N-z-1 w ATS i MEPPC

Uzasadnienie: Zespół Andersena-Tawila (ATS) to bardzo rzadki dziedziczny zespół zaburzeń rytmu serca, charakteryzujący się triadą obejmującą okresowe porażenie, fizyczne dysmorfizmy i komorowe zaburzenia rytmu, w tym dwukierunkowy częstoskurcz komorowy (VT), polimorficzny częstoskurcz komorowy i częsty wieloogniskowy przedwczesny komorowy skurcze (PVC). Wieloogniskowe przedwczesne skurcze związane z Purkinjim (MEPPC) to bardzo rzadki zespół charakteryzujący się częstymi wieloogniskowymi skurczami skurczowymi o stosunkowo małej szerokości QRS. W obu przypadkach u pacjentów najczęściej występuje kołatanie serca, ale zgłaszano także omdlenia i nagłe zatrzymanie krążenia. Nieleczony duży ciężar PVC może prowadzić do kardiomiopatii wywołanej PVC. Sugeruje się wiele strategii terapeutycznych w tych schorzeniach, brakuje jednak wysokiej jakości dowodów potwierdzających ich skuteczność.

Cel: Zbadanie skuteczności różnych strategii terapeutycznych w zmniejszaniu obciążenia ektopii komór u pacjentów z ATS lub MEPPC.

Projekt badania: Zagregowana seria randomizowanych, otwartych badań N-z-1. Każde badanie N z 1 będzie składać się z co najmniej 2 zestawów leczenia, z których każdy będzie obejmował dwa 7-dniowe okresy leczenia terapią A i B, w częściowo randomizowanej, zrównoważonej kolejności.

Badana populacja: Dorośli pacjenci z ATS lub MEPPC leczeni flekainidem.

Interwencja: W przypadku ATS monoterapia flekainidem zostanie porównana z terapią skojarzoną flekainidem i β-blokerem lub blokerem kanału wapniowego. W przypadku MEPPC monoterapia flekainidem zostanie porównana z terapią skojarzoną flekainidem i β-blokerem lub blokerem kanału wapniowego (faza 1), a flekainid zostanie porównany z chinidyną (faza 2).

Główny punkt końcowy badania: obciążenie ektopią komór podczas monitorowania elektrokardiograficznego.