Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

N-of-1 v ATS a MEPPC

4. ledna 2024 aktualizováno: Christian van der Werf, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Optimální léková terapie pro potlačení ventrikulárních arytmií u Andersen-Tawilova syndromu a multifokálních ektopických Purkyňových předčasných kontrakcí: série N-z-1 studií

Odůvodnění: Andersen-Tawilův syndrom (ATS) je velmi vzácný dědičný syndrom srdeční arytmie, který je charakterizován triádou periodické paralýzy, fyzických dysmorfismů a ventrikulárních arytmií, včetně obousměrné komorové tachykardie (VT), polymorfní VT a časté multifokální předčasné ventrikulární kontrakce (PVC). Multifokální ektopické předčasné kontrakce související s Purkyňem (MEPPC) je velmi vzácný syndrom charakterizovaný častými multifokálními PVC s relativně úzkou šířkou QRS. U obou stavů se u pacientů nejčastěji objevují palpitace, ale byly hlášeny i synkopy a náhlá srdeční zástava. Pokud se neléčí, velká zátěž PVC může vést ke kardiomyopatii indukované PVC. Pro tyto stavy je navržena řada terapeutických strategií, ale chybí kvalitní důkazy o jejich účinnosti.

Cíl: Zkoumat účinnost různých terapeutických strategií pro snížení zátěže komorové ektopie u pacientů s ATS nebo MEPPC.

Design studie: Agregovaná série randomizovaných, otevřených N-of-1 studií. Každá studie N-of-1 se bude skládat z alespoň 2 léčebných sad, z nichž každá obsahuje dvě 7denní období léčby terapií A a B, v semi-randomizovaném, vyváženém pořadí.

Populace ve studii: Dospělí pacienti s ATS nebo MEPPC na léčbě flekainidem.

Intervence: U ATS bude monoterapie flekainidem srovnávána s kombinovanou terapií flekainidem a β-blokátorem nebo blokátorem kalciových kanálů. U MEPPC bude monoterapie flekainidem porovnána s kombinovanou terapií flekainidem a β-blokátorem nebo blokátorem kalciových kanálů (fáze 1) a flekainid bude srovnán s chinidinem (fáze 2).

Hlavní cíl studie: Zátěž komorovou ektopií na elektrokardiografickém monitorování.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Jedno z následujících dvou primárních diagnostických kritérií A. Klinická diagnóza ATS. Geneticky potvrzená diagnóza (tj. třída 4 nebo 5 varianta KCNJ2) není vyžadována B. Klinická diagnóza MEPPC a nosiče přidružené varianty SCN5A třídy 4 nebo 5
  2. Prokázal fenotyp onemocnění ATS nebo MEPPC včetně zátěže ventrikulární arytmií v kterémkoli okamžiku sledování na Holterově monitoru nebo jiném zařízení pro monitorování rytmu (tj. smyčkový záznamník, EKG patch)
  3. V současné době se léčí flekainidem
  4. Věk ≥ 18 let

Kritéria vyloučení:

  • Těhotenství
  • Kontraindikace studovaného léku (viz bod 7.4)
  • Významné strukturální onemocnění srdce (ejekční frakce levé komory < 50 %, anamnéza nebo známky koronární ischemie, podezření nebo definitivní diagnóza kardiomyopatie nebo středně závažná/závažná regurgitace chlopně)
  • Podezření nebo definitivní diagnóza jiného (dědičného) syndromu arytmie, např. Brugadův syndrom, syndrom časné repolarizace nebo katecholaminergní polymorfní ventrikulární tachykardie
  • Přítomnost krátkého (<350 ms) nebo prodlouženého (>480 ms) QT intervalu korigovaného srdeční frekvencí na klidovém EKG na začátku
  • Anamnéza léčby refrakterní ventrikulární arytmie nebo netolerovatelné vedlejší účinky adekvátní dávky jakéhokoli studovaného léku, jak stanoví ošetřující kardiolog
  • Závažné známé komorbidní onemocnění s předpokládanou délkou života méně než dva roky
  • Pokračující zdravotní stav, který je hlavním zkoušejícím považován za narušující provádění nebo hodnocení studie nebo bezpečnosti subjektů
  • Okolnosti, které brání sledování
  • Neschopnost užívat perorálně podávané tablety
  • Neschopnost poskytnout informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Flekainid + beta-blokátor
Lék: Flekainid + beta-blokátor
Flekainid + beta-blokátor
Experimentální: Monoterapie flekainidem
Lék: Flekainid
Monoterapie flekainidem

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Komorová ektopická zátěž
Časové okno: 5 24hodinových period za léčebné období
5 24hodinových period za léčebné období

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Doba trvání nejdelší komorové tachykardie
Časové okno: 5 24hodinových period za léčebné období
5 24hodinových period za léčebné období

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. ledna 2024

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

15. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATS2023

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Andersen Tawil syndrom

Klinické studie na Flekainid + beta-blokátor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit