此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

ATS 和 MEPPC 中的 N-of-1

2024年1月4日 更新者:Christian van der Werf、Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

抑制 Andersen-Tawil 综合征室性心律失常和多灶性异位浦肯野相关性早搏的最佳药物治疗:一系列 N-of-1 试验

理由:Andersen-Tawil 综合征 (ATS) 是一种非常罕见的遗传性心律失常综合征,其特征为周期性麻痹、身体畸形和室性心律失常三联征,包括双向室性心动过速 (VT)、多形性 VT 和频繁的多灶性室性早搏收缩(PVC)。 多灶性异位浦肯野相关性早搏 (MEPPC) 是一种非常罕见的综合征,其特征是频繁出现多灶性 PVC,且 QRS 宽度相对较窄。 在这两种情况下,患者最常出现心悸,但也有晕厥和心脏骤停的报道。 如果不及时治疗,大量的室性早搏可能导致室性早搏引起的心肌病。 针对这些情况提出了许多治疗策略,但缺乏关于其疗效的高质量证据。

目的:探讨减少 ATS 或 MEPPC 患者心室异位负荷的各种治疗策略的疗效。

研究设计:随机、开放标签 N-of-1 试验的汇总系列。 每个 N-of-1 试验将包含至少 2 个治疗组,每个治疗组包括两个为期 7 天的治疗周期 A 和 B,以半随机、平衡的顺序进行。

研究人群:接受氟卡尼治疗的 ATS 或 MEPPC 成年患者。

干预:对于 ATS,氟卡尼单药治疗与氟卡尼和 β 受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的联合治疗进行比较。 对于 MEPPC,氟卡尼单药治疗将与氟卡尼和 β 受体阻滞剂或钙通道阻滞剂的联合治疗进行比较(第 1 期),氟卡尼将与奎尼丁进行比较(第 2 期)。

主要研究终点:心电图监测的心室异位负荷。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

10

阶段

  • 阶段2

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  1. 以下两个主要诊断标准之一 A. ATS 的临床诊断。 基因确诊(即 不需要 4 类或 5 类 KCNJ2 变体) B. MEPPC 的临床诊断以及相关 4 类或 5 类 SCN5A 变体携带者
  2. 已证明 ATS 或 MEPPC 的疾病表型,包括动态心电图监测仪或其他心律监测设备随访期间任何时间点的室性心律失常负担(即 循环记录仪、心电图补丁)
  3. 目前正在接受氟卡尼治疗
  4. 年龄≥18岁

排除标准:

  • 怀孕
  • 研究药物的禁忌症(参见第 7.4 节)
  • 明显的结构性心脏病(左心室射血分数<50%、冠状动脉缺血病史或体征、怀疑或明确诊断为心肌病、或中度/重度瓣膜反流)
  • 怀疑或明确诊断另一种(遗传性)心律失常综合征,例如心律失常综合征。 Brugada 综合征、早期复极综合征或儿茶酚胺能多形性室性心动过速
  • 基线静息心电图上存在短(<350 ms)或长(>480 ms)心率校正 QT 间期
  • 由治疗心脏病专家确定的难治性室性心律失常的治疗史或使用足够剂量的任何研究药物后出现的无法耐受的副作用
  • 已知的严重合并症,预期寿命不到两年
  • 主要研究者认为干扰研究的进行或评估或受试者安全的持续健康状况
  • 妨碍后续行动的情况
  • 无法服用口服药片
  • 无法提供知情同意

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:治疗
  • 分配:随机化
  • 介入模型:交叉作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器:氟卡尼 + β-受体阻滞剂
氟卡尼 + β-受体阻滞剂
实验性的:氟卡尼单一疗法
氟卡尼单一疗法

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
大体时间
心室异位负荷
大体时间:每个治疗周期 5 个 24 小时周期
每个治疗周期 5 个 24 小时周期

次要结果测量

结果测量
大体时间
最长室性心动过速持续时间
大体时间:每个治疗周期 5 个 24 小时周期
每个治疗周期 5 个 24 小时周期

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年4月1日

初级完成 (估计的)

2025年4月1日

研究完成 (估计的)

2025年5月1日

研究注册日期

首次提交

2023年12月29日

首先提交符合 QC 标准的

2024年1月4日

首次发布 (估计的)

2024年1月15日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月4日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

安徒生泰维尔综合症的临床试验

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

氟卡尼 + β-受体阻滞剂的临床试验

3
订阅