N su 1 in ATS e MEPPC

Motivazione: La sindrome di Andersen-Tawil (ATS) è una sindrome aritmica cardiaca ereditaria molto rara, caratterizzata dalla triade composta da paralisi periodica, dismorfismi fisici e aritmie ventricolari, tra cui tachicardia ventricolare bidirezionale (TV), TV polimorfica e frequenti eventi ventricolari prematuri multifocali. contrazioni (PVC). Le contrazioni premature ectopiche multifocali correlate al Purkinje (MEPPC) sono una sindrome molto rara caratterizzata da frequenti PVC multifocali con ampiezza QRS relativamente stretta. In entrambe le condizioni, i pazienti presentano più spesso palpitazioni, ma sono stati segnalati anche sincope e arresto cardiaco improvviso. Se non trattato, il grande carico di PVC può portare a cardiomiopatia indotta da PVC. In queste condizioni vengono suggerite numerose strategie terapeutiche, ma mancano prove di alta qualità sulla loro efficacia.

Obiettivo: studiare l'efficacia di varie strategie terapeutiche per ridurre il carico di ectopia ventricolare nei pazienti con ATS o MEPPC.

Disegno dello studio: serie aggregate di studi randomizzati, in aperto, N-of-1. Ciascuno studio N-of-1 consisterà di almeno 2 set di trattamento, ciascuno dei quali comprende due periodi di trattamento di 7 giorni con la terapia A e B, in un ordine semi-randomizzato e controbilanciato.

Popolazione in studio: pazienti adulti con ATS o MEPPC in terapia con flecainide.

Intervento: Per l'ATS, la monoterapia con flecainide sarà confrontata con la terapia di combinazione di flecainide e un β-bloccante o un bloccante dei canali del calcio. Per la MEPPC, la monoterapia con flecainide sarà confrontata con la terapia di combinazione di flecainide e un β-bloccante o un bloccante dei canali del calcio (fase 1) e la flecainide sarà confrontata con chinidina (fase 2).

Endpoint principale dello studio: carico dell'ectopia ventricolare sul monitoraggio elettrocardiografico.