N-of-1 az ATS-ben és a MEPPC-ben

Indoklás: Az Andersen-Tawil-szindróma (ATS) egy nagyon ritka, öröklődő szívritmuszavar-szindróma, amelyet a periodikus bénulások, fizikai diszmorfizmusok és kamrai aritmiák hármasa jellemez, beleértve a kétirányú kamrai tachycardiát (VT), a polimorf VT-t és a gyakori multifokális kamrai koraszülöttet. összehúzódások (PVC-k). Multifokális ektópiás Purkinje-vel kapcsolatos idő előtti összehúzódások (MEPPC) egy nagyon ritka szindróma, amelyet gyakori multifokális PVC-k jellemeznek, viszonylag szűk QRS-szélességgel. Mindkét esetben a betegek leggyakrabban szívdobogásérzést tapasztalnak, de ájulásról és hirtelen szívmegállásról is beszámoltak. Kezelés nélkül a PVC-k nagy terhelése PVC által kiváltott kardiomiopátiához vezethet. Számos terápiás stratégiát javasolnak ezekben az állapotokban, de nem állnak rendelkezésre jó minőségű bizonyítékok ezek hatékonyságára vonatkozóan.

Célkitűzés: Különféle terápiás stratégiák hatékonyságának vizsgálata a kamrai ektópiaterhelés csökkentésére ATS-ben vagy MEPPC-ben szenvedő betegeknél.

A vizsgálat tervezése: randomizált, nyílt elrendezésű, N-of-1 vizsgálatok összesített sorozata. Minden N-of-1 vizsgálat legalább 2 kezelési készletből áll, amelyek mindegyike két 7 napos kezelési periódusból áll az A és B terápiával, félrandomizált, kiegyensúlyozott sorrendben.

Vizsgálati populáció: ATS-ben vagy MEPPC-ben szenvedő, flekainid kezelésben részesülő felnőtt betegek.

Beavatkozás: Az ATS esetében a flekainid monoterápiát a flekainid és egy β-blokkoló vagy kalciumcsatorna-blokkoló kombinációs kezelésével kell összehasonlítani. A MEPPC esetében a flekainid monoterápiát a flekainid és egy β-blokkoló vagy kalciumcsatorna-blokkoló kombinációs kezelésével (1. fázis), a flekainidot pedig kinidinnel (2. fázis) hasonlítják össze.

A vizsgálat fő végpontja: A kamrai ektópia terhelése az elektrokardiográfiás monitorozás során.