, suspeita ou diagnóstico definitivo de cardiomiopatia ou regurgitação valvar moderada/grave)
- Suspeita ou diagnóstico definitivo de outra síndrome de arritmia (hereditária), por ex. Síndrome de Brugada, síndrome de repolarização precoce ou taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica
- Presença de intervalo QT corrigido pela frequência cardíaca curto (<350 ms) ou prolongado (>480 ms) no ECG de repouso no início do estudo
- História de arritmia ventricular refratária à terapia ou efeitos colaterais intoleráveis com uma dose adequada de qualquer medicamento do estudo, conforme determinado pelo cardiologista responsável pelo tratamento
- Doença comórbida grave conhecida com expectativa de vida inferior a dois anos
- Condição médica contínua que o investigador principal considera interferir na condução ou nas avaliações do estudo ou na segurança dos participantes
- Circunstâncias que impedem o acompanhamento
- Incapacidade de tomar comprimidos administrados por via oral
- Incapacidade de fornecer consentimento informado
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador Ativo: Flecainida + betabloqueador
|
Flecainida + betabloqueador
|
|
Experimental: Monoterapia com Flecainida
|
Monoterapia com Flecainida
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Carga de ectopia ventricular
Prazo: 5 períodos de 24 horas por período de tratamento
|
5 períodos de 24 horas por período de tratamento
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Duração da taquicardia ventricular mais longa
Prazo: 5 períodos de 24 horas por período de tratamento
|
5 períodos de 24 horas por período de tratamento
|
Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doença
- Anomalias congénitas
- Arritmias Cardíacas
- Doença do Sistema de Condução Cardíaca
- Complicações na Gravidez
- Complicações do Trabalho de Parto Obstétrico
- Trabalho de parto prematuro
- Defeitos Cardíacos Congênitos
- Anormalidades cardiovasculares
- Síndrome do QT longo
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Síndrome
- Nascimento prematuro
- Complexos Cardíacos Prematuros
- Síndrome de Andersen
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Antagonistas Adrenérgicos
- Agentes Adrenérgicos
- Agentes Neurotransmissores
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antiarrítmicos
- Moduladores de transporte de membrana
- Bloqueadores de canal de sódio dependentes de voltagem
- Bloqueadores dos Canais de Sódio
- Flecainida
- Beta-antagonistas adrenérgicos
Outros números de identificação do estudo
- ATS2023
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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